Lignes directrices sur la présentation de plans de développement pédiatrique et d’études pédiatriques : Aperçu

Organisation : Santé Canada

Date publiée : mai 2024

Cat : H164-362/2024F-PDF
ISBN : 978-0-660-71518-6
Pub. : 240084

Sur cette page

• Objet
• Contexte
• Portée et application
• Objectifs de la politique
• Remarque sur les lignes directrices en général
• Transparence

Objet

Les présentes lignes directrices décrivent la politique de présentation d'une étude pédiatrique. Elles visent à aider les promoteurs à s'assurer que leurs présentations se conforment à la politique. Le programme pilote de présentation des études pédiatriques peut servir à éclairer la politique future.

En vertu de cette politique, Santé Canada demandera aux promoteurs qui déposent une présentation de drogue nouvelle (PDN) et certains suppléments à une présentation de drogue nouvelle (SPDN) d'inclure un plan de développement pédiatrique (PDP) dans leur demande. Le PDP :

• devrait fournir des détails sur les études pédiatriques en cours et prévues
• peut également inclure une justification qui explique la raison pour laquelle la drogue ne fait pas l'objet d'études dans la totalité ou dans une partie de la population pédiatrique

La politique entrera en vigueur le 26 février 2024.

Toutes les études réalisées dans le cadre du PDP devront être présentées à Santé Canada. Ces études, ainsi que toutes les données pédiatriques présentées avec la PDN ou le SPDN d'origine, seront examinées conformément aux procédures existantes.

Contexte

De nombreux médicaments prescrits aux enfants le sont hors indication. Les renseignements et les données tirés des essais cliniques sur des drogues menées auprès des enfants sont essentiels pour appuyer les traitements pédiatriques éclairés par des données probantes. Sans ces renseignements, les fournisseurs de soins de santé se fient à d'autres sources de données cliniques et scientifiques probantes pour évaluer si les bienfaits d'un médicament l'emportent sur les risques pour un patient donné. Santé Canada prend des mesures pour augmenter la disponibilité des données qui permettront aux fournisseurs de soins de santé de prendre ces décisions importantes.

Des organismes de réglementation internationaux, comme la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA), ont élaboré des outils législatifs et réglementaires pour encourager :

• l'étude de l'innocuité et de l'efficacité des drogues dans les populations pédiatriques
• la présentation des résultats de ces études aux organismes de réglementation

Afin d'accroître l'accès aux renseignements sur l'innocuité, l'efficacité et la qualité au sein des populations pédiatriques et d'assurer le respect des normes internationales, Santé Canada mène un programme pilote de la politique de présentation des études pédiatriques.

Portée et application

Les présentes lignes directrices s'appliquent à certaines catégories de « drogues », au sens de l'article 2 de la Loi sur les aliments et drogues (la Loi), pour usage humain. Elles comprennent les produits suivants :

• Les produits pharmaceutiques
  • dont les médicaments d'ordonnance et en vente libre
• Les produits biologiques mentionnés à l'annexe D de la Loi
  • dont les produits biotechnologiques, les vaccins et les produits sanguins fractionnés
• Les produits pharmaceutiques radioactifs mentionnés à l'annexe C de la Loi

Les produits suivants ne sont pas visés par les présentes lignes directrices :

• Les désinfectants
• Les instruments médicaux
• Les produits de santé naturels
• Les médicaments biologiques biosimilaires
• Les produits pharmaceutiques génériques
  • dont les produits pharmaceutiques sur ordonnance et en vente libre, ainsi que les produits pharmaceutiques radioactifs

Les voies de présentation suivantes dépassent la portée des présentes lignes directrices :

• Les présentations de drogue fondées sur les données de tierces parties
• Les présentations fondées sur le processus de traitement administratif

Il est à noter que les produits pharmaceutiques et biologiques sont appelés « drogues » tout au long des présentes lignes directrices, à moins d'indication contraire.

Les présentes lignes directrices s'appliquent aux présentations déposées en vertu du titre 8 de la partie C du Règlement sur les aliments et drogues (RAD) pour :

• les PDN pour les produits pharmaceutiques et biologiques
• les SPDN pour les nouvelles indications, les nouvelles formes posologiques et les nouvelles voies d'administration des produits pharmaceutiques et biologiques

Aux fins de cette politique, les populations pédiatriques sont les personnes âgées de la naissance à moins de 18 ans.

Objectifs de la politique

Conformément aux approches internationales, les objectifs de la politique de présentation des études pédiatriques sont les suivants :

• Encourager les promoteurs à soumettre en temps opportun des renseignements sur l'innocuité et l'efficacité des médicaments dont l'utilisation dans des populations pédiatriques est attendue
• Fournir aux professionnels de la santé, aux patients et à leurs familles de plus amples renseignements sur l'innocuité, l'efficacité et la posologie des médicaments utilisés dans des populations pédiatriques

Remarque sur les lignes directrices en général

Les lignes directrices visent à orienter l'industrie et les fournisseurs de soins de santé sur la façon de se conformer aux lois et règlements en vigueur. Elles fournissent également des conseils au personnel de Santé Canada sur la manière de réaliser des mandats et d'atteindre les objectifs fixés de façon équitable, cohérente et efficace.

Les lignes directrices sont des outils administratifs n'ayant pas force de loi. Par conséquent, elles peuvent être appliquées avec souplesse. Toutefois, pour être acceptables, les approches différant des principes et pratiques décrits dans le présent document doivent s'appuyer sur une justification adéquate. Ces autres approches devraient être examinées préalablement en consultation avec le secteur de programme concerné pour veiller à ce qu'elles respectent les exigences des lois et des règlements applicables.

Comme toujours, Santé Canada se réserve le droit de demander des renseignements ou du matériel, ou de définir des conditions qui ne sont pas expressément décrites dans le présent document, afin de nous aider à évaluer adéquatement l'innocuité, l'efficacité ou la qualité d'une drogue. Santé Canada s'engage à justifier de telles demandes et à documenter clairement ses décisions.

Transparence

Santé Canada continuera de communiquer des renseignements à jour sur les médicaments pour usage humain. Les renseignements suivants sont disponibles en ligne :

• Base de données des avis de conformité (AC) : contient les AC délivrés pour les médicaments pour usage humain
• Base de données sur les produits pharmaceutiques : contient des renseignements sur l'identification numérique attribuée à une drogue (DIN) émise pour les médicaments pour usage humain, y compris la monographie du produit
• Portail des médicaments et produits de santé : contient des sommaires des décisions réglementaires et des documents de synthèse des motifs de décision, qui décrivent les raisons pour lesquelles Santé Canada approuve les médicaments d'ordonnance pour usage humain
• Portail de renseignements cliniques : contient les renseignements cliniques présentés par les promoteurs pour demander l'approbation de médicaments pour usage humain en vertu du titre 8 du RAD