Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares
Sur cette page
- Aperçu
- Collaboration avec les provinces et les territoires
- Partenaires et initiatives de recherche
- Ressources pour les patients et les praticiens
Aperçu
La Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares du gouvernement du Canada prévoit un financement annuel continu de 500 millions de dollars pour faciliter l'accès à des médicaments efficaces pour traiter les maladies rares et les rendre plus abordables pour les patients partout au Canada. La stratégie est axée sur les 4 volets prioritaires suivants :
- Soutenir les résultats pour les patients et la durabilité
- Investir dans l'innovation
- Assurer l'uniformité à l'échelle nationale
- Recueillir et utiliser des données probantes
Dans le cadre de la stratégie, le gouvernement du Canada a signé des accords de financement bilatéraux avec les 13 provinces et territoires. Nous fournissons aussi des fonds au Programme des services de santé non assurés de Services aux Autochtones Canada afin d'aider les patients inuits et des Premières Nations admissibles vivant avec une maladie rare.
Nous avons aussi mis sur pied le Groupe consultatif sur la mise en œuvre, qui soutiendra le déploiement de la stratégie. Nous pourrons ainsi adopter une approche axée sur le patient pour réaliser nos objectifs en matière de médicaments accessibles et abordables pour les maladies rares.
Nous travaillons également avec des partenaires clés de la recherche pour améliorer la manière dont nous recueillons, utilisons et étudions les données probantes.
Pendant la phase de consultation de la stratégie, nous avons entendu parler des points suivants :
- Besoin de faciliter et d'accélérer l'accès aux médicaments pour traiter les maladies rares
- Défis posés par le coût élevé des médicaments
- Disparité dans l'accès à l'échelle du pays
Nous continuerons à adapter la stratégie en cours de route pour être en mesure de relever efficacement ces défis. La première phase de la stratégie est consacrée à l'élaboration, à l'expérimentation et à l'apprentissage de concert avec les gouvernements et les partenaires du système de santé. Lorsque nous formulerons des recommandations pour les phases à venir de la stratégie, nous nous appuierons sur les leçons tirées des accords et d'autres activités des partenaires.
Pour en savoir plus :
- Services de santé non assurés pour les Premières Nations et les Inuit
- Groupe consultatif sur la mise en œuvre (GCMO) pour la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares
Collaboration avec les provinces et les territoires
Nous mettons à la disposition des provinces et des territoires un financement pouvant atteindre 1,4 milliard de dollars dans le cadre d'accords sur 3 ans afin de les aider à offrir une meilleure couverture et un meilleur accès :
- aux nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares figurant sur la liste commune
- à d'autres médicaments, nouveaux et existants, pour le traitement des maladies rares
- aux services de dépistage et de diagnostic des maladies rares
La période de financement s'étendra du 1er avril 2024 au 31 mars 2027.
Ces accords entre les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux visent à améliorer l'accès aux traitements et aux médicaments pour les maladies rares en mettant l'accent sur :
- la collecte de données
- la prise de décisions informées
- l'élargissement de la couverture des médicaments pour traiter les maladies rares
- l'amélioration du dépistage et du diagnostic des maladies rares
- la recherche de moyens d'améliorer l'accessibilité des médicaments pour traiter les maladies rares
Pour en savoir plus :
Nous avons collaboré avec les provinces et les territoires afin d'élaborer une liste commune de médicaments pour le traitement des maladies rares. Cette liste aide les décisionnaires à rassembler et à évaluer les données pertinentes pour l'inscription et le remboursement des médicaments. Cette démarche permet d'éclairer les futures homologations de médicaments pour les maladies rares afin d'accroître les avantages pour tous les patients atteints d'une maladie rare.
Pour en savoir plus :
Nous avons travaillé en collaboration aves les provinces et les territoires pour communiquer des états financiers et des résultats de chaque année de ces accords.
Pour en savoir plus :
Partenaires et initiatives de recherche
Nous travaillons avec des partenaires pour faire avancer la recherche sur les maladies rares ainsi que pour recueillir et utiliser des données probantes qui aident à la prise de décisions. Ces partenaires sont les suivants :
- Agence des médicaments du Canada
- Instituts de recherche en santé du Canada
- Institut canadien d'information sur la santé
Instituts de recherche en santé du Canada
Les Instituts de recherche en santé du Canada offrent quatre possibilités de financement différentes pour des projets axés sur ce qui suit :
- la mise au point de thérapies géniques pour les maladies rares
- la création d'outils de diagnostic plus performants pour les maladies rares
- l'amélioration des données administratives et du suivi des maladies rares
- la mise sur pied d'un réseau d'essais cliniques et de traitements pour les maladies rares pédiatriques
Pour en savoir plus :
- Initiative des IRSC pour la recherche sur les maladies rares
- Projets financés dans le cadre de l'Initiative des IRSC pour la recherche sur les maladies rares
Agence des médicaments du Canada et Institut canadien d'information sur la santé
L'agence et l'institut ont lancé des projets de collecte de données et d'éléments probants portant sur toutes les étapes du cycle de vie des médicaments.
Les projets de l'Agence des médicaments du Canada incluent :
- des évaluations sur mesure des médicaments pour conseiller les décisionnaires
- un groupe d'experts chargé d'élaborer des orientations sur le dépistage chez les nouveau-nés au Canada
- des normes et des outils pour améliorer les données dans les registres de maladies rares
- des outils contenant des renseignements sur les nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares afin de mieux préparer les systèmes de santé
L'Institut canadien d'information sur la santé est en train :
- d'examiner et de créer des rapports sur :
- les données actuelles sur les médicaments d'ordonnance au Canada
- les moyens d'améliorer la collecte de données à l'avenir
- de créer un outil interactif permettant aux utilisateurs de comparer la couverture publique des médicaments d'ordonnance au Canada
- d'analyser des données tirées de diverses sources afin de répondre à des questions sur les maladies rares et les traitements connexes
Ces travaux permettront de combler les lacunes dans les renseignements dont les décisionnaires ont besoin en ce qui a trait à l'évaluation et à la couverture des médicaments.
Pour en savoir plus :
- Médicaments pour le traitement des maladies rares (Agence des médicaments du Canada)
- Médicaments pour maladies rares (Institut canadien d'information sur la santé)
Plan de travail sur les preuves réelles
Les évaluations de médicaments pour le traitement des maladies rares reposent souvent sur des données limitées, car la population compte très peu de patients. Cela peut entraîner des incertitudes quant aux preuves utilisées pour prendre des décisions.
En signant des accords bilatéraux dans le cadre de la Stratégie, les provinces et les territoires se sont engagés à collaborer avec Santé Canada. Ensemble, nous examinerons des moyens pratiques de produire et d'utiliser des preuves réelles pour résoudre les incertitudes concernant les médicaments pour le traitement des maladies rares.
Nous avons conçu deux projets pilotes pour mettre à l'essai la façon dont nous cernons, recueillons et analysons des preuves réelles concernant les médicaments pour le traitement des maladies rares au Canada. Si ces projets pilotes sont fructueux, ils permettront de montrer aux décideurs comment les preuves réelles peuvent être utilisées à l'avenir dans le cadre de la prise de décision.
Les projets pilotes auront recours aux médicaments Oxlumo et Yescarta comme cas d'essai pour les raisons suivantes :
- Lors de leurs examens de remboursement des frais de médicaments, les évaluateurs ont constaté des incertitudes quant aux preuves, qui sont courantes lorsque des médicaments pour le traitement des maladies rares arrivent sur le marché au Canada.
- Nous disposons de sources de données qui pourraient soutenir la production de plus de preuves pour ces médicaments.
Ainsi, le but de ces projets pilotes est le suivant :
- évaluer la qualité des preuves réelles que nous pouvons produire au Canada
- comprendre les enjeux institutionnels et les enjeux liés à l'autorité réglementaire dans l'échange de données, la réalisation d'analyses et l'utilisation des résultats
- évaluer comment appliquer les leçons retenues à la prise de décisions concernant des médicaments futurs qui ne sont pas encore financés au moyen de fonds publics au Canada.
Les équipes des projets pilotes ne reviendront pas sur les décisions spécifiques concernant les approbations ou le remboursement de ces deux médicaments.
Ces projets pilotes représentent un effort collaboratif entre :
- Santé Canada;
- les provinces et territoires;
- l'Agence des médicaments du Canada;
- y compris des chefs de projet du Programme d'évaluation postcommercialisation des médicaments, par l'intermédiaire de leur réseau de chercheurs experts externes;
- l'Institut canadien d'information sur la santé.
Pour en savoir plus :
- Projet pilote sur Oxlumo mené par l'Agence des médicaments du Canada (AMC) et l'Institut canadien d'information sur la santé (ICIS)
- Projet pilote sur Yescarta mené par l'AMC et l'ICIS
- Programme d'évaluation postcommercialisation des médicaments
Ressources pour les patients et les praticiens
Renseignez-vous davantage sur une maladie rare
Orphanet est un répertoire de renseignements spécialisés destinés aux personnes atteintes de maladies rares et aux fournisseurs de soins de santé. Voici certains des services proposés :
- Inventaire des maladies rares
- Inventaire des médicaments orphelins
- Répertoire des associations de patients
- Répertoire des professionnels et des centres d'expertise
- Répertoire des projets de recherche et des essais cliniques en cours
Trouver un répertoire sur Orphanet
Essais cliniques
Nous répertorions les essais autorisés au Canada dans notre base de données sur les essais cliniques.
Trouver un essai clinique au Canada
Voici quelques registres internationaux d'essais cliniques :
- ClinicalTrials.gov (en anglais seulement)
- Plateforme internationale de registres pour les essais cliniques de l'Organisation mondiale de la Santé (en anglais seulement)
- Current Controlled Trials International Standard Randomized Controlled Trials Number Register (Registre des essais contrôlés en cours) (en anglais seulement)
Accès spécial à un médicament
Si vous êtes un fournisseur de soins de santé et que vous devez utiliser un médicament non homologué en cas d'urgence médicale, vous pouvez présenter une demande à notre Programme d'accès spécial aux médicaments.
Pour en savoir plus :
Décisions concernant des médicaments
Vous pouvez vous renseigner sur l'innocuité, l'efficacité et la qualité d'un médicament en consultant notre base de données sur les produits pharmaceutiques. Nous examinons chaque médicament, qu'il soit nouveau ou mis à jour, afin d'en évaluer les bienfaits et les risques avant de permettre sa vente au Canada. Nous publions également des résumés expliquant nos décisions plus en détail dans notre portail sur les médicaments et les produits de santé.
Une fois que nous avons homologué un médicament pour usage au Canada, les provinces et les territoires décident s'il sera couvert par leurs régimes d'assurance-médicaments. Pour prendre leur décision, ils suivent les recommandations de l'une des 2 organisations suivantes :
- Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (Québec)
- Agence des médicaments du Canada : Examen en vue du remboursement (tous les autres provinces et territoires)
L'Alliance pancanadienne pharmaceutique est un organisme indépendant qui négocie les prix des médicaments en fonction de ces recommandations. Elle obtient des réductions de prix sur les médicaments de marque pour tous les régimes publics et fixe les prix de nombreux médicaments génériques.
Pour en savoir plus :
- Base de données sur les produits pharmaceutiques
- Portail des médicaments et produits de santé
- Programmes publics d'assurance-médicaments provinciaux et territoriaux
- État des négociations sur les médicaments de marque (Alliance pharmaceutique pancanadienne)
Surveillance continue des médicaments
Santé Canada dresse la liste des rappels, des avis et des avis de sécurité pour les produits, y compris les médicaments.
Le Programme d'évaluation postcommercialisation des médicaments de l'Agence des médicaments du Canada aide les décisionnaires en répondant à leurs préoccupations au sujet des médicaments homologués.
Pour en savoir plus :
- Trouvez des rappels, des avis et des avis de sécurité
- Programme d'évaluation postcommercialisation des médicaments (Agence des médicaments du Canada)
Liens connexes
- Régime d'assurance-médicaments d'ordonnance
- Innovation réglementaire pour les produits de santé
- Approche du Canada en matière de réglementation des médicaments utilisés pour soigner les maladies rares : les médicaments orphelins
- Document d'orientation : Investissements pour soutenir l'accès aux médicaments pour les maladies rares
- Le gouvernement du Canada signe deux accords bilatéraux avec la Colombie-Britannique
- Approche du Canada en matière de médicaments pour les enfants et les jeunes : Plan d'action sur les médicaments pédiatriques
- Rapport final du Conseil consultatif sur la mise en œuvre d'un régime national d'assurance-médicaments
- Élaboration d'une stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares : ce que nous avons entendu des Canadiens
- Communiqué de presse sur la Stratégie visant les médicaments pour le traitement des maladies rares : Le gouvernement du Canada améliore l'accès à des médicaments efficaces et abordables pour le traitement des maladies rares