Santé Canada lance un projet pilote pour certains essais cliniques pédiatriques qui suivent les normes de pratique et qui sont dirigés par des chercheurs universitaires : Avis

• 14 octobre 2026
• Notre numéro de dossier : 26-106002-437

Sur cette page

• Pourquoi nous lançons le projet pilote
• Admissibilité, enregistrement d'un essai clinique et communication des résultats
• Comment présenter une demande
• Après avoir présenté votre demande
• Votre rôle en tant que promoteur
• Surveillance de Santé Canada
• Mise en œuvre du projet pilote
• Contactez-nous

Pourquoi nous lançons le projet pilote

De nombreux médicaments utilisés pour traiter les enfants au Canada sont prescrits « hors indication » parce qu'ils n'ont pas été officiellement autorisés pour un usage pédiatrique. Par conséquent, les cliniciens disposent souvent de peu de données probantes pour guider les décisions de traitement.

Pour combler cette lacune, les chercheurs mènent des études sur les normes de soins pédiatriques, telles que celles qui comparent les traitements existants ou optimisent la posologie. Ces études sont menées afin de produire des données probantes susceptibles d'améliorer la pratique clinique.

Comme de nombreux médicaments sont utilisés « hors indication », la plupart des études pédiatriques exigent que les promoteurs déposent une demande d'essai clinique (DEC) auprès de Santé Canada. C'est le cas même lorsque les traitements étudiés sont couramment utilisés dans la pratique.

Les chercheurs universitaires plaident en faveur de la réduction des obstacles à la réalisation de recherche pédiatrique au Canada.

Nous lançons un projet pilote pour aider à relever ces défis.

Nous voulons qu'il soit plus facile pour les chercheurs universitaires de mener des essais cliniques pédiatriques qui suivent les normes de pratique, tout en maintenant des mesures de protection appropriées pour les participants. Nous espérons également que cela permettra d'obtenir de meilleures données probantes à l'appui des soins prodigués aux enfants au Canada. Nous sommes d'avis que certains essais cliniques pédiatriques qui suivent les normes de pratique peuvent aller de l'avant même s'ils ne respectent pas les exigences réglementaires actuelles. Par conséquent, la portée de ce projet pilote sera limitée.

Nous réévaluerons ultérieurement cette portée afin de déterminer si elle devrait être élargie.

Admissibilité, enregistrement d'un essai clinique et communication des résultats

Au lieu de déposer une demande d'essai clinique (DEC), vous pouvez demander à participer au projet pilote et bénéficier d'exigences réglementaires réduites si votre demande est acceptée.

Critères d'admissibilité relatifs aux médicaments

Le médicament doit être un produit pharmaceutique (ce qui inclut les médicaments sur ordonnance et sans ordonnance) et être utilisé selon les normes de soins. Dans le cadre du projet pilote, la norme de soins signifie que le médicament et les conditions d'utilisation pour les patients pédiatriques sont inclus dans l'un ou l'autre des documents suivants :

• des lignes directrices nationales ou internationales ou
• une ligne directrice d'un établissement de santé canadien ou local

Le médicament doit également :

• être approuvé au Canada pour cette indication (« selon l'étiquette ») pour les adultes ou
• être sur le marché canadien depuis au moins 10 ans ou
• être approuvé pour cette condition d'utilisation dans la population pédiatrique cible par la U.S. Food and Drug Administration ou l'Agence européenne des médicaments

Le médicament doit provenir du marché canadien. Cette exigence garantira également la conformité aux bonnes pratiques de fabrication (BPF). Ainsi, on vous demandera de fournir le numéro d'identification d'un médicament (DIN) du produit dans votre demande.

Compte tenu de l'absence de préparations pédiatriques orales disponibles, la préparation de médicaments commercialisés sera autorisée si elle répond à toutes les conditions suivantes :

• le médicament devant être préparé est commercialisé au Canada et possède un DIN
• le médicament est administré par voie orale
• la conformité à l'un ou l'autre des éléments suivants :
  • Normes modèles de l'Association nationale des organismes de réglementation de la pharmacie (ANORP) pour la préparation de produits non stériles en pharmacie ou
  • Pharmacopée des États-Unis (U.S. Pharmacopeia (USP) 795) (en anglais seulement)
• utilise une formule de préparation normalisée (par exemple, une formule déjà inscrite sur la liste des médicaments dans une pharmacie d'hôpital pédiatrique de soins tertiaires au Canada)
• la formule est appuyée par des données ou des références bibliographiques démontrant la stabilité du composé
• la même formule de préparation normalisée sera utilisée pour tous les lieux d'essai clinique, à des fins d'uniformité

Remarque : La préparation ne comprend pas le mélange, la reconstitution ou toute autre manipulation effectuée conformément au mode d'emploi figurant sur le matériel d'étiquetage d'un médicament approuvé.

Vous pouvez inclure les patients recevant des substances contrôlées pour des soins de soutien prescrits dans le cadre de la pratique clinique. Toutefois, le protocole de l'essai clinique peut ne pas prescrire l'utilisation de substances contrôlées (y compris les stupéfiants).

Critères d'admissibilité à l'essai

Les participants aux essais cliniques doivent être âgés de moins de 18 ans au moment de la signature initiale du formulaire de consentement éclairé.

L'essai clinique doit :

• être dirigé par un chercheur qualifié qui est un chercheur universitaire détenant une affectation professorale dans un département de pédiatrie d'une faculté de médecine canadienne
• suivre les bonnes pratiques cliniques (BPC), telles qu'elles sont décrites dans la norme ICH E6(R3)
• obtenir le consentement éclairé et fournir les formulaires de consentement éclairé dans la demande
• être approuvé par un comité d'éthique de la recherche (CER) associé à la faculté de médecine concernée
  • Les membres du CER doivent être indépendants des personnes qui mènent l'étude

Dans la plupart des cas, vous pouvez obtenir l'approbation du CER après que nous vous ayons informé que votre essai est admissible au projet pilote. Toutefois, si le consentement est différé ou que la dispense de consentement fait partie de l'essai, vous devez d'abord obtenir l'approbation du CER et fournir les documents à l'appui avec votre demande.

Remarque: Nous ne procéderons pas à un examen complet des formulaires de consentement éclairé. Nous n'examinerons pas non plus l'approbation du CER, même si elle est requise.

Si vous interrompez l'essai ou le lieu d'essai pour des raisons de sécurité, vous devez nous en informer dans les 15 jours.

Votre essai n'est pas admissible au projet pilote si vous avez déjà soumis une DEC et reçu une « lettre de non-objection » (LNO).

Enregistrement de votre essai clinique

Il vous est demandé de :

• enregistrer votre essai clinique avant d'inscrire les participants, ou d'enregistrer l'essai clinique au plus tard 21 jours civils après l'inscription du premier participant
• utiliser un registre d'essais cliniques conforme aux normes internationales établies par l'Organisation mondiale de la Santé (OMS)
  • Registre des essais cliniques des États-Unis (en anglais seulement) ou
  • Registre des essais cliniques du Royaume-Uni (en anglais seulement)

Communication des résultats de votre essai clinique

Nous vous encourageons à ce que vous rapportiez tous vos résultats, qu'ils soient positifs ou négatifs, par exemple par le biais d'une publication ou en les déclarant dans un registre d'essais cliniques.

Par souci de transparence, tous les essais cliniques déposés dans le cadre du projet pilote seront affichés sur notre portail de recherche d'essais cliniques.

Pour en savoir plus :

• À propos du portail de recherche des essais cliniques
• Le Portail de recherche des essais cliniques canadien

Comment présenter une demande

Les chercheurs universitaires intéressés à présenter une demande dans le cadre du projet pilote doivent soumettre les documents suivants :

• lettre de présentation
• formulaire de demande pour ce projet pilote
• copies des références énumérées
• Monographie de produit approuvée
• le ou les protocoles de l'étude
• formulaires de consentement éclairé
• approbations et refus du CER canadien, le cas échéant
• renseignements internationaux sur les refus des autorités réglementaires à l'extérieur du Canada, et refus de CER étrangers, le cas échéant

Pour obtenir des renseignements sur la façon de présenter une demande dans le cadre du projet pilote et pour obtenir le formulaire de demande, envoyez un courriel au Bureau des essais cliniques à oct.enquiries-requetes.bec@hc-sc.gc.ca.

Après avoir présenté votre demande

Tout d'abord, nous évaluerons votre demande pour nous assurer que l'essai clinique proposé répond aux critères du projet pilote. Nous visons à vérifier l'admissibilité dans les 30 jours. Cependant, il n'y a pas de date par défaut (c'est-à-dire une date qui permet de présumer que Santé Canada ne s'oppose pas à la demande) pour un essai soumis dans le cadre du projet pilote.

Nous vous ferons savoir si votre essai clinique est admissible au projet pilote. Si votre demande est acceptée, vous n'êtes pas tenu de déposer une DEC ou d'attendre que nous délivrions une LNO pour commencer l'essai. Cependant, un essai clinique ne peut pas commencer tant que nous ne vous avons pas informé qu'il a été accepté dans le cadre du projet pilote.

Si nous n'acceptons pas votre demande pour le projet pilote, vous pouvez soumettre une DEC.

Apporter des modifications après avoir été accepté dans le cadre du projet pilote

Étant donné que les essais cliniques dans le cadre du projet pilote ne feront pas l'objet d'un examen complet comme pour une DEC, les changements apportés ne doivent pas être soumis en tant que modifications ou notifications. Toutefois, certains changements apportés au protocole peuvent nécessiter une nouvelle demande au projet pilote.

Une nouvelle demande doit être soumise si les changements peuvent avoir une incidence sur l'admissibilité de l'essai clinique à ce projet pilote.

Voici des exemples qui nécessiteraient une nouvelle demande :

• modification du calendrier posologique
• élargissement de la population cible de patients
• ajout d'un nouveau médicament au protocole
• un changement dans la norme de soins pour la population visée par l'essai clinique
• des changements qui ont une incidence sur l'un ou l'autre des critères d'admissibilité du projet pilote

Si vous devez apporter des modifications pour éviter de mettre en danger la santé d'un participant ou d'une autre personne, vous pouvez les faire immédiatement. Vous devez ensuite nous envoyer une nouvelle demande dans les 15 jours suivant les modifications.

Nous évaluerons votre nouvelle demande pour nous assurer que votre essai est toujours admissible.

Votre rôle en tant que promoteur

Pour les essais cliniques dans le cadre du projet pilote, les promoteurs ne sont pas tenus de déposer une DEC, des modifications de demande d'essai clinique (MDEC) ou une notification de demande d'essai clinique (NDEC).

On ne s'attend pas à ce que vous vous conformiez aux exigences suivantes énoncées dans le Règlement sur les aliments et drogues :

• exigences d'étiquetage de l'article C.05.011
• exigences énoncées aux alinéas C.05.12(3)(a), (b) et (e)

Comme c'est le cas pour tous les essais cliniques au Canada, les promoteurs doivent veiller au bon déroulement d'un essai clinique sur des sujets humains.

Pour les essais acceptés dans le cadre de ce projet pilote, vous devez vous assurer que votre essai clinique :

• répond aux critères du projet pilote en tout temps
• a obtenu l'approbation du comité d'éthique de la recherche (CER) et le consentement éclairé des participants

Malgré ces assouplissements, vous devez vous conformer aux exigences suivantes énoncées dans le règlement :

• principes de bonnes pratiques cliniques (BPC) énoncés aux alinéas C.05.010 (a) à (i)
  • décrits dans la ligne directrice E6(R3) de l'ICH sur les bonnes pratiques cliniques, que nous avons adopté le 1er avril 2026
  • consultez la section sur les BPC dans le document d'orientation GUI-0100
• exigences en matière de registres prévues à l'article C.05.012, à l'exception des alinéas C.05.012(3)(a), (b) et (e)
  • consultez la section sur les dossiers du document d'orientation GUI-0100
• critères de présentation des renseignements et des échantillons à l'article C.05.013
  • consultez la section sur la présentation de renseignements et d'échantillons dans le document d'orientation GUI-0100
• exigences relatives à la déclaration des réactions indésirables graves et imprévues à une drogue énoncées aux paragraphes C.05.014(1) et (2)
  • consultez la section sur la déclaration des réactions indésirables graves et imprévues à la drogue dans le document d'orientation GUI-0100

À titre de référence, les paragraphes C.05.014(1) et (2) stipulent ce qui suit :

• (1) Le promoteur doit, au cours d'un essai clinique, informer le ministre de toute réaction indésirable grave et imprévue à la drogue, survenue au Canada ou à l'étranger, selon le cas :
  • a) dans les quinze jours suivant le moment où il en a eu connaissance, lorsque cette réaction n'entraîne pas la mort ni ne met en danger la vie
  • b) dans les sept jours suivant le moment où il en a eu connaissance, lorsque cette réaction entraîne la mort ou met en danger la vie.
• (2) Dans les huit jours suivant la communication de l'information au ministre conformément à l'alinéa (1)b), le promoteur lui remet un rapport exhaustif à ce sujet, y compris une analyse de l'importance et des répercussions des constatations.

Pour en savoir plus :

• Ligne directrice de l'ICH sur les bonnes pratiques cliniques E6(R3) (PDF)
• Document d'orientation : Titre 5 de la partie C du Règlement sur les aliments et drogues « Drogues destinées aux essais cliniques sur des sujets humains » (GUI-0100)

Surveillance de Santé Canada

Nous pouvons effectuer des inspections des essais cliniques inclus dans ce projet pilote pour vérifier la conformité aux principes des BPC. Ces inspections offrent également l'occasion d'évaluer :

• la validité et l'intégrité des données générées pendant l'essai clinique
• la mesure dans laquelle les droits, la sécurité et le bien-être des participants sont protégés

Les inspections des essais cliniques dans le cadre du projet pilote s'harmoniseront avec notre approche pour les essais cliniques de phase IV. Ils peuvent faire l'objet d'une inspection, mais en général, Santé Canada n'axe pas ses activités d'inspection sur les essais de phase IV, tel que décrit dans le document d'orientation GUI-0100.

Si des mesures de conformité sont nécessaires, nous suivrons les processus actuels d'application de la conformité.

Mise en œuvre du projet pilote

Nous commencerons à accepter les demandes dans le cadre du projet pilote le 30 octobre 2026.

Nous prévoyons commencer la première évaluation six mois après le lancement du projet pilote. Ce projet pilote pourrait servir à orienter d'éventuels changements aux politiques ou à la règlementation.

Nous évaluerons le projet pilote de temps à autre pour déterminer si nous devons y apporter des modifications et publier des mises à jour si nécessaire.

Contactez-nous

Pour toute question sur les bonnes pratiques cliniques et les inspections, envoyez un courriel à la Direction générale des opérations réglementaires et de l'application de la loi, à GCP-BPC@hc-sc.gc.ca.

Pour toute question ou tout commentaire sur le projet pilote, y compris les changements qui pourraient nécessiter le dépôt d'une nouvelle demande, envoyez un courriel au Bureau des essais cliniques à oct.enquiries-requetes.bec@hc-sc.gc.ca.