Avis d’admissibilité pour Qalsody (283158)

Direction des médicaments pharmaceutiques
Holland Cross, Tour B
1600, rue Scott, 6e étage
Localisateur d'adresse 3106B
Ottawa ON K1A 0K9

No de dossier : e232868
Numéro de contrôle : 283158

Biogen Canada Inc.
[nom de l'employé enlevé]
Responsable des affaires réglementaires
3250, rue Bloor Ouest, Tour Est, Suite 1200
Toronto ON M8X 2X9
Email: regulatory_canada@biogen.com

[nom de l'employé enlevé]:

Le présent avis d'admissibilité à un avis de conformité avec conditions (AA-AC-C), émis conformément à la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) de Santé Canada, a pour but de vous informer que les renseignements soumis à l'appui de la présentation de drogue nouvelle (PDN) pour Qalsody (tofersen), numéro de contrôle 283158, sont admissibles aux fins d'approbation en vertu de la ligne directrice susmentionnée pour l'indication suivante : Le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1).

Conformément aux dispositions de cette ligne directrice, les renseignements supplémentaires ci-après sont nécessaires pour compléter l'évaluation de votre présentation :

1. Une lettre, signée par le chef de la direction ou le signataire autorisé désigné de Biogen Canada Inc. indiquant que vous acceptez que la présentation soit examinée en vertu de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). N'oubliez pas qu'en acceptant de recevoir un avis de conformité (AC) en vertu de cette ligne directrice, Biogen Canada Inc. consent à l'affichage de cet AA-AC-C sur le site Web de Santé Canada une fois l'autorisation de mise en marché reçue.
2. Une ébauche de lettre d'engagement signée par le chef de la direction ou le signataire autorisé désigné de Biogen Canada Inc., dont le format et le contenu satisfont Santé Canada, tel qu'indiqué dans la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C), et faisant notamment état d'un engagement à fournir les renseignements suivants :

Études de confirmation

1. Afin de vérifier l'avantage clinique et de caractériser davantage les incertitudes associées au profil des avantages-effets nocifs de Qalsody, complétez l'étude 233AS303, « une étude de phase 3 randomisée, contrôlée par placebo, ayant fait l'objet d'une évaluation longitudinale de l'histoire naturelle et d'une extension en ouvert pour évaluer le BIIB067 initié chez des adultes cliniquement présymptomatiques porteurs d'une mutation de la superoxyde dismutase 1. » (Rapport final pour l'étude 233AS303 prévu pour le quatrième trimestre [T4] 2028; le calendrier de fin d'étude dépend de l'achèvement de l'inscription pour la partie B).
2. Afin d'étudier de façon approfondie l'efficacité et l'innocuité à long terme du tofersen dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique liée à la superoxyde dismutase 1 (SLA-SOD1), soumettez le Rapport d'étude clinique pour l'étude de l'extension à long terme (Étude 233AS102) et le résumé des analyses intégrées de l'étude 233AS101 et de l'étude 233AS102 (Cible : T3 de 2025).

Rapports d'étape annuels sur les études de confirmation

3. Des rapports d'étape annuels sur le déroulement des études de confirmation en cours doivent être présentés dans les 60 jours suivant la date de délivrance de l'autorisation de mise en marché ou à une date convenue au moment de la délivrance de l'autorisation de mise en marché, conformément à la section 3.2 et à l'annexe 4 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Les détails concernant les exigences relatives à la présentation du rapport d'étape annuel et à sa cessation, tel qu'il est convenu par Biogen Canada Inc. et Santé Canada, doivent être indiqués dans la lettre d'engagement.

Surveillance de l'innocuité

4. Déclarer tous les effets indésirables (EI) graves qui sont survenus au Canada et tous les EI graves imprévus qui sont survenus à l'extérieur du Canada dans un délai de 15 jours, à la Direction des produits de santé commercialisés. Les rapports sur les évènements indésirable et sur les EI liés aux médicaments commercialisés survenant au cours des études de confirmation sous réserve des demandes d'essai clinique, tel qu'indiqué dans la lettre d'engagement, doivent être déclarés conformément à la section 3.4.1 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) et selon les règlements et directives en vigueur (par exemple, Déclaration des effets indésirables des produits de santé commercialisés - Document d'orientation à l'intention de l'industrie et la Ligne directrice à l'intention des promoteurs d'essais cliniques : Demandes d'essais cliniques).
5. Présenter des rapports périodiques de pharmacovigilance ou des rapports périodiques d'évaluation des avantages et des risques pour les produits associés à un AC-C (RPPV-C ou RPEAR-C) pour les premières deux années de commercialisation au Canada (référant au début de commercialisation / la date de l'avis de commercialisation et non la date d'autorisation de l'avis de conformité (AC)).

   Les RPPV-C/RPEAR-C devraient être préparés en fonction des directives E2C (R2) de l'ICH, y compris en ce qui concerne le format et le contenu, conformément à la section 3.4.2 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Veuillez noter qu'une fois que tous les engagements ont été remplis, des rapports annuels (p.ex. les rapports périodiques d'évaluation des avantages et des risques - pharmacovigilance (RPEAR-PV) ou les rapports périodiques de pharmacovigilance (RPPV-PV)) doivent être soumis conformément à la réglementation (paragraphe C.01.018 (4)), sur demande ou dans les situations où le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché identifie des résultats négatifs en matière d'innocuité ou des changements importants dans les profils généraux avantages-risques et pharmacovigilance du produit.

6. Se conformer à la notification et rapport des préoccupations sur des questions spécifiques, conformément à la section 3.4.4 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C).

Renseignements supplémentaires

7. Obtenir une autorisation préalable du Conseil consultatif de publicité pharmaceutique (CCPP) pour tout le matériel promotionnel se rapportant à Qalsody (tofersen), conformément à la section 5.1 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C). Pour plus d'information sur les exigences réglementaires en matière de publicité, veuillez consulter : https://www.canada.ca/fr/sante-canada/services/medicaments-produits-sante/exigences-reglementaires-publicite.html.
8. Fournir une liste complète et à jour des essais cliniques supplémentaires en cours portant sur Qalsody (tofersen), en annexe à l'ébauche de la lettre d'engagement, conformément à la section 4.5 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C).
9. Fournir des copies de toutes les autorisations de mise en marché de Qalsody (tofersen) accordées par tout autre organisme de réglementation des médicaments, conformément à la section 4.6 de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C).

3. Une ébauche de la monographie de produit conforme aux exigences de la Ligne directrice : Monographies de produit (2020) et au Modèle principal pour la Monographie de produit, indiquant la nature de l'autorisation accordée relativement à Qalsody (tofersen) et la nécessité de mener des études de confirmation.

4. Une maquette finale de l'encart d'accompagnement du produit (le cas échéant), conforme aux exigences énoncées dans Questions - réponses : Le règlement sur l'étiquetage en langage clair pour les médicaments sur ordonnance - document de Santé Canada, contenant un texte encadré divulguant la nature de l'autorisation accordée pour Qalsody (tofersen) pour l'indication mentionnée ci-haut.

Je tiens à vous informer que le présent avis d'admissibilité est émis en vertu de la Ligne directrice : Gestion des présentations et des demandes de drogue et de la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) respectivement.

Veuillez soumettre tous les renseignements manquants (voir la Ligne directrice : Avis de conformité avec conditions (AC-C) dans les 30 jours civils suivant la date de la présente lettre, directement au Bureau des présentations et de la propriété intellectuelle (BPPI), par le biais du Portail commun de demandes électroniques, en utilisant le Processus d'inscription réglementaire.

Afin de faciliter et d'assurer le traitement adéquat de votre réponse, veuillez indiquer le nom du produit, le numéro de dossier qui lui a été attribué, ainsi que le numéro de contrôle de la présentation initiale.

Veuillez agréez l'expression de mes meilleurs sentiments.

Kelly Robinson
Directrice générale
Direction des médicaments pharmaceutiques