Lignes directrices sur la collecte et l’analyse de données désagrégées dans le cadre d’essais cliniques : Exigences réglementaires 

Les promoteurs qui ont présenté des données désagrégées issues d’essais cliniques en fonction des facteurs de l’ACSG Plus, tels que le sexe, l’âge, la race et l’origine ethnique à la FDA des É.-U. et à l’AEM, sont tenus de fournir les mêmes données à Santé Canada dans le cadre des :

• Présentations de drogue nouvelle (PDN) pour les médicaments à usage humain et
• Suppléments à une présentation de drogue nouvelle (SPDN) de niveau I pour les médicaments  à usage humain.

Cette exigence s’appuie sur les exigences législatives et réglementaires établies par la FDA des É.-U. et l’AEM.

Les études à l’appui des demandes d’homologation de médicaments génériques sont exclues de cette exigence.

Pour en savoir plus, veuillez consulter les documents suivants :

• Gestion des présentations et des demandes de drogues
• Changements survenus après l’avis de conformité : Document sur l’innocuité et l’efficacité

Nous encourageons les promoteurs à effectuer des analyses supplémentaires par sous-groupes lorsque cela est pertinent et faisable (par exemple, comorbidités, prise de médicaments actuelle et passée) afin de les inclure dans votre présentation à Santé Canada. Il s’agit d’une pratique courante dans la conception des essais cliniques. 

Actuellement :

• La FDA des É.-U. exige que les données soient désagrégées selon le sexe, l’âge, la race et l’origine ethnique
• L’AEM exige des données sur le sexe et l’âge, ainsi qu’une justification si ces données ne sont pas disponibles

Lorsque les deux ensembles de données sont disponibles, nous vous encourageons de soumette les données selon le format de la FDA des É.-U.

Si vous n’avez pas soumis de données désagrégées à la FDA des É.-U. ou à l’AEM, nous vous recommandons vivement de le faire dans votre présentation à Santé Canada. Veuillez consulter l’annexe A consacrée aux meilleures pratiques, qui présente des recommandations relatives à un plan de données désagrégées (PDD). 

Si votre présentation ne comprend pas ces données, nous vous invitons à fournir une justification expliquant pourquoi :

• cette exigence ne s’applique pas ou
• pourquoi vous n’avez pas inclus les données désagrégées.

Veuillez indiquer votre justification à la section 1.7.1 « Protocole d'essai clinique » du modèle électronique du document technique commun (eCTD).

Certains essais cliniques :

• ne sont pas conçus pour évaluer l'efficacité et la sécurité chez des sous-groupes avec une rigueur statistique suffisante, ou
• ne comptent pas suffisamment de participants pour permettre une telle évaluation

Pour ces essais cliniques, nous comprenons que l'analyse sera de nature descriptive et exploratoire, et qu'elle pourra donner lieu à des interprétations variées.

Pour savoir plus :

• Préparation des activités de réglementation en format Electronic Common Technical Document (eCTD)
• ICH M4E(R2) : The CTD — Efficacy Guidance for Industry [voir les sections 2.7.3.3.1, 2.7.3.3.3, 2.7.4.1.3 et 2.7.4.2] afin d’inclure les analyses, les discussions et les résultats pertinents (uniquement en anglais)
• Organisation et emplacement des documents pour le module 1 canadien pour des justifications sur l’exclusion des données désagrégées issues d’essais cliniques dans le protocole d’étude d’une présentation