L’Observateur des médicaments émergents 2026

Avril 2026
ISSN 2292-3144
N^o de cat. H79-5F-PDF

Version PDF (5,2 Mo)
Liste complète des études analytiques

Table des matières

Sommaire
Liste de termes
Introduction
Méthodologie
Limites
Aperçu des médicaments émergents en 2025
Pleins feux sur le Canada : médicaments en cours d’examen
- Tableau 4. Nouveaux médicaments sélectionnés en cours d’examen par Santé Canada, 2025
Médicaments émergents en 2026
Annexe A
- Tableau A1 : Biosimilaires en phase III ou en attente d’homologation dont les produits biologiques de référence sont commercialisés au Canada
Références

Renseignements connexes

Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés
Centre Standard Life
C.P. L40
333, avenue Laurier Ouest
Bureau 1400
Ottawa (Ontario) K1P 1C1

Tél. : 1-877-861-2350
ATS : 613-288-9654

Courriel : PMPRB.Information-Renseignements.CEPMB@pmprb-cepmb.gc.ca

À propos du CEPMB

Le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) est un organisme quasi judiciaire chargé de protéger la population canadienne contre les abus de brevet liés aux prix des médicaments brevetés. Pour ce faire, il examine les prix de ces médicaments et intervient au besoin dans le cadre d’une audience, au cours de laquelle un panel peut déterminer que ceux-ci sont excessifs.

Le CEPMB contribue également à une meilleure compréhension de l’écosystème biopharmaceutique en publiant chaque année des rapports sur les tendances observées en matière de ventes, de prix et de dépenses en recherche et développement.

En outre, le CEPMB fournit, à la demande de la ministre de la Santé, des analyses ponctuelles, neutres, pertinentes et opportunes portant sur les tendances pharmaceutiques.

Initiative de recherche du SNIUMP

L’initiative de recherche du Système national d’information sur l’utilisation des médicaments prescrits (SNIUMP) a été mise sur pied par les ministres fédéral, provinciaux et territoriaux de la Santé en septembre 2001. Il s’agit d’un partenariat entre le CEPMB et l’Institut canadien d’information sur la santé (ICIS).

En application de l’article 90 de la Loi sur les brevets et à la demande de la ministre de la Santé, le CEPMB a le mandat de donner à celle-ci des analyses pour fournir aux décideurs des renseignements essentiels sur les tendances relatives aux prix, à l’utilisation et aux coûts des médicaments, et ce, afin que les responsables du système de santé canadien disposent de renseignements complets et exacts sur l’utilisation des médicaments et sur les facteurs d’augmentation des coûts.

La ministre de la Santé définit le contenu général des rapports à produire. Les priorités de recherche précises aux fins de l’initiative de recherche du SNIUMP, quant à elles, sont établies sous la direction du comité consultatif du SNIUMP et reflètent les besoins en matière de renseignements des administrations participantes. Le comité consultatif est constitué de représentants des régimes publics d’assurance médicaments de la Colombie-Britannique, de l’Alberta, de la Saskatchewan, du Manitoba, de l’Ontario, du Nouveau-Brunswick, de la Nouvelle-Écosse, de l’Île-du-Prince-Édouard, de Terre-Neuve-et-Labrador, du Yukon, du Programme des services de santé non assurés (SSNA) et de Santé Canada. Il comprend également des observateurs de l’ICIS, de l’Agence canadienne des médicaments (ACM), du ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec (MSSS) et de l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP).

Remerciements

Le présent rapport a été rédigé par le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) dans le cadre de l’initiative de recherche du Système national d’information sur l’utilisation des médicaments prescrits (SNIUMP).

Le CEPMB tient à remercier les membres du comité consultatif du SNIUMP pour leur supervision et leurs conseils avisés dans la préparation du présent rapport. Veuillez noter que les énoncés et les constatations du présent rapport ne reflètent pas nécessairement l’avis des membres ou de leur organisation respective.

Nous remercions Brian O’Shea d’avoir dirigé le projet et Shirin Paynter pour sa contribution à la rédaction, ainsi que Étienne Gaudette et Kevin Pothier d’avoir supervisé la rédaction du rapport.

Avis de non‑responsabilité

Les études analytiques menées par le CEPMB dans le contexte de l’initiative de recherche SNIUMP fonctionnent indépendamment des activités réglementaires du CEPMB. Les priorités de recherche, les données, les déclarations et les opinions énoncées dans les rapports du SNIUMP ne représentent pas la position du CEPMB au sujet des questions réglementaires. Les rapports du SNIUMP ne contiennent aucune information qui soit confidentielle ou protégée aux termes des articles 87 et 88 de la Loi sur les brevets, et la mention d’un médicament dans un rapport du SNIUMP ne revient pas à reconnaître ni à nier qu’il fait l’objet d’une déclaration soumise en application des articles 80, 81 ou 82 de la Loi ou que son prix est ou n’est pas excessif au sens de l’article 85 de la Loi.

Bien que les renseignements contenus dans le présent rapport soient en partie fondés sur des données obtenues avec l’autorisation de GlobalData et à partir de la base de données MIDAS^MD, propriété exclusive d’IQVIA Solutions Canada Inc. et de ses filiales (IQVIA), les énoncés, les résultats, les conclusions, les points de vue et les opinions exprimés dans le présent rapport sont exclusivement ceux du CEPMB et ne sont pas imputables à GlobalData ou à IQVIA.

De plus, le CEPMB n’a pas vérifié de manière indépendante ni ne garantit l’exactitude de tout renseignement ou opinion provenant de tiers ou des désignations que contient le présent rapport, y compris les renseignements sur les prix, les résultats des essais cliniques, l’efficacité thérapeutique, le volume des ventes, les effets sur les coûts, les caractéristiques du marché, les produits concurrents, le statut réglementaire ou les informations similaires.

Sommaire

L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) est un rapport d’analyse prospective qui présente une sélection de nouveaux médicaments en cours d’évaluation clinique ou en attente d’homologation qui pourraient obtenir une autorisation de mise en marché au Canada à l’avenir.

Les sections de la présente édition du rapport font l’objet d’une réorganisation afin de mettre l’accent sur les médicaments qui devraient faire leur entrée sur le marché canadien dans un avenir proche.

Le rapport regroupe des données provenant de deux sources principales, soit les listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada, qui fournissent des renseignements sur les médicaments en cours d’examen au Canada, et la base de données GlobalData Drugs, qui permet de déterminer les médicaments faisant actuellement l’objet d’une évaluation clinique.

Faits saillants relatifs aux médicaments émergents en 2026

Les médicaments oncologiques ont continué à dominer l’éventail thérapeutique en 2025, comme c’était le cas dans les éditions précédentes. Les traitements contre le cancer représentaient 40 % des médicaments à tous les stades de développement. Les médicaments destinés aux troubles métaboliques constituaient 5 % de l’ensemble des médicaments émergents, mais ils comptaient pour 13 % des médicaments en attente d’homologation.
En août 2025, les médicaments émergents comptaient 10 501 nouveaux médicaments à tous les stades de développement clinique. Les derniers stades de développement clinique des médicaments émergents comprenaient 200 médicaments en attente d’homologation.
Les médicaments orphelins ont continué d’être bien représentés dans les derniers stades de développement clinique des médicaments émergents, comptant pour 23 % des médicaments faisant l’objet d’essais cliniques de phase III et 24 % des médicaments en attente d’homologation.
Cinq nouveaux médicaments en cours d’examen prioritaire par Santé Canada sont présentés dans la section Pleins feux sur le Canada du présent rapport (tableau 4).
Vingt-quatre nouveaux médicaments ont été sélectionnés pour être ajoutés à la liste des nouveaux médicaments de 2026 (tableau 7) parmi les nouveaux médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation.
Des 43 médicaments présentés dans l’édition antérieure (l’OMÉ de 2023), 11 ont depuis obtenu une autorisation de mise sur le marché (tableau 5), 26 ont été maintenus sur la liste, car ils répondaient toujours aux critères de sélection (tableau 6), et 6 ont été supprimés, car leurs essais cliniques avaient été abandonnés ou ils ne répondaient plus aux critères de sélection.

Liste de termes

Les termes suivants et leurs définitions s’appliquent aux fins du présent rapport.

Autorisation de mise sur le marché: Processus d’approbation de la commercialisation d’un médicament dans un pays donné. Au Canada, l’approbation de la commercialisation est accordée à la suite d’une évaluation scientifique approfondie de l’innocuité, de l’efficacité et de la qualité d’un produit, conformément aux exigences de la Loi sur les aliments et drogues et de son Règlement^{Note de bas de page i}.
Efficacité clinique: Réponse maximale possible d’un médicament en contexte de recherche médicale et capacité d’avoir un effet thérapeutique suffisant en contexte clinique^{Note de bas de page ii}.
En attente d’homologation: Un médicament est en attente d’homologation lorsque tous les essais cliniques nécessaires sont terminés et que l’homologation ou l’approbation de l’utilisation du médicament est en cours d’examen par un organisme de réglementation^{Note de bas de page iii}.
Ingrédient médicinal: Substance chimique ou biologique responsable de l’effet pharmacologique allégué d’un produit médicamenteux. Parfois appelé molécule, substance active ou ingrédient actif^{Note de bas de page iv}.
Médicament orphelin: Médicament utilisé pour traiter une maladie rare. Aux fins de la présente étude, les désignations de médicaments orphelins proviennent de la base de données Drugs de GlobalData Healthcare, qui recense les désignations orphelines accordées par la Food and Drug Administration (FDA) des États‑Unis, l’Agence européenne des médicaments (EMA), la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume‑Uni ou le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien‑être (MHLW). Quant aux médicaments sélectionnés dans le tableau 7, dont la zone géographique est le Canada, les États-Unis ou l’Europe (à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye), les désignations orphelines accordées par la FDA ou l’EMA sont notées.
Médicament: Terme général englobant à la fois le produit médicamenteux final et les ingrédients médicinaux, notamment les substances actives et les produits biologiques fabriqués chimiquement, ainsi que les produits de thérapie génique. Les médicaments sont déclarés par ingrédients médicinaux et peuvent faire référence à un seul ingrédient ou à une combinaison unique d’ingrédients.
Nouveau médicament: Ingrédient médicinal dont la mise sur le marché n’a pas encore été autorisée par un organisme de réglementation^{Note de bas de page iv}.

Phases des essais cliniques

Phase I: Dans cette phase, le médicament expérimental est mis à l’essai pour la première fois auprès d’un petit groupe de personnes. L’objectif est d’examiner l’innocuité du médicament, de déterminer une gamme posologique sûre et de détecter les effets secondaires.
Phase II: Dans cette phase, le médicament est administré à un plus grand groupe de personnes (généralement 100 ou plus) en vue de recueillir des données sur son efficacité dans le traitement d’une maladie ou d’un trouble particulier, de vérifier son innocuité sur un plus grand nombre de personnes et de déterminer la meilleure dose^{Note de bas de page v}.
Phase III: Dans cette phase, des essais, contrôlés ou non, sont effectués après que des données préliminaires qui permettent de penser que le médicament est efficace ont été obtenues. L’objectif est de recueillir des données supplémentaires afin de confirmer l’efficacité clinique et l’innocuité du médicament dans les conditions d’utilisation proposées^{Note de bas de page ii}. Les essais de phase III sont habituellement des essais randomisés à double insu menés auprès de plusieurs centaines ou milliers de patients.
Thérapie cellulaire: La transplantation de cellules humaines pour remplacer ou réparer des tissus ou des cellules endommagés.
Thérapie génique: Technique utilisée pour traiter des maladies génétiques, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain, selon la définition de Santé Canada^{Note de bas de page vi}.

Introduction

Cette édition de L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) présente une sélection de nouveaux médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation qui pourraient obtenir une autorisation de mise en marché au Canada à l’avenir.

L’édition 2026 a fait l’objet d’une réorganisation de façon à ce qu’elle soit centrée sur les médicaments qui devraient faire leur entrée sur le marché canadien dans un avenir proche. La section Pleins feux sur le Canada est présentée immédiatement après la section Aperçu des médicaments émergents en 2025. Elle est suivie du tableau des médicaments émergents de l’édition précédente qui ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis ou en Europe. Une mise à jour des médicaments figurant toujours dans la liste des médicaments émergents et qui ont été retenus dans les éditions précédentes est ensuite présentée. Enfin, les nouveaux médicaments sélectionnés pour 2026 font leur entrée dans le dernier tableau, avant l’annexe.

La méthodologie, qui est décrite en détail dans la section suivante, utilise un ensemble précis de critères pour dresser la liste des nouveaux médicaments tirés de la base de données Drugs de GlobalData Healthcare, ainsi que la liste des médicaments en cours d’examen selon les listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada. Les nouveaux médicaments indiqués dans le présent rapport sont sélectionnés d’après une revue de la littérature et les résultats des essais cliniques^{Note de bas de page vii} en vue de déterminer si le médicament répond à un besoin thérapeutique non comblé, offre un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou traite une affection grave. Les médicaments mentionnés dans les éditions précédentes sont également examinés et mis à jour en fonction des résultats d’essais cliniques récemment publiés, des nouvelles désignations réglementaires ou d’autres développements pertinents. De plus, le présent rapport donne une mise à jour des médicaments mentionnés dans l’édition précédente de l’OMÉ qui ont depuis reçu une autorisation de mise sur le marché de Santé Canada, de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Les nouveaux médicaments sélectionnés aux fins du présent rapport feront également l’objet d’un suivi dans les prochaines éditions, à mesure de leur entrée dans la liste des médicaments émergents en développement.

Afin de fournir un contexte pour la sélection des médicaments, la section Aperçu des médicaments émergents fait état du nombre total de médicaments disponibles dans la liste des médicaments émergents en développement à l’échelle mondiale et donne une comparaison avec les aperçus des éditions précédentes de L’Observateur des médicaments émergents publiées entre septembre 2021 et août 2025.

L’Observateur des médicaments émergents est une publication complémentaire du rapport Veille des médicaments mis en marché, qui analyse les médicaments ayant reçu une première autorisation de la FDA des États-Unis ou l’EMA ou de Santé Canada. Ensemble, ces deux rapports du CEPMB permettent de surveiller le continuum post-commercialisation des médicaments émergents aux dernières étapes de développement et des nouveaux médicaments approuvés, en plus de fournir de l’information sur les médicaments émergents et les pressions changeantes sur les coûts aux décideurs, aux chercheurs, aux patients, aux cliniciens et à d’autres intervenants.

Méthodologie

Aperçu des médicaments émergents

L’aperçu des médicaments émergents à l’échelle mondiale présente la composition des médicaments qui en sont aux diverses étapes de développement clinique. Aux fins de l’analyse, une liste complète des médicaments émergents de toutes les régions géographiques a été extraite de la base de données GlobalData Drugs le 18 mars 2025. Les médicaments candidats sélectionnés pour le rapport de cette année ont été mis à jour en date du 13 août 2025.

Les nouveaux ingrédients médicinaux sont ceux qui n’ont pas été approuvés antérieurement par Santé Canada, la FDA des États-Unis ou l’EMA. La répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique correspond à l’indication en cours d’évaluation, selon les données de GlobalData. Il convient de préciser qu’un même médicament nouveau peut faire l’objet de plusieurs essais cliniques portant sur des indications distinctes.

Les indicateurs comprennent une comparaison du nombre de médicaments dans chaque phase de développement clinique et une ventilation des différents domaines thérapeutiques pour chaque phase.

Pleins feux sur le Canada

Les listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada sont évaluées selon une approche modifiée des critères de sélection en vue de cibler les médicaments qui pourraient obtenir, à court terme, une autorisation de mise en marché au Canada. Les listes utilisées dans cette édition sont à jour en date du 31 juillet 2025.

Les médicaments inscrits sur les listes des PCE comprennent les nouveaux médicaments contenant des ingrédients médicinaux qui n’ont pas été approuvés au Canada pour toute indication ou dans toute concentration ou formulation. Contrairement aux médicaments sélectionnés dans les listes de médicaments émergents, les médicaments inscrits sur les listes des PCE peuvent avoir déjà reçu une autorisation de mise sur le marché par la FDA des États-Unis ou par l’EMA.

Renseignements descriptifs supplémentaires

Le profil de chaque médicament en cours d’examen comprend les principaux attributs énoncés au tableau 2, l’indication et le mécanisme d’action (issus de la base de données GlobalData Drugs), ainsi qu’un résumé des résultats publiés pertinents provenant des essais cliniques.

Bien que les désignations de la FDA pour le développement et l’examen accélérés ne constituent pas des critères de sélection pour cette liste, les désignations pertinentes (découverte, processus accéléré et examen prioritaire) figurant dans le tableau 1 sont mentionnées lorsqu’elles sont disponibles.

Les indications, les domaines thérapeutiques, les mécanismes d’action et les autres informations correspondent aux renseignements fournis par GlobalData. La description scientifique et les principaux attributs fournis sont axés sur l’indication précisée pour un médicament donné. Dans le cas des médicaments dont l’examen porte sur plusieurs indications, c’est l’indication principale qui est retenue.

Médicaments émergents en 2026

Les nouveaux médicaments sélectionnés sont choisis dans la liste des médicaments faisant l’objet d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation dans au moins l’un des endroits suivants : Canada, États-Unis et Europe. De nombreux médicaments candidats sont premiers de leur classe ou offrent des mécanismes nouveaux pour le traitement dans un domaine thérapeutique précis. La sélection des médicaments émergents repose sur un processus en deux étapes (figure 1). À l’étape de la sélection initiale, les médicaments choisis en sont aux dernières étapes de l’évaluation clinique, tandis qu’à l’étape de l’examen analytique, une évaluation plus rigoureuse de chaque médicament potentiel est effectuée en fonction des critères de sélection établis dans le tableau 1.

Figure 1. Processus de sélection des médicaments présentés dans L’Observateur des médicaments émergents — ^* En attente d’homologation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

^† Essais cliniques de phase III menés au Canada, aux États-Unis ou sur le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye).

Description de la figure

Cet organigramme décrit la procédure de sélection des nouveaux médicaments inscrits. L’organigramme comprend deux étapes :

1. Sélection initiale

Cette étape comprend d’abord tous les médicaments faisant l’objet d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la Food and Drug Administration des États-Unis. À l’étape suivante, les seuls médicaments retenus sont ceux dont la date de fin prévue des essais cliniques est comprise dans les trois années suivant l’analyse, dans les régions du Canada, des États-Unis et de l’Europe. Pour qu’un médicament satisfasse au critère géographique, des essais cliniques de phase III doivent être menés au Canada, aux États-Unis ou sur le continent européen (à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye).

2. Examen analytique

L’étape d’examen analytique comprend deux parties : une voie pour les nouveaux médicaments et une autre pour les thérapies géniques.

Les nouveaux médicaments doivent satisfaire au moins l’une des exigences suivantes pour figurer dans la liste :

Preuves d’une innocuité et d’une efficacité supérieures
Nouveau mécanisme ou premier agent de sa classe, avec au moins une désignation parmi les suivantes : découverte, traitement accéléré ou évaluation prioritaire

Les thérapies géniques et cellulaires doivent présenter un profil d’innocuité ou d’efficacité clinique prometteur pour figurer dans la liste.

Étape 1. Sélection initiale

La base de données GlobalData Drugs est utilisée pour dresser une liste de médicaments en cours d’essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation. Ces médicaments servent de base pour l’étape de la sélection initiale.

La géographie des médicaments, qui s’entend de la région géographique ou du pays où le médicament est commercialisé ou en développement, se limite au Canada et à d’autres pays ayant des processus de réglementation et d’approbation semblables, soit les États-Unis et le continent européen, à l’exclusion de la Russie et de la Türkiye. Seuls les nouveaux ingrédients médicinaux dont l’innocuité et l’efficacité accrues dans les essais cliniques sont affirmées par des données rapportées sont considérés pour la sélection.

Les médicaments approuvés ou vendus au Canada, aux États-Unis ou en Europe pour toute autre indication ou dans toute autre concentration ou formulation sont exclus du processus de sélection, tout comme les médicaments dont les essais cliniques sont inactifs, suspendus, retirés ou terminés.

Étape 2. Examen analytique

Critères de sélection

La seconde étape du processus tient compte d’un certain nombre de critères de sélection qui permettent de déterminer la liste finale des médicaments émergents. Ces critères sont exposés en détail dans le tableau 1.

Les étapes précédentes (c.-à-d. phase II) sont également examinées pour déterminer s’il existe d’autres médicaments ayant la même indication ou le même mécanisme d’action que les médicaments candidats en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sélectionnés. Il est ainsi possible d’obtenir des renseignements supplémentaires sur le nombre de médicaments qui font l’objet d’essais cliniques de phase II et qui pourraient avoir une incidence sur l’importance thérapeutique des médicaments candidats en essais de phase III ou en attente d’homologation sélectionnés.

Tableau 1. Critères de sélection des médicaments présentés dans la liste des médicaments émergents

Critères de sélection
Amélioration de l’innocuité et de l’efficacité affirmée dans les essais cliniques : médicament dont les données rapportées provenant d’essais cliniques affirment une innocuité accrue, de nouvelles mesures de résultats, une espérance de vie accrue ou une meilleure qualité de vie.
Nouveau mécanisme/premier de sa classe : médicament qui utilise un nouveau mécanisme d’interaction biochimique pour produire un effet médical, ou médicament qui serait le premier de sa classe thérapeutique s’il obtient une autorisation de mise sur le marché. De plus, le médicament doit correspondre à l’une ou à plusieurs des trois désignations suivantes de la FDA pour le développement et l’examen accélérés : Découverte – médicament qui est destiné à traiter un problème de santé grave et pour lequel des données cliniques préliminaires sont étayées par une affirmation selon laquelle le médicament peut améliorer considérablement un ou plusieurs paramètres cliniquement significatifs par rapport au traitement disponible. Processus accéléré – médicament qui est destiné à traiter un problème de santé grave et à répondre à un besoin médical non comblé. Examen prioritaire – médicament qui améliorerait considérablement l’innocuité ou l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’un problème de santé grave par rapport aux applications standard. Thérapie génique ou cellulaire : technique utilisée pour traiter une maladie génétique, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain, ou la transplantation de cellules humaines pour remplacer ou réparer des tissus ou des cellules endommagés.

Critères de sélection

Amélioration de l’innocuité et de l’efficacité affirmée dans les essais cliniques : médicament dont les données rapportées provenant d’essais cliniques affirment une innocuité accrue, de nouvelles mesures de résultats, une espérance de vie accrue ou une meilleure qualité de vie.

Nouveau mécanisme/premier de sa classe : médicament qui utilise un nouveau mécanisme d’interaction biochimique pour produire un effet médical, ou médicament qui serait le premier de sa classe thérapeutique s’il obtient une autorisation de mise sur le marché.

De plus, le médicament doit correspondre à l’une ou à plusieurs des trois désignations suivantes de la FDA pour le développement et l’examen accélérés :

Découverte – médicament qui est destiné à traiter un problème de santé grave et pour lequel des données cliniques préliminaires sont étayées par une affirmation selon laquelle le médicament peut améliorer considérablement un ou plusieurs paramètres cliniquement significatifs par rapport au traitement disponible.
Processus accéléré – médicament qui est destiné à traiter un problème de santé grave et à répondre à un besoin médical non comblé.
Examen prioritaire – médicament qui améliorerait considérablement l’innocuité ou l’efficacité du traitement, du diagnostic ou de la prévention d’un problème de santé grave par rapport aux applications standard.

Thérapie génique ou cellulaire : technique utilisée pour traiter une maladie génétique, qui consiste à remplacer un gène absent ou défectueux par un gène sain, ou la transplantation de cellules humaines pour remplacer ou réparer des tissus ou des cellules endommagés.

Renseignements descriptifs supplémentaires

Le profil de chaque médicament candidat retenu est fourni, ce qui comprend l’indication et le mécanisme d’action, ainsi qu’un résumé des résultats publiés pertinents affirmés dans les essais cliniques. Les attributs particuliers de chaque médicament sont également énoncés. Le tableau 2 fournit une description détaillée de ces principaux attributs.

Tableau 2. Principaux attributs des nouveaux médicaments sélectionnés pour l’OMÉ

Attribut	Sources des données
Essais cliniques de phase III au Canada	Base de données GlobalData Drugs; base de données sur les essais cliniques de Santé Canada; présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen par Santé Canada; registre des essais cliniques des National Institutes of Health (NIH)
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines	Base de données GlobalData Drugs, désignations et approbations de médicaments orphelins par la FDA, désignations de médicaments orphelins par l’EMA
Produit biologique	Base de données GlobalData Drugs, désignations et approbations de médicaments orphelins par la FDA, désignations de médicaments orphelins par l’EMA

Les indications et les domaines thérapeutiques des médicaments présentés correspondent à leur stade d’essai clinique de phase III ou d’attente d’homologation. Un même essai clinique peut évaluer plusieurs indications dans le même domaine thérapeutique. Ces médicaments peuvent avoir d’autres indications à divers stades de l’évaluation clinique qui ne sont pas mentionnées dans le présent rapport. La description scientifique et les principaux attributs présentés portent sur l’indication ou les indications précisées pour les médicaments sélectionnés.

Les médicaments mentionnés pour une année donnée sont réévalués à chaque édition de l’OMÉ. Ils peuvent être conservés sur la liste de l’OMÉ s’ils répondent toujours aux critères de sélection. Les médicaments qui font l’objet d’essais cliniques ayant été interrompus ou qui ne répondent plus aux critères de sélection ne sont pas mentionnés dans les éditions suivantes.

Sources des données

La base de données GlobalData Drugs est la principale source de données pour le repérage des médicaments émergents et des renseignements cliniques correspondants. GlobalData fait le suivi des médicaments depuis leur découverte préclinique, en passant par les essais cliniques, jusqu’au lancement sur le marché et aux ventes subséquentes. La base de données est une ressource complète de médicaments à divers stades de développement clinique. Les fonctions de recherche permettent une sélection contrôlée d’attributs particuliers, notamment la phase de développement clinique, le domaine thérapeutique, le type de molécule, l’indication, la géographie du médicament, le mécanisme d’action et les désignations réglementaires.

Les listes des PCE de Santé Canada sont utilisées pour déterminer la sélection présentée des nouveaux médicaments faisant actuellement l’objet d’un examen par Santé Canada. Elles constituent un ensemble de listes accessibles au public énumérant les présentations de produits pharmaceutiques et biologiques qui contiennent de nouveaux ingrédients médicinaux, lesquels n’ont pas encore été approuvés au Canada et qui ont été acceptées aux fins d’examen. Ceci s’applique aux présentations acceptées à partir du 1^er avril 2015.

Étant donné que la sélection se limite aux nouveaux médicaments, d’autres sources d’information sont comparées pour confirmer que les médicaments candidats n’ont jamais été approuvés ou vendus dans le passé. Ces sources comprennent les données de vente enregistrées de la base de données MIDAS^MD d’IQVIA (tous droits réservés), les dossiers d’approbation réglementaire des National Institutes of Health (NIH), de la FDA des États-Unis, de l’EMA et de Santé Canada, et des renseignements issus de la base de données sur les essais cliniques de Santé Canada et du site ClinicalTrials.org.

Limites

Sauf indication contraire, les listes présentées rendent compte de la composition des médicaments émergents à compter d’août 2025. En raison de la nature imprévisible et rapide de l’entrée sur le marché des médicaments émergents, certains des médicaments énumérés dans la présente édition peuvent avoir été approuvés ou commercialisés au Canada, aux États-Unis ou en Europe avant la publication du présent rapport. Les médicaments émergents qui n’ont pas été inclus dans le rapport en raison du calendrier de sélection peuvent actuellement répondre aux critères de sélection; ceux-ci, ainsi que le reste de la liste des médicaments émergents, seront pris en considération dans la prochaine édition.

Le présent rapport donne un aperçu des médicaments émergents à l’échelle mondiale. Bien qu’il soit censé être représentatif de la composition des médicaments au cours de l’année complète, l’ensemble des médicaments émergents est assez dynamique, même au cours d’une même année. Il n’est pas possible de prédire en quelle année un produit sera commercialisé au Canada ni s’il obtiendra une homologation au Canada, indépendamment de son statut dans d’autres pays.

La sélection des médicaments émergents pour le tableau 7 se limite aux médicaments en cours de développement aux fins de commercialisation au Canada, aux États-Unis et en Europe. Ces médicaments continuent d’être pris en considération même s’ils ont reçu une autorisation de mise sur le marché ailleurs.

L’absence d’un médicament émergent du présent rapport ne doit pas être considérée comme une évaluation de son efficacité clinique.

Certains des médicaments émergents sélectionnés peuvent faire l’objet d’essais cliniques pour des indications supplémentaires; la présente analyse ne fait état que des indications aux stades de développement plus avancés (lors des essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation par la FDA des États-Unis) qui remplissent les critères de sélection énoncés dans la méthodologie.

Pour chaque médicament émergent sélectionné, les principaux fabricants et le nom commercial, le cas échéant, sont précisés avec l’indication. Dans certains cas, d’autres fabricants, y compris des filiales, peuvent également participer au développement du médicament avec les principales entreprises, ou d’autres fabricants peuvent mettre au point le même médicament pour d’autres indications.

Aperçu des médicaments émergents en 2025

En août 2025, les nouveaux développements pharmaceutiques à l’échelle mondiale comptaient 10 501 nouveaux médicaments en cours de développement clinique, ce qui représente une baisse par rapport au total observé en avril 2024, mais correspond aux aperçus des années précédentes.

La figure 2 compare les aperçus des médicaments émergents depuis 2021, montrant une répartition des nouveaux ingrédients médicinaux qui ne sont pas encore commercialisés dans chaque phase de développement clinique. Alors que la taille de la liste des médicaments émergents est similaire en phase I et en phase II, un nombre beaucoup plus restreint de nouveaux médicaments sont étudiés dans le cadre d’essais de phase III, et un groupe encore plus restreint est en attente d’homologation une fois que les essais requis ont été achevés. Les nouveaux médicaments sélectionnés pour la présente édition, ainsi que les médicaments retenus dans L’Observateur des médicaments émergents 2023, font partie des 1 460 médicaments à ces deux stades de développement avancés.

Figure 2. Nombre de nouveaux médicaments selon le stade de développement le plus avancé dans
les aperçus de 2021 à 2025 — Sources de données : Base de données GlobalData Drugs (consultée de 2021 à 2025); base de données MIDAS^MD d’IQVIA.

Description de la figure

Ce graphique à barres montre le nombre total de nouveaux médicaments en cours de développement, selon la dernière phase de développement atteinte, de 2021 à 2025. Le nombre de nouveaux médicaments est indiqué pour chaque année et chaque phase.

	Septembre 2021	Septembre 2022	Avril 2024	Mars 2025	Août 2025
Phase I	3 582	4 114	5 319	4 504	4 667
Phase II	3 733	3 927	4 979	4 231	4 374
Phase III	991	1 092	1 671	1 197	1 260
En attente d’homologation	154	165	234	202	200

La figure 3 représente la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique, de la phase I à l’attente d’homologation. L’oncologie reste le domaine thérapeutique le plus courant pour les nouveaux médicaments, comptant pour 40 % de l’ensemble des médicaments émergents et 22 % des médicaments en attente d’homologation. Après les médicaments oncologiques, les médicaments contre les maladies infectieuses constituent la classe la plus courante et occupent la deuxième place depuis l’aperçu de 2020. Les médicaments pour le système nerveux central arrivent au troisième rang. Bien qu’ils ne représentent que 5 % de l’ensemble des médicaments émergents, les médicaments contre les troubles métaboliques constituent un pourcentage disproportionné de 13 % des médicaments en attente d’homologation.

Figure 3. Répartition par classe thérapeutique des nouveaux médicaments émergents par stade de développement le plus avancé, 2025 — Sources des données : Base de données GlobalData Drugs (consultée en août 2025).

Description de la figure

Ce graphique à barres empilées illustre la répartition des nouveaux médicaments par domaine thérapeutique, de la phase I à la pré-homologation.

Domaine thérapeutique	Phase I	Phase II	Phase III	En attente d’homologation	Toutes les phases
Oncologie	44 %	41 %	25 %	22 %	40 %
Troubles métaboliques	5 %	5 %	7 %	13 %	5 %
Maladies infectieuses	11 %	10 %	17 %	11 %	11 %
Système nerveux central	11 %	11 %	11 %	9 %	11 %
Système cardiovasculaire	4 %	4 %	6 %	9 %	5 %
Ophtalmologie	2 %	4 %	5 %	5 %	3 %
Dermatologie	3 %	4 %	4 %	5 %	3 %
Immunologie	5 %	4 %	5 %	5 %	4 %
Troubles hématologiques	1 %	2 %	3 %	3 %	2 %
Appareil respiratoire	3 %	4 %	3 %	3 %	3 %
Autres	12 %	12 %	14 %	13 %	12 %

Le tableau 3a présente les indications regroupant le plus grand nombre de médicaments en développement, parmi les dix plus grands domaines thérapeutiques, en attente d’homologation. Pour certains domaines thérapeutiques ne comptant pas suffisamment de cas où plusieurs médicaments sont en développement pour une même indication, une sélection a été retenue afin d’illustrer l’étendue du développement dans ce domaine. Le tableau 3b présente les indications de phase III les plus courantes pour ces mêmes domaines.

Tableau 3a. Principales indications des principaux domaines thérapeutiques associés aux médicaments en attente d’homologation, 2025

Domaine thérapeutique (% en attente d’homologation)	Indication	Médicaments
Oncologie (22 %)	Cancer non précisé	9
	Cancer du sein négatif pour le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (cancer du sein HER2−)	4
	Cancer du poumon non à petites cellules	4
Troubles métaboliques (13 %)	Diabète de type 2	8
	Diabète	3
	Hyperlipidémie	3
Maladies infectieuses (11 %)	Infections à influenza non précisée	3
	Infections au virus de l’influenza A	2
	Rage	2
Système nerveux central (9 %)	Maladie d’Alzheimer	2
	Insomnie	2
	Douleur postopératoire	2
Système cardiovasculaire (9 %)	Hypertension	3
	Ischémie critique des membres	2
	Troubles cardiovasculaires non précisés	2
Ophtalmologie (5 %)	Kératoconjonctivite sèche (sécheresse oculaire)	3
	Glaucome	2
	Dégénérescence maculaire humide (néovasculaire/exsudative)	2
Dermatologie (5 %)	Troubles dermatologiques non précisés	3
	Acné vulgaire	2
	Dermatite atopique (eczéma atopique)	2
Immunologie (5 %)	Psoriasis en plaques (psoriasis vulgaire)	5
	Myasthénie grave	1
	Angio-œdème héréditaire (AOH) (déficit en inhibiteur de la C1 estérase [C1-INH])	1
Troubles hématologiques (3 %)	Anémie associée à la néphropathie chronique (anémie rénale)	2
	Purpura thrombopénique idiopathique (purpura thrombopénique immunologique)	2
	Anémie de Fanconi	1
Appareil respiratoire (3 %)	Maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC)	1
	Fibrose pulmonaire idiopathique	1
	Pneumonie à streptocoque	1

Sources des données : Base de données GlobalData Drugs (consultée en août 2025).

Tableau 3b. Principales indications des médicaments en essais de phase III des grands domaines thérapeutiques, 2025

Domaine thérapeutique (% en attente d’homologation)	Indication	Médicaments
Oncologie (25 %)	Cancer du poumon non à petites cellules	45
	Adénocarcinome de la jonction œsophago-gastrique	19
	Cancer du sein négatif pour le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (cancer du sein HER2−)	16
Troubles métaboliques (7 %)	Diabète de type 2	28
	Obésité	14
	Diabète de type 1 (diabète insulinodépendant)	8
Maladies infectieuses (17 %)	Maladie à coronavirus de 2019 (COVID-19)	69
	Diphtérie	6
	Poliomyélite	6
Système nerveux central (11 %)	Maladie d’Alzheimer	12
	Douleur postopératoire	10
	Trouble dépressif majeur	9
Système cardiovasculaire (6 %)	Hypertension idiopathique (essentielle)	18
	AVC ischémique aigu	16
	Hypertension	6
Ophtalmologie (5 %)	Kératoconjonctivite sèche (sécheresse oculaire)	15
	Dégénérescence maculaire humide (néovasculaire/exsudative)	7
	Œdème maculaire diabétique	4
Dermatologie (4 %)	Dermatite atopique (eczéma atopique)	16
	Acné vulgaire	6
	Alopécie androgénique	4
Immunologie (5 %)	Psoriasis en plaques (psoriasis vulgaire)	11
	Angio-œdème héréditaire (AOH) (déficit en inhibiteur de la C1 estérase [C1-INH])	7
	Myasthénie grave	4
Troubles hématologiques (3 %)	Hémophilie A (déficit en facteur VIII)	7
	Purpura thrombopénique idiopathique (purpura thrombopénique immunologique)	6
	Hémoglobinurie paroxystique nocturne	3
Appareil respiratoire (3 %)	Maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC)	7
	Asthme	5
	Pneumonie à streptocoque	5

Sources des données : Base de données GlobalData Drugs (consultée en août 2025).

Les médicaments orphelins, tels qu’ils sont répertoriés dans la base de données GlobalData Drugs, représentaient en 2025 une part croissante de chaque étape successive des médicaments émergents à l’échelle mondiale, comme l’illustre la figure 4. Dans l’aperçu le plus récent, 24 % des médicaments en attente d’homologation et 23 % de ceux en phase III avaient reçu une désignation de médicaments orphelins. Des informations sur les médicaments orphelins de la liste des médicaments émergents sont disponibles dans le rapport complémentaire Veille des médicaments mis en marché, qui recense les désignations orphelines pour les médicaments recevant une première autorisation de la part de Santé Canada, de la FDA ou de l’EMA^{Note de bas de page 1}.

Figure 4. Part des médicaments orphelins en cours de développement selon la dernière phase d’évaluation clinique atteinte, 2021-2025 — Sources des données : Base de données GlobalData Drugs (consultée de 2021 à 2025).

Description de la figure

Ce graphique à barres illustre la part des médicaments orphelins émergents, selon la phase de développement, de 2021 à 2025.

	Septembre 2021	Septembre 2022	Avril 2024	Mars 2025	Août 2025
Phase I	7 %	7 %	6 %	5 %	6 %
Phase II	21 %	22 %	19 %	16 %	17 %
Phase III	26 %	31 %	18 %	21 %	23 %
En attente d’homologation	30 %	31 %	22 %	25 %	24 %

Pleins feux sur le Canada : médicaments en cours d’examen

Cette section comprend une liste de médicaments en cours d’examen prioritaire par Santé Canada qui pourraient obtenir, à court terme, une autorisation de mise en marché au Canada. Les médicaments figurant sur cette liste sont nouveaux au Canada, mais peuvent avoir été approuvés dans d’autres pays.

Le tableau 4 présente cinq médicaments figurant actuellement sur les listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada en juillet 2025. Parmi les six médicaments en cours d’examen présentés dans l’édition 2023, tous sauf un ont depuis obtenu une autorisation de mise sur le marché de Santé Canada. Le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA) par le léniolisib demeure en examen prioritaire par Santé Canada, comme l’indique le tableau.

Tableau 4. Nouveaux médicaments sélectionnés en cours d’examen par Santé Canada, 2025

Troubles immunologiques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s) anticipée(s)^†	Description et principaux attributs
Léniolisib Joenja (États-Unis) Pharming Technologies BV Nouveau mécanisme	Syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA)	Processus accéléré Examen prioritaire Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un inhibiteur de la sous-unité catalytique delta de la phosphatidylinositol -4,5-bisphosphate 3-kinase (BGB-10188). Administré par voie orale Approuvé par la FDA des États-Unis (Joenja; 24 mars 2023) pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée^{Note de bas de page 2}. L’examen de l’Agence européenne des médicaments (EMA) est en cours^{Note de bas de page 3}. Essais cliniques D’après une analyse provisoire d’une étude de prolongation ouverte à groupe unique en cours, le médicament a été bien toléré et a permis d’obtenir des résultats durables concernant une période d’exposition allant jusqu’à 5 ans chez 37 patients souffrant du SPDA^{Note de bas de page 4}. Une étude de suivi portant sur six patients issus de l’essai initial de détermination de la dose de léniolisib a mis en évidence des améliorations positives et durables sur une période de six ans, appuyant l’utilisation du léniolisib comme traitement à long terme du SPDA chez les patients appropriés^{Note de bas de page 5}. Un autre médicament est actuellement mis au point pour la même indication, mais la phase II n’est pas encore amorcée.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s) anticipée(s)^†

Description et principaux attributs

Léniolisib Joenja (États-Unis)

Pharming Technologies BV

Nouveau mécanisme

Syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée (SPDA)

Processus accéléré
Examen prioritaire
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un inhibiteur de la sous-unité catalytique delta de la phosphatidylinositol -4,5-bisphosphate 3-kinase (BGB-10188).
Administré par voie orale
Approuvé par la FDA des États-Unis (Joenja; 24 mars 2023) pour le traitement du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée^{Note de bas de page 2}.
L’examen de l’Agence européenne des médicaments (EMA) est en cours^{Note de bas de page 3}.

Essais cliniques

D’après une analyse provisoire d’une étude de prolongation ouverte à groupe unique en cours, le médicament a été bien toléré et a permis d’obtenir des résultats durables concernant une période d’exposition allant jusqu’à 5 ans chez 37 patients souffrant du SPDA^{Note de bas de page 4}.
Une étude de suivi portant sur six patients issus de l’essai initial de détermination de la dose de léniolisib a mis en évidence des améliorations positives et durables sur une période de six ans, appuyant l’utilisation du léniolisib comme traitement à long terme du SPDA chez les patients appropriés^{Note de bas de page 5}.
Un autre médicament est actuellement mis au point pour la même indication, mais la phase II n’est pas encore amorcée.

Maladies infectieuses

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s) anticipée(s)^†	Description et principaux attributs
Imipénème, cilastatine et rélébactam Recarbrio (États-Unis, UE) Merck Canada Inc. Nouveau mécanisme	Infections causées par des bactéries à Gram négatif	Processus accéléré Examen prioritaire Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un inhibiteur des bêta-lactamases, de la dipeptidyl‑peptidase 1 et de la protéine liant la pénicilline. Administré par voie intraveineuse. Approuvé par la FDA des États-Unis (Recarbrio, 2019) pour le traitement des infections urinaires et intra-abdominales compliquées causées par des bactéries Gram négatif sensibles^{Note de bas de page 6}. Approuvé par l’EMA le 13 février 2020 pour le traitement de la pneumonie nosocomiale, de la bactériémie secondaire à la pneumonie, ainsi que des infections causées par des bactéries à Gram négatif^{Note de bas de page 7}. Essais cliniques Une analyse de huit essais portant sur l’association imipénème‑cilastatine‑rélébactam, utilisée contre diverses bactéries à Gram négatif multirésistantes, a conclu qu’elle était bien tolérée et non inférieure à l’association pipéracilline/tazobactam, ainsi qu’à l’association imipénème/cilastatine utilisée seule ou en combinaison avec la colistine, pour le traitement des infections compliquées^{Note de bas de page 8}. Il existe 10 autres médicaments en phase II de développement ciblant trois infections bactériennes traitées par Recarbrio, mais aucun ne présente le même mécanisme d’action.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s) anticipée(s)^†

Description et principaux attributs

Imipénème, cilastatine et rélébactam

Recarbrio (États-Unis, UE)

Merck Canada Inc.

Nouveau mécanisme

Infections causées par des bactéries à Gram négatif

Processus accéléré
Examen prioritaire
Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un inhibiteur des bêta-lactamases, de la dipeptidyl‑peptidase 1 et de la protéine liant la pénicilline.
Administré par voie intraveineuse.
Approuvé par la FDA des États-Unis (Recarbrio, 2019) pour le traitement des infections urinaires et intra-abdominales compliquées causées par des bactéries Gram négatif sensibles^{Note de bas de page 6}.
Approuvé par l’EMA le 13 février 2020 pour le traitement de la pneumonie nosocomiale, de la bactériémie secondaire à la pneumonie, ainsi que des infections causées par des bactéries à Gram négatif^{Note de bas de page 7}.

Essais cliniques

Une analyse de huit essais portant sur l’association imipénème‑cilastatine‑rélébactam, utilisée contre diverses bactéries à Gram négatif multirésistantes, a conclu qu’elle était bien tolérée et non inférieure à l’association pipéracilline/tazobactam, ainsi qu’à l’association imipénème/cilastatine utilisée seule ou en combinaison avec la colistine, pour le traitement des infections compliquées^{Note de bas de page 8}.
Il existe 10 autres médicaments en phase II de développement ciblant trois infections bactériennes traitées par Recarbrio, mais aucun ne présente le même mécanisme d’action.

Troubles métaboliques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s) anticipée(s)^†	Description et principaux attributs
Olezarsen sodique Tryngolza (États-Unis, UE) Theratechnologies Inc. Nouveau mécanisme	Syndrome d’hyperchylo-micronémie familiale (SHCF)	Découverte Processus accéléré Examen prioritaire Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un inhibiteur de l’apolipoprotéine C‑III. Administré par voie sous-cutanée. Approuvé par la FDA des États-Unis (Tryngolza; 19 décembre 2024) pour le traitement du syndrome d’hyperchylomicronémie familiale^{Note de bas de page 9}. Approuvé par l’EMA le 19 septembre 2025 pour le traitement du syndrome d’hyperchylomicronémie familiale (SHCF) génétiquement confirmé^{Note de bas de page 10}. Essais cliniques Un essai de phase III a affirmé une réduction significative des triglycérides chez les patients recevant 80 mg d’olezarsen après six mois, comparativement au placebo. Après 53 semaines, 11 épisodes de pancréatite aiguë ont été recensés dans le groupe placebo, contre un épisode dans chacun des groupes traités par l’olezarsen^{Note de bas de page 11}. Deux autres médicaments sont actuellement en phase II du développement clinique pour la même indication. Tous deux partagent le même mécanisme d’action que l’olezarsen et le plozasiran (voir ci‑dessous).
Plozasiran Arrowhead Pharmaceuticals Inc. Innocuité et efficacité accrues	Syndrome d’hyperchylo-micronémie familiale (SHCF)	Découverte Processus accéléré Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un inhibiteur de l’apolipoprotéine C‑III. Administré par voie sous-cutanée. L’examen de la FDA est en cours^{Note de bas de page 12}. L’examen de la EMA est en cours^{Note de bas de page 13}. Essais cliniques Dans un essai de phase III comparatif contre placebo, les patients ont reçu soit des injections de 25 mg ou 50 mg de plozasiran, soit un placebo, tous les trois mois pendant douze mois. Les patients ayant reçu du plozasiran présentaient des taux de triglycérides significativement plus faibles et avaient des événements indésirables moins graves et sévères par rapport au groupe placebo^{Note de bas de page 14}. Deux autres médicaments sont actuellement en phase II du développement clinique pour la même indication. Tous deux partagent le même mécanisme d’action que le plozasiran et l’olezarsen (voir ci‑dessus). Le plozasiran et l’olezarsen n’ont pas directement été comparés dans le cadre d’un essai clinique^{Note de bas de page 15}.
Sépiaptérine Sephience (États-Unis, UE) PTC Therapeutics International Ltd. Nouveau mécanisme	Hyperphényla-laninémie (HPA) chez les adultes et les enfants atteints de phénylcétonurie (PCU)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un remplacement à la tétrahydrobioptérine. Administrée par voie orale. Approuvé par la FDA des États-Unis (Sephience; 28 juillet 2025) pour le traitement de l’hyperphénylalaninémie chez les patients atteints de phénylcétonurie sensible au sépiaptérine, en association avec une alimentation restreinte en phénylalanine^{Note de bas de page 16}. Approuvé par l’EMA le 19 juin 2025 pour le traitement de l’hyperphénylalaninémie (HPA, concentrations sanguines excessives de phénylalanine) chez les adultes et les enfants atteints de phénylcétonurie (PCU)^{Note de bas de page 17}. Un médicament ayant la même indication, la saproptérine (Kuvan), a reçu un avis de conformité de Santé Canada en 2010^{Note de bas de page 18}. Essais cliniques Après six semaines, les patients traités par la sépiaptérine dans le cadre d’un essai de phase III ont affirmé une réduction moyenne significative de la concentration sanguine de phénylalanine (‑63 %) par rapport au placebo. La sépiaptérine a été bien tolérée, sans événement indésirable grave ou sévère^{Note de bas de page 19}. Il n’y a aucun autre médicament en phase II du développement clinique pour la même indication.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s) anticipée(s)^†

Description et principaux attributs

Olezarsen sodique

Tryngolza (États-Unis, UE)

Theratechnologies Inc.

Nouveau mécanisme

Syndrome d’hyperchylo-micronémie familiale (SHCF)

Découverte
Processus accéléré
Examen prioritaire
Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un inhibiteur de l’apolipoprotéine C‑III.
Administré par voie sous-cutanée.
Approuvé par la FDA des États-Unis (Tryngolza; 19 décembre 2024) pour le traitement du syndrome d’hyperchylomicronémie familiale^{Note de bas de page 9}.
Approuvé par l’EMA le 19 septembre 2025 pour le traitement du syndrome d’hyperchylomicronémie familiale (SHCF) génétiquement confirmé^{Note de bas de page 10}.

Essais cliniques

Un essai de phase III a affirmé une réduction significative des triglycérides chez les patients recevant 80 mg d’olezarsen après six mois, comparativement au placebo. Après 53 semaines, 11 épisodes de pancréatite aiguë ont été recensés dans le groupe placebo, contre un épisode dans chacun des groupes traités par l’olezarsen^{Note de bas de page 11}.
Deux autres médicaments sont actuellement en phase II du développement clinique pour la même indication. Tous deux partagent le même mécanisme d’action que l’olezarsen et le plozasiran (voir ci‑dessous).

Plozasiran

Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

Innocuité et efficacité accrues

Syndrome d’hyperchylo-micronémie familiale (SHCF)

Découverte
Processus accéléré
Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un inhibiteur de l’apolipoprotéine C‑III.
Administré par voie sous-cutanée.
L’examen de la FDA est en cours^{Note de bas de page 12}.
L’examen de la EMA est en cours^{Note de bas de page 13}.

Essais cliniques

Dans un essai de phase III comparatif contre placebo, les patients ont reçu soit des injections de 25 mg ou 50 mg de plozasiran, soit un placebo, tous les trois mois pendant douze mois. Les patients ayant reçu du plozasiran présentaient des taux de triglycérides significativement plus faibles et avaient des événements indésirables moins graves et sévères par rapport au groupe placebo^{Note de bas de page 14}.
Deux autres médicaments sont actuellement en phase II du développement clinique pour la même indication. Tous deux partagent le même mécanisme d’action que le plozasiran et l’olezarsen (voir ci‑dessus).
Le plozasiran et l’olezarsen n’ont pas directement été comparés dans le cadre d’un essai clinique^{Note de bas de page 15}.

Sépiaptérine

Sephience (États-Unis, UE)

PTC Therapeutics International Ltd.

Nouveau mécanisme

Hyperphényla-laninémie (HPA) chez les adultes et les enfants atteints de phénylcétonurie (PCU)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un remplacement à la tétrahydrobioptérine.
Administrée par voie orale.
Approuvé par la FDA des États-Unis (Sephience; 28 juillet 2025) pour le traitement de l’hyperphénylalaninémie chez les patients atteints de phénylcétonurie sensible au sépiaptérine, en association avec une alimentation restreinte en phénylalanine^{Note de bas de page 16}.
Approuvé par l’EMA le 19 juin 2025 pour le traitement de l’hyperphénylalaninémie (HPA, concentrations sanguines excessives de phénylalanine) chez les adultes et les enfants atteints de phénylcétonurie (PCU)^{Note de bas de page 17}.
Un médicament ayant la même indication, la saproptérine (Kuvan), a reçu un avis de conformité de Santé Canada en 2010^{Note de bas de page 18}.

Essais cliniques

Après six semaines, les patients traités par la sépiaptérine dans le cadre d’un essai de phase III ont affirmé une réduction moyenne significative de la concentration sanguine de phénylalanine (‑63 %) par rapport au placebo. La sépiaptérine a été bien tolérée, sans événement indésirable grave ou sévère^{Note de bas de page 19}.
Il n’y a aucun autre médicament en phase II du développement clinique pour la même indication.

^† Les listes des présentations de médicaments et de produits de santé en cours d’examen (PCE) de Santé Canada précisent le domaine thérapeutique du médicament en cours d’examen, mais pas l’indication. L’indication présentée au tableau 4 est fondée sur les renseignements sur le médicament issus de la littérature ou des approbations accordées dans d’autres pays. Dans certains cas, lorsque le médicament a fait l’objet d’un examen harmonisé, l’indication a été vérifiée dans le rapport d’examen en vue du remboursement de l’AMC.

Sources de données : base de données GlobalData Drugs.

Médicaments émergents en 2026

Les tableaux suivants présentent les médicaments figurant dans l’édition précédente qui ont depuis obtenu une autorisation de mise sur le marché (tableau 5), les mises à jour concernant les médicaments conservés des éditions antérieures de L’Observateur des médicaments émergents (tableau 6) et les nouveaux médicaments candidats sélectionnés pour 2026 (tableau 7).

Les médicaments en essais cliniques de phase III ou en attente d’homologation sont considérés pour la sélection aux fins d’inclusion dans L’Observateur des médicaments émergents (OMÉ) si les données affirment qu’ils répondent à un besoin thérapeutique non comblé, offrent un mécanisme d’action nouveau ou un avantage thérapeutique par rapport aux traitements existants, ou traitent une affection grave.

Sélection des nouveaux médicaments candidats

Des 43 médicaments émergents présentés dans l’édition précédente, 11 ont reçu une autorisation de mise sur le marché au Canada, aux États-Unis ou en Europe en date du 30 août 2025 (tableau 5). Six d’entre eux ont été retirés de la liste en raison de l’arrêt des essais cliniques, du rejet ou du retrait de dossiers de demande d’autorisation, ou encore parce qu’ils sont désormais indiqués comme inactifs dans la base de données GlobalData Drugs. Vingt‑six ont été maintenus, car des données subséquentes continuent de revendiquer des bénéfices cliniques prometteurs et de remplir les critères de sélection (tableau 6). 

Sur les 1 460 nouveaux médicaments dans la liste des médicaments émergents en phase III du développement clinique et en attente d’homologation en août 2025, 708 avaient une zone géographique d’autorisation répertoriée au Canada, aux États‑Unis ou en Europe dans la base de données GlobalData Drugs. Vingt-quatre d’entre eux ont été sélectionnés en vue d’être inclus dans la liste des nouveaux médicaments sélectionnés (tableau 7).

Un grand nombre des nouveaux médicaments sélectionnés sont premiers de leur classe ou représentent un nouveau mécanisme d’action. La description de chaque nouveau médicament dans le tableau 7 indique la présence de médicaments en cours d’essais de phase II pour la même indication ainsi que ceux partageant le même mécanisme d’action. Le fait de disposer d’un aperçu des autres médicaments à un stade plus précoce de développement permet d’apporter un contexte supplémentaire quant à la place thérapeutique potentielle des nouveaux médicaments candidats sélectionnés dans la liste des médicaments émergents.

Il est important de souligner que les médicaments en essais de phase II ne passeront pas tous aux essais de phase III. Selon une analyse de l’industrie, ce sont les programmes cliniques de phase II qui connaissent le taux de réussite le plus faible des phases de développement, avec seulement 28,9 % des médicaments candidats en développement passant à la phase III^{Note de bas de page 20}.

Biosimilaires émergents

Des biosimilaires sont en cours de développement dans un large éventail de domaines thérapeutiques, et leur future entrée sur le marché pourrait entraîner des répercussions considérables sur l’éventail de traitements et de coûts au Canada. L’annexe A (tableau A1) fournit une liste des biosimilaires faisant l’objet d’essais cliniques de phase III et indique la zone géographique des médicaments au Canada, aux États-Unis ou en Europe. Les indications des biosimilaires en cours de développement sont répertoriées, de même que l’entreprise qui les met au point, le nom du produit biologique de référence au Canada, et les autres biosimilaires déjà approuvés ou en cours d’examen par Santé Canada, le cas échéant.

Tableau 5. Médicaments émergents de l’édition 2023 de L’Observateur des médicaments émergents ayant reçu une autorisation de mise sur le marché

Système nerveux central

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Xanoméline-trospium (Cobenfy) Bristol Myers Squibb Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Schizophrénie; Psychose	Essais cliniques au Canada Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 26 septembre 2024^{Note de bas de page 21}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Xanoméline-trospium

(Cobenfy)

Bristol Myers Squibb

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Schizophrénie; Psychose

Essais cliniques au Canada

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 26 septembre 2024^{Note de bas de page 21}.

Dermatologie

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Pradémagène zamikéracel (Zevaskyn) Abeona Therapeutics Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Épidermolyse bulleuse	Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 18 avril 2025^{Note de bas de page 22}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Pradémagène zamikéracel

(Zevaskyn)

Abeona Therapeutics Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Épidermolyse bulleuse

Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 18 avril 2025^{Note de bas de page 22}.

Troubles de l’appareil digestif

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Séladelpar lysine (Livdelzi/Lyvdelzi) CymaBay Therapeutics Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Cholangite biliaire primitive (cirrhose biliaire primitive)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 14 août 2024^{Note de bas de page 23}. Autorisation de mise sur le marché conditionnelle reçue de l’EMA le 20 février 2025^{Note de bas de page 24}. Avis de conformité de Santé Canada le 16 octobre 2025^{Note de bas de page 25}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Séladelpar lysine

(Livdelzi/Lyvdelzi)

CymaBay Therapeutics Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Cholangite biliaire primitive (cirrhose biliaire primitive)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 14 août 2024^{Note de bas de page 23}.
Autorisation de mise sur le marché conditionnelle reçue de l’EMA le 20 février 2025^{Note de bas de page 24}.
Avis de conformité de Santé Canada le 16 octobre 2025^{Note de bas de page 25}.

Système génito-urinaire et hormones sexuelles

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Mésylate de gépotidacine (Blujepa) GSK plc Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Cystite; infections urinaires	Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 25 mars 2025^{Note de bas de page 26}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Mésylate de gépotidacine

(Blujepa)

GSK plc

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Cystite; infections urinaires

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 25 mars 2025^{Note de bas de page 26}.

Troubles hématologiques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Fitusiran (Qfitlia) Sanofi Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Hémophilie A; Hémophilie B	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 28 mars 2025^{Note de bas de page 27}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Fitusiran

(Qfitlia)

Sanofi

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Hémophilie A; Hémophilie B

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 28 mars 2025^{Note de bas de page 27}.

Troubles hormonaux

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Palopegtériparatide (Yorvipath) Ascendis Pharma AS Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Hypoparathyroïdie	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 9 août 2024^{Note de bas de page 28}. Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 17 novembre 2023^{Note de bas de page 29}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Palopegtériparatide

(Yorvipath)

Ascendis Pharma AS

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Hypoparathyroïdie

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 9 août 2024^{Note de bas de page 28}.
Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 17 novembre 2023^{Note de bas de page 29}.

Troubles immunologiques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Garadacimab (Andembry) CSL Ltd. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Angio-œdème héréditaire (AOH) (déficit en inhibiteur de la C1 estérase [C1-INH])	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 16 juin 2025^{Note de bas de page 30}. Avis de conformité de Santé Canada le 6 août 2025^{Note de bas de page 31}. Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 2 octobre 2025^{Note de bas de page 32}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Garadacimab

(Andembry)

CSL Ltd.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Angio-œdème héréditaire (AOH) (déficit en inhibiteur de la C1 estérase [C1-INH])

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 16 juin 2025^{Note de bas de page 30}.
Avis de conformité de Santé Canada le 6 août 2025^{Note de bas de page 31}.
Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 2 octobre 2025^{Note de bas de page 32}.

Oncologie

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Statut d’approbation et principaux attributs
Datopotamab déruxtécan (Datroway) Daiichi Sankyo Co Ltd. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Cancer du sein (HR+, HER2−)	Essais cliniques au Canada Produit biologique Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 17 janvier 2025^{Note de bas de page 33}. Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 4 avril 2025^{Note de bas de page 34}.
Citrate de révuménib (Revuforj) Syndax Pharmaceuticals Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Leucémie myéloïde aiguë réfractaire; Leucémie myéloïde aiguë récidivante	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 15 novembre 2024^{Note de bas de page 35}.
Citrate de vorasidenib (Voranigo) Les Laboratoires Servier SAS Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Astrocytome; Oligodendrogliome	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Approbation Approuvé par la FDA des États-Unis le 6 août 2024^{Note de bas de page 36}. Avis de conformité de Santé Canada le 27 août 2024^{Note de bas de page 37}. Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 17 septembre 2025^{Note de bas de page 38}.
Zolbétuximab (Vyloy) Astellas Pharma Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Adénocarcinome de la jonction œsophago-gastrique; cancer de l’estomac	Essais cliniques au Canada Approbation Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 19 septembre 2024^{Note de bas de page 39}. Approuvé par la FDA des États-Unis le 18 octobre 2024^{Note de bas de page 40}. Avis de conformité de Santé Canada le 13 décembre 2024^{Note de bas de page 41}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Statut d’approbation et principaux attributs

Datopotamab déruxtécan

(Datroway)

Daiichi Sankyo Co Ltd.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Cancer du sein (HR+, HER2−)

Essais cliniques au Canada
Produit biologique

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 17 janvier 2025^{Note de bas de page 33}.
Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 4 avril 2025^{Note de bas de page 34}.

Citrate de révuménib

(Revuforj)

Syndax Pharmaceuticals Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Leucémie myéloïde aiguë réfractaire; Leucémie myéloïde aiguë récidivante

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 15 novembre 2024^{Note de bas de page 35}.

Citrate de vorasidenib

(Voranigo)

Les Laboratoires Servier SAS

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Astrocytome; Oligodendrogliome

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Approbation

Approuvé par la FDA des États-Unis le 6 août 2024^{Note de bas de page 36}.
Avis de conformité de Santé Canada le 27 août 2024^{Note de bas de page 37}.
Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 17 septembre 2025^{Note de bas de page 38}.

Zolbétuximab

(Vyloy)

Astellas Pharma Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Adénocarcinome de la jonction œsophago-gastrique; cancer de l’estomac

Essais cliniques au Canada

Approbation

Autorisation de mise sur le marché délivrée par l’EMA le 19 septembre 2024^{Note de bas de page 39}.
Approuvé par la FDA des États-Unis le 18 octobre 2024^{Note de bas de page 40}.
Avis de conformité de Santé Canada le 13 décembre 2024^{Note de bas de page 41}.

Sources de données : base de données GlobalData Drugs.

Tableau 6. Mise à jour sur les médicaments émergents conservés de l’édition 2023 de L’Observateur des médicaments émergents

Système cardiovasculaire

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Abélacimab Anthos Therapeutics Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Processus accéléré	Thrombose veineuse profonde (TVP); embolie pulmonaire; fibrillation auriculaire	Essais cliniques au Canada Produit biologique Essais cliniques Selon une étude coût-efficacité, l’abélacimab pourrait permettre une économie potentielle de 50 000 $ US et une amélioration de 1,5 année de vie ajustée en fonction de la qualité (AVAQ) par personne sur un horizon temporel à vie par rapport au rivaroxaban, qui est un anticoagulant administré directement par voie orale^{Note de bas de page 42}. Deux essais de phase III sur la thromboembolie veineuse (TEV) associée au cancer sont en cours, avec une date d’achèvement primaire estimée à décembre 2026 pour les deux.^{Note de bas de page 43}^,^{Note de bas de page 44} Un essai de phase III pour les patients souffrant de fibrillation auriculaire (FA) est en cours, la fin de l’essai primaire étant estimée à août 2026^{Note de bas de page 45}.
Aficamten Cytokinetics Inc. Innocuité et efficacité accrues Découverte	Cardiomyopathie hypertrophique	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Essais cliniques Son efficacité est similaire à celle du mavacamten (Camzyos), qui est également un inhibiteur de la myosine cardiaque, mais sa demi-vie est plus courte et les interactions médicamenteuses sont moins nombreuses^{Note de bas de page 46}, ce qui laisse supposer une meilleure innocuité. La demi-vie plus courte permet d’augmenter rapidement la dose, se traduisant par un soulagement plus rapide des symptômes^{Note de bas de page 47}. Les essais de phase III SEQUOIA‑HCM et MAPLE‑HCM ont été achevés, affirmant respectivement : « des améliorations substantielles sur un large éventail de mesures d’efficacité cliniquement pertinentes » [traduction]^{Note de bas de page 48} et que « la monothérapie par l’aficamten était supérieure à la monothérapie par le métoprolol pour améliorer la consommation maximale d’oxygène, les paramètres hémodynamiques et réduire les symptômes » [traduction]^{Note de bas de page 49}. Quatre essais de phase III sont en cours de recrutement ou enrôlement, et un essai est actuellement actif^{Note de bas de page 50}.
Étripamil Milestone Pharmaceuticals Inc. Nouveau mécanisme	Tachycardie supraventriculaire	Essais cliniques au Canada Essais cliniques L’essai de phase III a été achevé en décembre 2024^{Note de bas de page 51}. Les résultats d’un essai de phase III achevé affirment que l’étripamil a été bien toléré et efficace, avec un profil d’innocuité constant^{Note de bas de page 52}. Un essai de phase III recrute actuellement des patients atteints de tachycardie^{Note de bas de page 53}, tandis qu’un autre essai portant sur la fibrillation auriculaire est prévu pour débuter en 2026^{Note de bas de page 54}. Le médicament a été présenté à la FDA des États-Unis aux fins d’examen^{Note de bas de page 55}.
Nérinétide NoNO Inc. Innocuité et efficacité accrues Processus accéléré	AVC ischémique aigu	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Essais cliniques Trois essais de phase III sont terminés^{Note de bas de page 56}^,^{Note de bas de page 57}^,^{Note de bas de page 58}. Une méta-analyse des essais achevés fait état d’une sous-population de patients ayant des bénéfices cliniquement significatifs du traitement par le nérinétide, ce qui suggère une cible pour de futurs essais^{Note de bas de page 59}.
Obicétrapib NewAmsterdam Pharma Company Nouveau mécanisme	Dyslipidémie; hyper-cholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe); athérosclérose	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Trois essais de phase III sont terminés. Il a été constaté que l’obicétrapib avait « ralenti de manière significative la progression des biomarqueurs de l’athérosclérose cardiovasculaire sur 12 mois chez des participants atteints de [maladie cardiovasculaire athérosclérotique]^{Note de bas de page 60}, » [traduction], et qu’en association avec l’ézétimibe, il « réduisait significativement le cholestérol LDL » [traduction]^{Note de bas de page 61}. Trois autres essais de phase III sont en cours^{Note de bas de page 62}.
Pelacarsen sodique Novartis AG Innocuité et efficacité accrues Processus accéléré	Maladie cardiovasculaire; hyperlipidémie	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Un essai de phase III a été achevé; les résultats ne sont pas encore disponibles. Cinq autres essais sont actifs ou en cours de recrutement^{Note de bas de page 63}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Abélacimab

Anthos Therapeutics Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Thrombose veineuse profonde (TVP); embolie pulmonaire; fibrillation auriculaire

Essais cliniques au Canada
Produit biologique

Essais cliniques

Selon une étude coût-efficacité, l’abélacimab pourrait permettre une économie potentielle de 50 000 $ US et une amélioration de 1,5 année de vie ajustée en fonction de la qualité (AVAQ) par personne sur un horizon temporel à vie par rapport au rivaroxaban, qui est un anticoagulant administré directement par voie orale^{Note de bas de page 42}.
Deux essais de phase III sur la thromboembolie veineuse (TEV) associée au cancer sont en cours, avec une date d’achèvement primaire estimée à décembre 2026 pour les deux.^{Note de bas de page 43}^,^{Note de bas de page 44}
Un essai de phase III pour les patients souffrant de fibrillation auriculaire (FA) est en cours, la fin de l’essai primaire étant estimée à août 2026^{Note de bas de page 45}.

Aficamten

Cytokinetics Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Découverte

Cardiomyopathie hypertrophique

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Essais cliniques

Son efficacité est similaire à celle du mavacamten (Camzyos), qui est également un inhibiteur de la myosine cardiaque, mais sa demi-vie est plus courte et les interactions médicamenteuses sont moins nombreuses^{Note de bas de page 46}, ce qui laisse supposer une meilleure innocuité. La demi-vie plus courte permet d’augmenter rapidement la dose, se traduisant par un soulagement plus rapide des symptômes^{Note de bas de page 47}.
Les essais de phase III SEQUOIA‑HCM et MAPLE‑HCM ont été achevés, affirmant respectivement : « des améliorations substantielles sur un large éventail de mesures d’efficacité cliniquement pertinentes » [traduction]^{Note de bas de page 48} et que « la monothérapie par l’aficamten était supérieure à la monothérapie par le métoprolol pour améliorer la consommation maximale d’oxygène, les paramètres hémodynamiques et réduire les symptômes » [traduction]^{Note de bas de page 49}.
Quatre essais de phase III sont en cours de recrutement ou enrôlement, et un essai est actuellement actif^{Note de bas de page 50}.

Étripamil

Milestone Pharmaceuticals Inc.

Nouveau mécanisme

Tachycardie supraventriculaire

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

L’essai de phase III a été achevé en décembre 2024^{Note de bas de page 51}.
Les résultats d’un essai de phase III achevé affirment que l’étripamil a été bien toléré et efficace, avec un profil d’innocuité constant^{Note de bas de page 52}.
Un essai de phase III recrute actuellement des patients atteints de tachycardie^{Note de bas de page 53}, tandis qu’un autre essai portant sur la fibrillation auriculaire est prévu pour débuter en 2026^{Note de bas de page 54}.
Le médicament a été présenté à la FDA des États-Unis aux fins d’examen^{Note de bas de page 55}.

Nérinétide

NoNO Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Processus accéléré

AVC ischémique aigu

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Essais cliniques

Trois essais de phase III sont terminés^{Note de bas de page 56}^,^{Note de bas de page 57}^,^{Note de bas de page 58}.
Une méta-analyse des essais achevés fait état d’une sous-population de patients ayant des bénéfices cliniquement significatifs du traitement par le nérinétide, ce qui suggère une cible pour de futurs essais^{Note de bas de page 59}.

Obicétrapib

NewAmsterdam Pharma Company

Nouveau mécanisme

Dyslipidémie; hyper-cholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe); athérosclérose

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Trois essais de phase III sont terminés. Il a été constaté que l’obicétrapib avait « ralenti de manière significative la progression des biomarqueurs de l’athérosclérose cardiovasculaire sur 12 mois chez des participants atteints de [maladie cardiovasculaire athérosclérotique]^{Note de bas de page 60}, » [traduction], et qu’en association avec l’ézétimibe, il « réduisait significativement le cholestérol LDL » [traduction]^{Note de bas de page 61}.
Trois autres essais de phase III sont en cours^{Note de bas de page 62}.

Pelacarsen sodique

Novartis AG

Innocuité et efficacité accrues
Processus accéléré

Maladie cardiovasculaire; hyperlipidémie

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Un essai de phase III a été achevé; les résultats ne sont pas encore disponibles. Cinq autres essais sont actifs ou en cours de recrutement^{Note de bas de page 63}.

Système nerveux central

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Fosigotifator Calico Life Sciences LLC Nouveau mécanisme	Sclérose latérale amyotrophique (SLA)	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Un essai de phase III a été achevé, évaluant l’innocuité et l’efficacité du traitement de la SLA^{Note de bas de page 64}. Un autre est en cours et devrait être achevé en avril 2026^{Note de bas de page 65}.
Latozinémab (anciennement AL-001) Alector Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Découverte Processus accéléré	Démence frontotemporale (DFT)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Essais cliniques Dans le cadre d’un essai de phase II, le traitement au latozinémab de la démence frontotemporale n’a pas affirmé d’effet significatif sur la progression de la maladie, bien que le traitement ait été sûr et bien toléré, en général^{Note de bas de page 66}. L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en août 2027^{Note de bas de page 67}. Une étude de prolongation de la phase III a été amorcée; le recrutement des patients est en cours^{Note de bas de page 68}.
ND-0612 (lévodopa-carbidopa pour perfusion sous-cutanée) Neuroderm, une filiale de Mitsubishi Tanabe Pharma Corp Innocuité et efficacité accrues	Maladie de Parkinson (MP)	Essais cliniques Des résultats positifs tirés des essais de phase III ont été rapportés^{Note de bas de page 69} et publiés^{Note de bas de page 70}. Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en février 2027^{Note de bas de page 71}.
Résinifératoxine Grunenthal GmbH	Douleur liée à l’arthrose	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Trois essais de phase III sur la douleur associée à l’arthrose du genou ont été réalisés; les résultats ne sont pas encore disponibles^{Note de bas de page 72}.
Valiltramiprosate (anciennement ALZ-801) Alzheon Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Processus accéléré	Maladie d’Alzheimer (MA)	Essais cliniques au Canada Essais cliniques L’essai de phase III a été achevé. Les résultats obtenus dans la population atteinte de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce n’ont pas affirmé « d’efficacité clinique significative à 78 semaines », mais ont affirmé « un ralentissement significatif de l’atrophie cérébrale » [traduction]^{Note de bas de page 73}. Une étude de prolongation de phase III à long terme est en cours^{Note de bas de page 74}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Fosigotifator

Calico Life Sciences LLC

Nouveau mécanisme

Sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Un essai de phase III a été achevé, évaluant l’innocuité et l’efficacité du traitement de la SLA^{Note de bas de page 64}. Un autre est en cours et devrait être achevé en avril 2026^{Note de bas de page 65}.

Latozinémab
(anciennement AL-001)

Alector Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Découverte
Processus accéléré

Démence frontotemporale (DFT)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Essais cliniques

Dans le cadre d’un essai de phase II, le traitement au latozinémab de la démence frontotemporale n’a pas affirmé d’effet significatif sur la progression de la maladie, bien que le traitement ait été sûr et bien toléré, en général^{Note de bas de page 66}.
L’essai de phase III est toujours en cours; il devrait être achevé en août 2027^{Note de bas de page 67}. Une étude de prolongation de la phase III a été amorcée; le recrutement des patients est en cours^{Note de bas de page 68}.

ND-0612
(lévodopa-carbidopa pour perfusion sous-cutanée)

Neuroderm, une filiale de Mitsubishi Tanabe Pharma Corp

Innocuité et efficacité accrues

Maladie de Parkinson (MP)

Essais cliniques

Des résultats positifs tirés des essais de phase III ont été rapportés^{Note de bas de page 69} et publiés^{Note de bas de page 70}.
Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en février 2027^{Note de bas de page 71}.

Résinifératoxine

Grunenthal GmbH

Douleur liée à l’arthrose

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Trois essais de phase III sur la douleur associée à l’arthrose du genou ont été réalisés; les résultats ne sont pas encore disponibles^{Note de bas de page 72}.

Valiltramiprosate
(anciennement ALZ-801)

Alzheon Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Maladie d’Alzheimer (MA)

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

L’essai de phase III a été achevé. Les résultats obtenus dans la population atteinte de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce n’ont pas affirmé « d’efficacité clinique significative à 78 semaines », mais ont affirmé « un ralentissement significatif de l’atrophie cérébrale » [traduction]^{Note de bas de page 73}.
Une étude de prolongation de phase III à long terme est en cours^{Note de bas de page 74}.

Troubles gastro-intestinaux

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Efruxifermin Akero Therapeutics Inc. Nouveau mécanisme Découverte Processus accéléré	Stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH)	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Le recrutement de patients aux fins d’un nouvel essai de phase III est en cours. Un recrutement est aussi en cours^{Note de bas de page 75} pour un autre essai^{Note de bas de page 76}. Un essai de phase III est actif et devrait être achevé en octobre 2026^{Note de bas de page 77}.
Obéfazimod Abivax SA Nouveau mécanisme Processus accéléré	Colite ulcéreuse	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Deux essais de phase III ont été achevés^{Note de bas de page 78}. Un troisième essai d’innocuité de longue durée est actif; l’étude devrait être achevée en mai 2030^{Note de bas de page 79}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Efruxifermin

Akero Therapeutics Inc.

Nouveau mécanisme
Découverte
Processus accéléré

Stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH)

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Le recrutement de patients aux fins d’un nouvel essai de phase III est en cours. Un recrutement est aussi en cours^{Note de bas de page 75} pour un autre essai^{Note de bas de page 76}.
Un essai de phase III est actif et devrait être achevé en octobre 2026^{Note de bas de page 77}.

Obéfazimod

Abivax SA

Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Colite ulcéreuse

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Deux essais de phase III ont été achevés^{Note de bas de page 78}. Un troisième essai d’innocuité de longue durée est actif; l’étude devrait être achevée en mai 2030^{Note de bas de page 79}.

Troubles génétiques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Fazirsiran sodique Arrowhead Pharmaceuticals Inc. Innocuité et efficacité accrues Thérapie génique ou cellulaire Découverte Processus accéléré	Déficit en alpha-1-antitrypsine (DA1A)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Essais cliniques Deux essais de phase III sont en cours de recrutement^{Note de bas de page 80}. Une étude de prolongation à long terme est active; l’étude devrait être achevée en 2033^{Note de bas de page 81}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Fazirsiran sodique

Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Thérapie génique ou cellulaire
Découverte
Processus accéléré

Déficit en alpha-1-antitrypsine (DA1A)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Essais cliniques

Deux essais de phase III sont en cours de recrutement^{Note de bas de page 80}. Une étude de prolongation à long terme est active; l’étude devrait être achevée en 2033^{Note de bas de page 81}.

Système génito-urinaire et hormones sexuelles

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Inaxapline (VX19-147) Vertex Pharmaceuticals Inc. Innocuité et efficacité accrues Découverte	Glomérulosclérose segmentaire et focale (GSF); Maladie rénale chronique (insuffisance rénale chronique)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Essais cliniques L’essai adaptatif de phase II/III est en cours; il devrait être achevé en juin 2026^{Note de bas de page 82}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Inaxapline (VX19-147)

Vertex Pharmaceuticals Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Découverte

Glomérulosclérose segmentaire et focale (GSF); Maladie rénale chronique (insuffisance rénale chronique)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Essais cliniques

L’essai adaptatif de phase II/III est en cours; il devrait être achevé en juin 2026^{Note de bas de page 82}.

Troubles hématologiques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Bentracimab SFJ Pharmaceuticals Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Découverte	Troubles hémorragiques et de la coagulation	Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique La désignation orpheline a été accordée le 18 mars 2025 par la FDA^{Note de bas de page 83}. Essais cliniques Un essai de phase III a été achevé en septembre 2024^{Note de bas de page 84}. Des résultats présentés lors d’une conférence en 2025 affirment qu’il a permis de « rétablir la fonction plaquettaire en quelques minutes et n’a pas été associé à des réactions allergiques graves ni à des arrêts de traitement liés aux effets indésirables » [traduction]^{Note de bas de page 85}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Bentracimab

SFJ Pharmaceuticals Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Découverte

Troubles hémorragiques et de la coagulation

Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

La désignation orpheline a été accordée le 18 mars 2025 par la FDA^{Note de bas de page 83}.

Essais cliniques

Un essai de phase III a été achevé en septembre 2024^{Note de bas de page 84}. Des résultats présentés lors d’une conférence en 2025 affirment qu’il a permis de « rétablir la fonction plaquettaire en quelques minutes et n’a pas été associé à des réactions allergiques graves ni à des arrêts de traitement liés aux effets indésirables » [traduction]^{Note de bas de page 85}.

Maladies infectieuses

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Zoliflodacin Innoviva Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Examen prioritaire	Gonorrhée urétrale et cervicale non compliquée	Examen prioritaire accordé par la FDA en juin 2025^{Note de bas de page 86}. Essais cliniques Les résultats tirés de l’essai de phase III ont été positifs^{Note de bas de page 87}. Le zoliflodacine « a démontré sa non‑infériorité pour obtenir une guérison microbiologique au siège urogénital de l’infection et a été généralement bien toléré » [traduction]^{Note de bas de page 86}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Zoliflodacin

Innoviva Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Examen prioritaire

Gonorrhée urétrale et cervicale non compliquée

Examen prioritaire accordé par la FDA en juin 2025^{Note de bas de page 86}.

Essais cliniques

Les résultats tirés de l’essai de phase III ont été positifs^{Note de bas de page 87}. Le zoliflodacine « a démontré sa non‑infériorité pour obtenir une guérison microbiologique au siège urogénital de l’infection et a été généralement bien toléré » [traduction]^{Note de bas de page 86}.

Troubles métaboliques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Clémidsogène lanparvovec (RGX-121) RegenxBio Inc. Innocuité et efficacité accrues Thérapie génique ou cellulaire Processus accéléré Examen prioritaire	Mucopoly-saccharidose de type II (MPS II) (maladie de Hunter)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Examen prioritaire accordé par la FDA en mai 2025^{Note de bas de page 88}. Essais cliniques L’essai CAMPSIITE de phase I/II/III est en cours; il devrait être achevé en août 2025^{Note de bas de page 89}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Clémidsogène lanparvovec (RGX-121)

RegenxBio Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Thérapie génique ou cellulaire
Processus accéléré
Examen prioritaire

Mucopoly-saccharidose de type II (MPS II) (maladie de Hunter)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Examen prioritaire accordé par la FDA en mai 2025^{Note de bas de page 88}.

Essais cliniques

L’essai CAMPSIITE de phase I/II/III est en cours; il devrait être achevé en août 2025^{Note de bas de page 89}.

Oncologie

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
Bémarituzumab Agmen Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Découverte	Adénocarcinome de la jonction œsophago-gastrique; cancer de l’estomac; cancer de la vessie; carcinome de la jonction œsophago-gastrique	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Désignation orpheline accordée par l’EMA le 21 août 2024^{Note de bas de page 90}. Essais cliniques Deux essais de phase III sont en cours; ils devraient être achevés en juin 2026^{Note de bas de page 91} et en janvier 2027^{Note de bas de page 92}.
Gemcitabine (GemRIS) Johnson & Johnson Innocuité et efficacité accrues Découverte Processus accéléré Examen prioritaire	Cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (CVNIM) (cancer superficiel de la vessie); cancer de la vessie invasif sur le plan musculaire (CVIM)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines La désignation orpheline a été accordée le 1^er juillet 2025 par la FDA^{Note de bas de page 93}. Essais cliniques Un essai de phase III pour le CVIM devrait être achevé en décembre 2028^{Note de bas de page 94}. Deux essais de phase III pour le CVIM sont actifs; ils devraient être achevés en 2029^{Note de bas de page 95} et en 2031.^{Note de bas de page 96}
Dichlorhydrate de navitoclax AbbVie Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme	Myélofibrose	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Essais cliniques Un essai de phase III a été achevé en janvier 2025^{Note de bas de page 97}. Un autre est en cours et devrait être achevé en décembre 2026^{Note de bas de page 98}.
Chlorhydrate de patidégib Sol-Gel Technologies Ltd. Innocuité et efficacité accrues Découverte	Syndrome de Gorlin (naevomatose basocellulaire)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Essais cliniques Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en août 2026^{Note de bas de page 99}. Les résultats d’un essai de phase II laissent entendre que le patidégib a réduit les carcinomes basocellulaires avec des effets indésirables minimes^{Note de bas de page 100}.
Acétate de rusfertide Protagonist Therapeutics Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Découverte Processus accéléré	Polycythémie vraie (PV)	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Un autre essai de phase III a commencé, en plus de celui en cours; les dates d’achèvement estimées sont respectivement en avril et en juin 2027^{Note de bas de page 101}^,^{Note de bas de page 102}.
SGX-301 - Hypéricine sodique (hypéricine synthétique) Lymphome T cutané (LTC) Innocuité et efficacité accrues Processus accéléré	Lymphome T cutané (LTC)	Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Essais cliniques L’entreprise a présenté à la FDA des États-Unis une demande de drogue nouvelle en décembre 2022. Après un examen préliminaire, la FDA a estimé que la demande de drogue nouvelle n’était pas suffisamment détaillée pour permettre un examen approfondi^{Note de bas de page 103}. Par suite de discussions avec la FDA, un essai de confirmation de phase III a été amorcé^{Note de bas de page 104}^,^{Note de bas de page 105}. Le recrutement de patients aux fins d’un essai de confirmation de phase III est en cours; l’étude devrait être achevée en octobre 2026^{Note de bas de page 106}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

Bémarituzumab

Agmen Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Découverte

Adénocarcinome de la jonction œsophago-gastrique; cancer de l’estomac; cancer de la vessie; carcinome de la jonction œsophago-gastrique

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Désignation orpheline accordée par l’EMA le 21 août 2024^{Note de bas de page 90}.

Essais cliniques

Deux essais de phase III sont en cours; ils devraient être achevés en juin 2026^{Note de bas de page 91} et en janvier 2027^{Note de bas de page 92}.

Gemcitabine (GemRIS)

Johnson & Johnson

Innocuité et efficacité accrues
Découverte
Processus accéléré
Examen prioritaire

Cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (CVNIM) (cancer superficiel de la vessie); cancer de la vessie invasif sur le plan musculaire (CVIM)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

La désignation orpheline a été accordée le 1^er juillet 2025 par la FDA^{Note de bas de page 93}.

Essais cliniques

Un essai de phase III pour le CVIM devrait être achevé en décembre 2028^{Note de bas de page 94}.
Deux essais de phase III pour le CVIM sont actifs; ils devraient être achevés en 2029^{Note de bas de page 95} et en 2031.^{Note de bas de page 96}

Dichlorhydrate de navitoclax

AbbVie Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme

Myélofibrose

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Essais cliniques

Un essai de phase III a été achevé en janvier 2025^{Note de bas de page 97}. Un autre est en cours et devrait être achevé en décembre 2026^{Note de bas de page 98}.

Chlorhydrate de patidégib

Sol-Gel Technologies Ltd.

Innocuité et efficacité accrues
Découverte

Syndrome de Gorlin (naevomatose basocellulaire)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Essais cliniques

Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en août 2026^{Note de bas de page 99}.
Les résultats d’un essai de phase II laissent entendre que le patidégib a réduit les carcinomes basocellulaires avec des effets indésirables minimes^{Note de bas de page 100}.

Acétate de rusfertide

Protagonist Therapeutics Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Découverte
Processus accéléré

Polycythémie vraie (PV)

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Un autre essai de phase III a commencé, en plus de celui en cours; les dates d’achèvement estimées sont respectivement en avril et en juin 2027^{Note de bas de page 101}^,^{Note de bas de page 102}.

SGX-301 - Hypéricine sodique (hypéricine synthétique)

Lymphome T cutané (LTC)

Innocuité et efficacité accrues
Processus accéléré

Lymphome T cutané (LTC)

Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Essais cliniques

L’entreprise a présenté à la FDA des États-Unis une demande de drogue nouvelle en décembre 2022. Après un examen préliminaire, la FDA a estimé que la demande de drogue nouvelle n’était pas suffisamment détaillée pour permettre un examen approfondi^{Note de bas de page 103}. Par suite de discussions avec la FDA, un essai de confirmation de phase III a été amorcé^{Note de bas de page 104}^,^{Note de bas de page 105}.
Le recrutement de patients aux fins d’un essai de confirmation de phase III est en cours; l’étude devrait être achevée en octobre 2026^{Note de bas de page 106}.

Appareil respiratoire

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Mise à jour
AD-109 (atomoxétine + R-oxybutynine) Apnimed, Inc. Innocuité et efficacité accrues Processus accéléré	Apnée obstructive du sommeil (AOS)	Essais cliniques au Canada Essais cliniques Deux essais de phase III ont été achevés^{Note de bas de page 107}^,^{Note de bas de page 108}. Un recrutement de patients est en cours aux fins d’un troisième essai; l’essai devrait s’achever en juin 2026^{Note de bas de page 109}.
Brensocatib Insmed Inc. Innocuité et efficacité accrues Découverte Examen prioritaire	Bronchectasie	Essais cliniques au Canada Examen prioritaire accordé par la FDA en février 2025^{Note de bas de page 110}. Essais cliniques Un essai de phase III a été achevé pour le traitement de la COVID‑19 et n’a affirmé aucune amélioration de l’état clinique chez les patients hospitalisés^{Note de bas de page 111}. L’essai de phase III pour la bronchectasie s’est achevé en octobre 2024^{Note de bas de page 112}. Le brensocatib administré une fois par jour « a entraîné un taux annualisé d’exacerbations pulmonaires inférieur à celui du placebo, et la diminution du volume expiratoire maximal en une seconde (VEMS1) était moindre avec la dose de 25 mg de brensocatib qu’avec le placebo » [traduction]^{Note de bas de page 113}.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Mise à jour

AD-109 (atomoxétine + R-oxybutynine)

Apnimed, Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Processus accéléré

Apnée obstructive du sommeil (AOS)

Essais cliniques au Canada

Essais cliniques

Deux essais de phase III ont été achevés^{Note de bas de page 107}^,^{Note de bas de page 108}. Un recrutement de patients est en cours aux fins d’un troisième essai; l’essai devrait s’achever en juin 2026^{Note de bas de page 109}.

Brensocatib

Insmed Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Découverte
Examen prioritaire

Bronchectasie

Essais cliniques au Canada

Examen prioritaire accordé par la FDA en février 2025^{Note de bas de page 110}.

Essais cliniques

Un essai de phase III a été achevé pour le traitement de la COVID‑19 et n’a affirmé aucune amélioration de l’état clinique chez les patients hospitalisés^{Note de bas de page 111}.
L’essai de phase III pour la bronchectasie s’est achevé en octobre 2024^{Note de bas de page 112}. Le brensocatib administré une fois par jour « a entraîné un taux annualisé d’exacerbations pulmonaires inférieur à celui du placebo, et la diminution du volume expiratoire maximal en une seconde (VEMS1) était moindre avec la dose de 25 mg de brensocatib qu’avec le placebo » [traduction]^{Note de bas de page 113}.

Sources de données : base de données GlobalData Drugs

Tableau 7. Nouveaux médicaments émergents sélectionnés pour l’édition 2026 de L’Observateur des médicaments émergents

Système nerveux central

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
Bexicasérine Longboard Pharmaceuticals Inc. Nouveau mécanisme Découverte	Syndrome de Dravet (épilepsie myoclonique sévère du nourrisson); encéphalopathie épileptique et développementale (EED); syndrome de Lennox-Gastaut	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines La bexicasérine (LP‑352) agit comme agoniste du récepteur 5‑hydroxytryptamine 2C (5‑HT_2C). Le 5-HT_2C est un récepteur couplé aux protéines G (GPCR)^{Note de bas de page 114}. Administrée par voie orale. Essais cliniques Essais de phase III non publiés à ce jour. L’étude de phase II PACIFIC (1b/2a) était un essai à double insu auprès de patients atteints du syndrome de Dravet et d’autres EED (non publié)^{Note de bas de page 115}. L’essai DEEp SEA est un essai multicentrique à double insu de phase III qui prévoit le recrutement de 320 patients (de 2 à 65 ans) qui recevront de la bexicasérine ou un placebo pendant 12 semaines. Les patients admissibles qui terminent cette étude peuvent s’inscrire à un essai de prolongation de 52 semaines (annoncé en octobre 2024). L’étude recrute activement des patients^{Note de bas de page 116}. Il existe un médicament en essai de phase II pour le traitement du syndrome de Dravet et un autre pour le syndrome de Lennox-Gastaut. Ils n’ont toutefois pas le même mécanisme d’action que la bexicasérine.
Tanruprubart Annexon Inc. Nouveau mécanisme Processus accéléré	Syndrome de Guillain-Barré	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Le tanruprubart (ANX005) est un anticorps monoclonal qui inhibe la molécule C1q, qui initie la voie classique du complément menant à la neuro-inflammation et aux lésions nerveuses^{Note de bas de page 117}. Administré par perfusion intraveineuse. Essais cliniques Un essai de phase III a été mené auprès de 241 participants au Bangladesh et aux Philippines^{Note de bas de page 118}, qui ont reçu des doses de 30 mg/kg ou 75 mg/kg d’ANX005. Annexon Biosciences a publié des résultats affirmant que la dose de 30 mg/kg supprimait le C1q pendant ne semaine et que la dose plus élevée le supprimait pendant 2 à 3 semaines, selon des données non publiées^{Note de bas de page 119}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

Bexicasérine

Longboard Pharmaceuticals Inc.

Nouveau mécanisme
Découverte

Syndrome de Dravet (épilepsie myoclonique sévère du nourrisson); encéphalopathie épileptique et développementale (EED); syndrome de Lennox-Gastaut

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

La bexicasérine (LP‑352) agit comme agoniste du récepteur 5‑hydroxytryptamine 2C (5‑HT_2C).
Le 5-HT_2C est un récepteur couplé aux protéines G (GPCR)^{Note de bas de page 114}.
Administrée par voie orale.

Essais cliniques

Essais de phase III non publiés à ce jour.
L’étude de phase II PACIFIC (1b/2a) était un essai à double insu auprès de patients atteints du syndrome de Dravet et d’autres EED (non publié)^{Note de bas de page 115}.
L’essai DEEp SEA est un essai multicentrique à double insu de phase III qui prévoit le recrutement de 320 patients (de 2 à 65 ans) qui recevront de la bexicasérine ou un placebo pendant 12 semaines. Les patients admissibles qui terminent cette étude peuvent s’inscrire à un essai de prolongation de 52 semaines (annoncé en octobre 2024). L’étude recrute activement des patients^{Note de bas de page 116}.
Il existe un médicament en essai de phase II pour le traitement du syndrome de Dravet et un autre pour le syndrome de Lennox-Gastaut. Ils n’ont toutefois pas le même mécanisme d’action que la bexicasérine.

Tanruprubart

Annexon Inc.

Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Syndrome de Guillain-Barré

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Le tanruprubart (ANX005) est un anticorps monoclonal qui inhibe la molécule C1q, qui initie la voie classique du complément menant à la neuro-inflammation et aux lésions nerveuses^{Note de bas de page 117}.
Administré par perfusion intraveineuse.

Essais cliniques

Un essai de phase III a été mené auprès de 241 participants au Bangladesh et aux Philippines^{Note de bas de page 118}, qui ont reçu des doses de 30 mg/kg ou 75 mg/kg d’ANX005. Annexon Biosciences a publié des résultats affirmant que la dose de 30 mg/kg supprimait le C1q pendant ne semaine et que la dose plus élevée le supprimait pendant 2 à 3 semaines, selon des données non publiées^{Note de bas de page 119}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Dermatologie

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
SkinTE Regen ETP Inc., PolarityBio Innocuité et efficacité accrues Découverte	Ulcères diabétiques du pied	Il s’agit d’une thérapie cellulaire régénérative personnalisée et autologue. Administré par voie topique. Essais cliniques La désignation de découverte (Breakthrough) de la FDA a été accordée à la suite des résultats d’un essai de phase II démontrant l’efficacité du traitement. Chez soixante-dix pour cent des patients recevant SkinTE en plus du traitement standard, la fermeture de la plaie est survenue à 12 semaines, contre 34 % des patients recevant uniquement le traitement standard. La réduction de la surface en pourcentage (PAR) était également significativement plus importante dans le groupe SkinTE, atteignant 80,7 % contre 26,8 %, sans entraîner davantage d’événements indésirables que le traitement standard^{Note de bas de page 120}. Un essai de phase III est en cours; des résultats sont attendus en 2026^{Note de bas de page 121}. Un protocole de traitement en accès élargi a été approuvé par la FDA et ouvert par le fabricant en septembre 2025 afin de permettre l’accès à SkinTE pour les patients présentant des ulcères du pied diabétique de grade 1 à l’échelle de Wagner^{Note de bas de page 122}. Cinq médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que SkinTE.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

SkinTE

Regen ETP Inc.,
PolarityBio

Innocuité et efficacité accrues
Découverte

Ulcères diabétiques du pied

Il s’agit d’une thérapie cellulaire régénérative personnalisée et autologue.
Administré par voie topique.

Essais cliniques

La désignation de découverte (Breakthrough) de la FDA a été accordée à la suite des résultats d’un essai de phase II démontrant l’efficacité du traitement. Chez soixante-dix pour cent des patients recevant SkinTE en plus du traitement standard, la fermeture de la plaie est survenue à 12 semaines, contre 34 % des patients recevant uniquement le traitement standard. La réduction de la surface en pourcentage (PAR) était également significativement plus importante dans le groupe SkinTE, atteignant 80,7 % contre 26,8 %, sans entraîner davantage d’événements indésirables que le traitement standard^{Note de bas de page 120}.
Un essai de phase III est en cours; des résultats sont attendus en 2026^{Note de bas de page 121}.
Un protocole de traitement en accès élargi a été approuvé par la FDA et ouvert par le fabricant en septembre 2025 afin de permettre l’accès à SkinTE pour les patients présentant des ulcères du pied diabétique de grade 1 à l’échelle de Wagner^{Note de bas de page 122}.
Cinq médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que SkinTE.

Troubles gastro-intestinaux

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
Pégozafermine 89bio Inc. Innocuité et efficacité accrues Découverte	Stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH ou NASH) et ses complications associées.	Essais cliniques au Canada La pégozafermine (BIO89-100) est un analogue du facteur de croissance des fibroblastes 21 (FGF21), modifié par glycosylation et pégylation, qui agit comme agoniste des récepteurs FGFR1c, 2c et 3c en présence de bêta‑klotho. Administré par voie sous-cutanée. Essais cliniques Dans un essai de phase IIb, le pourcentage de patients répondant aux critères de résolution de la NASH était de 2 % dans le groupe placebo, de 37 % dans le groupe recevant 15 mg de pégozafermine (différence par rapport au placebo : 35 points de pourcentage; IC à 95 % : 10 à 59), de 23 % dans le groupe recevant 30 mg (différence : 21 points de pourcentage; IC à 95 % : 9 à 33) et de 26 % dans le groupe recevant 44 mg (différence : 24 points de pourcentage; IC à 95 % : 10 à 37)^{Note de bas de page 123}. Un essai de phase III est en cours^{Note de bas de page 124} et deux autres sont en phase de recrutement^{Note de bas de page 125}^,^{Note de bas de page 126}. Douze médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que la pégozafermine.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

Pégozafermine

89bio Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Découverte

Stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH ou NASH) et ses complications associées.

Essais cliniques au Canada

La pégozafermine (BIO89-100) est un analogue du facteur de croissance des fibroblastes 21 (FGF21), modifié par glycosylation et pégylation, qui agit comme agoniste des récepteurs FGFR1c, 2c et 3c en présence de bêta‑klotho.
Administré par voie sous-cutanée.

Essais cliniques

Dans un essai de phase IIb, le pourcentage de patients répondant aux critères de résolution de la NASH était de 2 % dans le groupe placebo, de 37 % dans le groupe recevant 15 mg de pégozafermine (différence par rapport au placebo : 35 points de pourcentage; IC à 95 % : 10 à 59), de 23 % dans le groupe recevant 30 mg (différence : 21 points de pourcentage; IC à 95 % : 9 à 33) et de 26 % dans le groupe recevant 44 mg (différence : 24 points de pourcentage; IC à 95 % : 10 à 37)^{Note de bas de page 123}.
Un essai de phase III est en cours^{Note de bas de page 124} et deux autres sont en phase de recrutement^{Note de bas de page 125}^,^{Note de bas de page 126}.
Douze médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que la pégozafermine.

Troubles génétiques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
Histidinate de cuivre Sentynl Therapeutics Inc. Nouveau mécanisme Découverte Processus accéléré Examen prioritaire	Maladie de Menkes	Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un traitement de remplacement qui augmente les concentrations de cuivre dans le cerveau, tout en évitant l’absorption gastro‑intestinale. Administré par voie sous-cutanée. Essais cliniques Les résultats d’un petit essai de phase I/II et d’un essai de phase III plus large, ouvert et à groupe unique, ont été comparés à ceux de cohortes historiques non traitées, et des bénéfices statistiquement significatifs quant à la survie globale ont été observés^{Note de bas de page 127}^,^{Note de bas de page 128}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.
Efsudénermine alfa EspeRare Foundation Nouveau mécanisme Découverte Processus accéléré	Dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l’X (XLHED)	Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’une protéine de fusion recombinante agissant comme agoniste du récepteur de l’ectodysplasine A (EDAR). Administrée par voie intraveineuse et intra-amniotique. Essais cliniques L’essai EDELIFE de phase II (NCT04980638) est actuellement en phase de recrutement afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’ER‑004 administrée par voie intra‑amniotique chez des fœtus de sexe masculin atteints de dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l’X (XLHED). Les dates d’achèvement prévues sont février 2027 (primaire) et décembre 2032 (complet). Une phase de suivi à long terme sur cinq ans suivra la période d’essai initiale^{Note de bas de page 129}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.
Setrusumab Ultragenyx Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Découverte	Ostéogenèse imparfaite (maladie des os de verre)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Il s’agit d’un anticorps monoclonal anti-sclérostine. La sclérostine est une protéine qui inhibe la formation osseuse. Administré par voie intraveineuse. Essais cliniques La désignation de découverte (Breakthrough) de la FDA a été accordée en octobre 2024 en fonction de résultats affirmant une « diminution rapide et cliniquement significative du taux de fracture » [traduction] lors d’une étude en cours de phase II^{Note de bas de page 130}. Trois essais de phase III sont en cours pour évaluer la réduction du taux de fracture chez les patients pédiatriques recevant du setrusumab^{Note de bas de page 131}, chez les patients recevant du setrusumab comparativement à un placebo^{Note de bas de page 132}, et chez les patients pédiatriques recevant du setrusumab comparativement à des bisphosphonates IV^{Note de bas de page 133}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

Histidinate de cuivre

Sentynl Therapeutics Inc.

Nouveau mécanisme
Découverte
Processus accéléré
Examen prioritaire

Maladie de Menkes

Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un traitement de remplacement qui augmente les concentrations de cuivre dans le cerveau, tout en évitant l’absorption gastro‑intestinale.
Administré par voie sous-cutanée.

Essais cliniques

Les résultats d’un petit essai de phase I/II et d’un essai de phase III plus large, ouvert et à groupe unique, ont été comparés à ceux de cohortes historiques non traitées, et des bénéfices statistiquement significatifs quant à la survie globale ont été observés^{Note de bas de page 127}^,^{Note de bas de page 128}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Efsudénermine alfa

EspeRare Foundation

Nouveau mécanisme
Découverte
Processus accéléré

Dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l’X (XLHED)

Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’une protéine de fusion recombinante agissant comme agoniste du récepteur de l’ectodysplasine A (EDAR).
Administrée par voie intraveineuse et intra-amniotique.

Essais cliniques

L’essai EDELIFE de phase II (NCT04980638) est actuellement en phase de recrutement afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’ER‑004 administrée par voie intra‑amniotique chez des fœtus de sexe masculin atteints de dysplasie ectodermique hypohidrotique liée à l’X (XLHED). Les dates d’achèvement prévues sont février 2027 (primaire) et décembre 2032 (complet). Une phase de suivi à long terme sur cinq ans suivra la période d’essai initiale^{Note de bas de page 129}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Setrusumab

Ultragenyx

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Découverte

Ostéogenèse imparfaite (maladie des os de verre)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Il s’agit d’un anticorps monoclonal anti-sclérostine. La sclérostine est une protéine qui inhibe la formation osseuse.
Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

La désignation de découverte (Breakthrough) de la FDA a été accordée en octobre 2024 en fonction de résultats affirmant une « diminution rapide et cliniquement significative du taux de fracture » [traduction] lors d’une étude en cours de phase II^{Note de bas de page 130}.
Trois essais de phase III sont en cours pour évaluer la réduction du taux de fracture chez les patients pédiatriques recevant du setrusumab^{Note de bas de page 131}, chez les patients recevant du setrusumab comparativement à un placebo^{Note de bas de page 132}, et chez les patients pédiatriques recevant du setrusumab comparativement à des bisphosphonates IV^{Note de bas de page 133}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Immunologie

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
Navénibart Astria Therapeutics Inc. Innocuité et efficacité accrues Processus accéléré	Angioœdème héréditaire	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Produit biologique Il s’agit d’un anticorps monoclonal qui inhibe la kallikréine plasmatique, une enzyme dont l’activité perturbe le processus de coagulation dans le cerveau. Administré par voie sous-cutanée. Essais cliniques Les résultats finaux d’ALPHA‑STAR, un essai de validation de concept à doses variables mené chez des adultes atteints d’angioœdème héréditaire de type 1, ont démontré une réduction de 90 à 95 % du taux mensuel moyen de crises à 6 mois, ainsi qu’un profil d’innocuité favorable^{Note de bas de page 134}. Un essai multicentrique de phase III, randomisé, à double insu et contrôlé par placebo, est en cours de recrutement. Une dose sera administrée tous les trois mois ou tous les six mois^{Note de bas de page 135}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

Navénibart

Astria Therapeutics Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Processus accéléré

Angioœdème héréditaire

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines
Produit biologique

Il s’agit d’un anticorps monoclonal qui inhibe la kallikréine plasmatique, une enzyme dont l’activité perturbe le processus de coagulation dans le cerveau.
Administré par voie sous-cutanée.

Essais cliniques

Les résultats finaux d’ALPHA‑STAR, un essai de validation de concept à doses variables mené chez des adultes atteints d’angioœdème héréditaire de type 1, ont démontré une réduction de 90 à 95 % du taux mensuel moyen de crises à 6 mois, ainsi qu’un profil d’innocuité favorable^{Note de bas de page 134}.
Un essai multicentrique de phase III, randomisé, à double insu et contrôlé par placebo, est en cours de recrutement. Une dose sera administrée tous les trois mois ou tous les six mois^{Note de bas de page 135}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Maladies infectieuses

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
Bepirovirsen sodium GSK plc Nouveau mécanisme Processus accéléré	Hépatite B	Essais cliniques au Canada Il s’agit d’un oligonucléotide antisens ciblant l’ensemble des ARN du virus de l’hépatite B (VHB), y compris les ARN messagers du VHB et l’ARN pré‑génomique. Administré par voie sous-cutanée. Essais cliniques La désignation de processus accéléré (Fast Track) de la FDA a été reçue en février 2024. Le bépirovirsen est le seul médicament en essai de phase III ayant « démontré le potentiel d’obtenir une réponse de guérison cliniquement significative » [traduction], d’après les résultats des essais de phase II^{Note de bas de page 136}. Deux essais de phase III sont en cours^{Note de bas de page 137}^,^{Note de bas de page 138}. Six médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que le bépirovirsen sodique.
Énibarcimab Adrenomed AG Nouveau mécanisme Processus accéléré	Septicémie; choc septique; choc cardiogénique	Produit biologique Il s’agit d’un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre l’adrénomédulline. Administré par voie intraveineuse. Essais cliniques La désignation de processus accéléré (Fast Track) de la FDA a été reçue en avril 2024. L’essai de phase IIa AdrenOSS a inclus 301 patients présentant un choc septique précoce^{Note de bas de page 139}. Dans un sous‑groupe de patients définis par des biomarqueurs particuliers, il a affirmé une réduction relative de la mortalité à 28 jours de 60 % par rapport au placebo, et pourrait potentiellement constituer le premier traitement ciblé efficace contre le choc septique^{Note de bas de page 140}. L’essai de phase III mené dans le traitement du choc cardiogénique n’a pas amélioré la survie à 30 ou 90 jours, mais il a été bien toléré^{Note de bas de page 141}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.
Ganaplacide + luméfantrine Novartis AG Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Processus accéléré	Paludisme (malaria)	Il s’agit d’un inhibiteur de Plasmodium falciparum non dérivé de l’artémisinine. Le ganaplacide cible la voie interne de sécrétion des protéines du parasite, tandis que la luméfantrine inhibe la conversion, par le parasite, de l’hème toxique en hématozoïne non toxique. Administré par voie orale. Des cas de souches de paludisme résistantes aux traitements à base d’artémisinine (ACT) ont été rapportés, et comme les ACT constituent la pierre angulaire du traitement, la mise au point de nouveaux médicaments pour lutter contre cette résistance est devenue une priorité selon l’OMS^{Note de bas de page 142}. Essais cliniques L’essai de phase IIb KALUMI (randomisé, ouvert, de non‑infériorité) a évalué l’efficacité et l’innocuité de cette combinaison par rapport à l’artéméther‑luméfantrine chez des enfants âgés de 6 mois à 12 ans. Dans les deux cas, le taux de réussite était de 99 % au jour 29^{Note de bas de page 143}. Les essais de phase III KALUMA (actif, mais ne recrutant plus à l’heure actuelle) et PLATINUM (en cours de recrutement) sont en cours. Ces essais compareront le traitement oral ganaplacide + luméfantrine au traitement antipaludique standard^{Note de bas de page 144}^,^{Note de bas de page 145}. Trois médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que l’association ganaplacide + luméfantrine.
LMN-201 Lumen Bioscience Inc. Innocuité et efficacité accrues Nouveau mécanisme Processus accéléré	Infection à C. difficile	Il s’agit d’un cocktail biologique de protéines thérapeutiques qui neutralise la bactérie C. difficile^{Note de bas de page 146}. Administrée par voie orale. L’infection à C. difficile est une « menace urgente » de résistance aux antimicrobiens selon les CDC des États-Unis, en raison d’une résistance croissante au principal antibiotique utilisé dans le traitement de l’infection à C. difficile^{Note de bas de page 147}. Essais cliniques La partie A de l’essai RePreve est terminée. Vingt-et-un patients atteints d’une infection à C. difficile ont été recrutés. Tous les participants de cette cohorte ouverte ont reçu le LMN-201 en plus des antibiotiques, dans les 7 jours suivant le diagnostic. Tous les patients (21/21) ont obtenu une résolution clinique initiale^{Note de bas de page 148}. La phase III de l’essai RePreve a commencé^{Note de bas de page 149}. Un médicament ayant cette indication est en essai de phase II. Ce médicament n’a pas le même mécanisme d’action que le LMN-201.
VLA-15 (vaccin contre la maladie de Lyme) Valneva SE Nouveau mécanisme Processus accéléré	Maladie de Lyme	Essais cliniques au Canada Il s’agit d’un vaccin à sous‑unités protéiques multivalent basé sur la protéine de surface externe A (OspA). Administré par injection intramusculaire. Essais cliniques Jusqu’à présent, VLA-15 a présenté un profil d’innocuité favorable lors des essais cliniques. Sous réserve de résultats positifs de l’essai VALOR, Pfizer prévoit de soumettre des demandes d’autorisation à la FDA et à l’EMA en 2026^{Note de bas de page 150}. Un essai de phase III visant à étudier l’innocuité du produit chez les patients pédiatriques s’est achevé en juillet 2025^{Note de bas de page 151}. L’essai de phase III VALOR est toujours en cours; il devrait être achevé en décembre 2025^{Note de bas de page 152}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

Bepirovirsen sodium

GSK plc

Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Hépatite B

Essais cliniques au Canada

Il s’agit d’un oligonucléotide antisens ciblant l’ensemble des ARN du virus de l’hépatite B (VHB), y compris les ARN messagers du VHB et l’ARN pré‑génomique.
Administré par voie sous-cutanée.

Essais cliniques

La désignation de processus accéléré (Fast Track) de la FDA a été reçue en février 2024. Le bépirovirsen est le seul médicament en essai de phase III ayant « démontré le potentiel d’obtenir une réponse de guérison cliniquement significative » [traduction], d’après les résultats des essais de phase II^{Note de bas de page 136}.
Deux essais de phase III sont en cours^{Note de bas de page 137}^,^{Note de bas de page 138}.
Six médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que le bépirovirsen sodique.

Énibarcimab

Adrenomed AG

Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Septicémie; choc septique; choc cardiogénique

Produit biologique

Il s’agit d’un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre l’adrénomédulline.
Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

La désignation de processus accéléré (Fast Track) de la FDA a été reçue en avril 2024. L’essai de phase IIa AdrenOSS a inclus 301 patients présentant un choc septique précoce^{Note de bas de page 139}. Dans un sous‑groupe de patients définis par des biomarqueurs particuliers, il a affirmé une réduction relative de la mortalité à 28 jours de 60 % par rapport au placebo, et pourrait potentiellement constituer le premier traitement ciblé efficace contre le choc septique^{Note de bas de page 140}.
L’essai de phase III mené dans le traitement du choc cardiogénique n’a pas amélioré la survie à 30 ou 90 jours, mais il a été bien toléré^{Note de bas de page 141}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Ganaplacide + luméfantrine

Novartis AG

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Paludisme (malaria)

Il s’agit d’un inhibiteur de Plasmodium falciparum non dérivé de l’artémisinine. Le ganaplacide cible la voie interne de sécrétion des protéines du parasite, tandis que la luméfantrine inhibe la conversion, par le parasite, de l’hème toxique en hématozoïne non toxique.
Administré par voie orale.
Des cas de souches de paludisme résistantes aux traitements à base d’artémisinine (ACT) ont été rapportés, et comme les ACT constituent la pierre angulaire du traitement, la mise au point de nouveaux médicaments pour lutter contre cette résistance est devenue une priorité selon l’OMS^{Note de bas de page 142}.

Essais cliniques

L’essai de phase IIb KALUMI (randomisé, ouvert, de non‑infériorité) a évalué l’efficacité et l’innocuité de cette combinaison par rapport à l’artéméther‑luméfantrine chez des enfants âgés de 6 mois à 12 ans. Dans les deux cas, le taux de réussite était de 99 % au jour 29^{Note de bas de page 143}.
Les essais de phase III KALUMA (actif, mais ne recrutant plus à l’heure actuelle) et PLATINUM (en cours de recrutement) sont en cours. Ces essais compareront le traitement oral ganaplacide + luméfantrine au traitement antipaludique standard^{Note de bas de page 144}^,^{Note de bas de page 145}.
Trois médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que l’association ganaplacide + luméfantrine.

LMN-201

Lumen Bioscience Inc.

Innocuité et efficacité accrues
Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Infection à C. difficile

Il s’agit d’un cocktail biologique de protéines thérapeutiques qui neutralise la bactérie C. difficile^{Note de bas de page 146}.
Administrée par voie orale.
L’infection à C. difficile est une « menace urgente » de résistance aux antimicrobiens selon les CDC des États-Unis, en raison d’une résistance croissante au principal antibiotique utilisé dans le traitement de l’infection à C. difficile^{Note de bas de page 147}.

Essais cliniques

La partie A de l’essai RePreve est terminée. Vingt-et-un patients atteints d’une infection à C. difficile ont été recrutés. Tous les participants de cette cohorte ouverte ont reçu le LMN-201 en plus des antibiotiques, dans les 7 jours suivant le diagnostic. Tous les patients (21/21) ont obtenu une résolution clinique initiale^{Note de bas de page 148}.
La phase III de l’essai RePreve a commencé^{Note de bas de page 149}.
Un médicament ayant cette indication est en essai de phase II. Ce médicament n’a pas le même mécanisme d’action que le LMN-201.

VLA-15 (vaccin contre la maladie de Lyme)

Valneva SE

Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Maladie de Lyme

Essais cliniques au Canada

Il s’agit d’un vaccin à sous‑unités protéiques multivalent basé sur la protéine de surface externe A (OspA).
Administré par injection intramusculaire.

Essais cliniques

Jusqu’à présent, VLA-15 a présenté un profil d’innocuité favorable lors des essais cliniques. Sous réserve de résultats positifs de l’essai VALOR, Pfizer prévoit de soumettre des demandes d’autorisation à la FDA et à l’EMA en 2026^{Note de bas de page 150}.
Un essai de phase III visant à étudier l’innocuité du produit chez les patients pédiatriques s’est achevé en juillet 2025^{Note de bas de page 151}.
L’essai de phase III VALOR est toujours en cours; il devrait être achevé en décembre 2025^{Note de bas de page 152}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Troubles métaboliques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
Diamyd Diamyd Medical AB Nouveau mécanisme Processus accéléré	Diabète de type 1 (diabète insulino-dépendant)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’une forme recombinante humaine de la glutamate décarboxylase isoforme 65 (GAD65), qui agit en ciblant l’auto‑antigène des cellules bêta pancréatiques dans le diabète auto‑immun. L’administration se fait par voie sous‑cutanée, intra‑inguinale et intralymphatique. Essais cliniques La désignation de processus accéléré (Fast Track) de la FDA a été accordée en février 2024, à la suite des résultats de phase IIb affirmant une modification statistiquement significative du C‑peptide stimulé ainsi qu’une réduction du nombre et de la gravité des événements d’hyperglycémie^{Note de bas de page 153}. Les enquêteurs ont constaté que le traitement était bien toléré et qu’il constituait un traitement modificateur de la maladie pour le DT1^{Note de bas de page 154}. Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en 2027^{Note de bas de page 155}. Deux médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Ils n’ont toutefois pas le même mécanisme d’action que Diamyd.
Pariglasgene brecaparvovec Ultragenyx Pharmaceuticals Nouveau mécanisme Thérapie génique ou cellulaire	Glycogénose de type 1A	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’une thérapie génique utilisant un vecteur adéno‑associé (AAV) qui permet d’activer l’enzyme glucose‑6‑phosphatase (G6Pase). Administré par voie intraveineuse. Essais cliniques Une étude de phase I/II portant sur l’innocuité et la détermination de dose chez des adultes atteints de glycogénose de type 1A (GSDIa) a affirmé, après un an, un profil d’efficacité et d’innocuité positif^{Note de bas de page 156}^,^{Note de bas de page 157}. Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en 2026^{Note de bas de page 158}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

Diamyd

Diamyd Medical AB

Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Diabète de type 1 (diabète insulino-dépendant)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’une forme recombinante humaine de la glutamate décarboxylase isoforme 65 (GAD65), qui agit en ciblant l’auto‑antigène des cellules bêta pancréatiques dans le diabète auto‑immun.
L’administration se fait par voie sous‑cutanée, intra‑inguinale et intralymphatique.

Essais cliniques

La désignation de processus accéléré (Fast Track) de la FDA a été accordée en février 2024, à la suite des résultats de phase IIb affirmant une modification statistiquement significative du C‑peptide stimulé ainsi qu’une réduction du nombre et de la gravité des événements d’hyperglycémie^{Note de bas de page 153}. Les enquêteurs ont constaté que le traitement était bien toléré et qu’il constituait un traitement modificateur de la maladie pour le DT1^{Note de bas de page 154}.
Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en 2027^{Note de bas de page 155}.
Deux médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Ils n’ont toutefois pas le même mécanisme d’action que Diamyd.

Pariglasgene brecaparvovec

Ultragenyx Pharmaceuticals

Nouveau mécanisme
Thérapie génique ou cellulaire

Glycogénose de type 1A

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’une thérapie génique utilisant un vecteur adéno‑associé (AAV) qui permet d’activer l’enzyme glucose‑6‑phosphatase (G6Pase).
Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

Une étude de phase I/II portant sur l’innocuité et la détermination de dose chez des adultes atteints de glycogénose de type 1A (GSDIa) a affirmé, après un an, un profil d’efficacité et d’innocuité positif^{Note de bas de page 156}^,^{Note de bas de page 157}.
Un essai de phase III est en cours; il devrait être achevé en 2026^{Note de bas de page 158}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Troubles musculosquelettiques

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
RGX-202 RegenxBio Nouveau mécanisme Thérapie génique ou cellulaire Processus accéléré	Dystrophie musculaire de Duchenne	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un vecteur adéno‑associé de sérotype 8 (AAV8) contenant un transgène codant pour un nouveau gène de microdystrophine. Administré par voie intraveineuse. Essais cliniques Les données cliniques intermédiaires affirment que le RGX‑202 a été bien toléré aux deux niveaux de dose et a « démontré une expression robuste de la microdystrophine par le RGX‑202 chez des garçons atteints de DMD âgés de 4 à 12 ans » [traduction]^{Note de bas de page 159} L’essai ouvert de phase I/II/III AFFINITY est en cours de recrutement; l’essai devrait être achevé en août 2028. L’objectif est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité clinique d’une dose intraveineuse (IV) unique de RGX‑202^{Note de bas de page 160}. Deux médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Ils n’ont toutefois pas le même mécanisme d’action que RGX-202.
TPX-115 Tego Science Inc. Innocuité et efficacité accrues	Déchirure partielle de la coiffe des rotateurs	Il s’agit d’une injection de fibroblastes allogéniques utilisée en thérapie cellulaire. Administré par voie intratendineuse. Essais cliniques La FDA a autorisé le passage direct en phase II aux États‑Unis, sans résultats de phase I, sur la base des données d’une étude de phase I/II menée en Corée du Sud^{Note de bas de page 161}. L’essai de phase IIb/III est en cours de recrutement; il devrait être achevé en janvier 2027^{Note de bas de page 162}. Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

RGX-202

RegenxBio

Nouveau mécanisme
Thérapie génique ou cellulaire
Processus accéléré

Dystrophie musculaire de Duchenne

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un vecteur adéno‑associé de sérotype 8 (AAV8) contenant un transgène codant pour un nouveau gène de microdystrophine.
Administré par voie intraveineuse.

Essais cliniques

Les données cliniques intermédiaires affirment que le RGX‑202 a été bien toléré aux deux niveaux de dose et a « démontré une expression robuste de la microdystrophine par le RGX‑202 chez des garçons atteints de DMD âgés de 4 à 12 ans » [traduction]^{Note de bas de page 159}
L’essai ouvert de phase I/II/III AFFINITY est en cours de recrutement; l’essai devrait être achevé en août 2028. L’objectif est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité clinique d’une dose intraveineuse (IV) unique de RGX‑202^{Note de bas de page 160}.
Deux médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Ils n’ont toutefois pas le même mécanisme d’action que RGX-202.

TPX-115

Tego Science Inc.

Innocuité et efficacité accrues

Déchirure partielle de la coiffe des rotateurs

Il s’agit d’une injection de fibroblastes allogéniques utilisée en thérapie cellulaire.
Administré par voie intratendineuse.

Essais cliniques

La FDA a autorisé le passage direct en phase II aux États‑Unis, sans résultats de phase I, sur la base des données d’une étude de phase I/II menée en Corée du Sud^{Note de bas de page 161}.
L’essai de phase IIb/III est en cours de recrutement; il devrait être achevé en janvier 2027^{Note de bas de page 162}.
Aucun médicament ayant cette indication n’est en essai de phase II.

Oncologie

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
Aglatimagène bésadénovec (PancAtak) Candel Therapeutics Inc. Nouveau mécanisme Thérapie génique ou cellulaire Processus accéléré	Adénocarcinome canalaire pancréatique	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un inhibiteur de l’ADN polymérase. Administré par voie intratumorale. Essais cliniques Essai actif de phase II en association avec le valacyclovir ou l’acyclovir pour les patients atteints d’un carcinome pancréatique à résécabilité limite et traités par chimioradiothérapie néoadjuvante ou par radiothérapie stéréotaxique corporelle. Aucun résultat n’a été publié à ce jour; l’étude devrait s’achever en juillet 2026^{Note de bas de page 163}. Il fait également l’objet d’un essai actif de phase III pour le cancer de la prostate, qui devrait s’achever en 2030^{Note de bas de page 164}. Il existe 131 médicaments ayant cette indication en essai de phase II. L’un d’eux a le même mécanisme d’action que l’aglatimagène bésadénovec.
Chlorhydrate de bérubicine CNS Pharmaceuticals Inc. Nouveau mécanisme Processus accéléré	Glioblastome multiforme récurrent (GBM)	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un dérivé de l’anthracycline qui agit comme un inhibiteur de la topo-isomérase II de l’ADN. Administré par voie intraveineuse, orale et vaginale sous forme de poudre ou de solution. Essais cliniques Un essai de phase II pour des patients atteints de GBM récidivant après l’échec du traitement standard de première intention est en cours; l’essai devrait s’achever en mars 2026^{Note de bas de page 165}. Il s’agit de la première anthracycline qui semble capable de traverser la barrière hémato‑encéphalique pour traiter le GBM. L’analyse provisoire des données de l’essai de phase II a trouvé une efficacité comparable à celle de la lomustine quant à la survie globale^{Note de bas de page 166}. Il existe 36 médicaments ayant cette indication en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que le chlorhydrate de bérubicine.
Bria-IMT BriaCell Therapeutics Corp Innocuité et efficacité accrues Thérapie génique ou cellulaire Processus accéléré	Cancer du sein (HER2−, HER2+, triple négatif)	Il s’agit d’un activateur du facteur de stimulation des colonies de granulocytes‑macrophages (GM‑CSF). Administré par voie intradermique. Essais cliniques Les données de survie de phase II laissent entendre que Bria‑IMT, en association avec un inhibiteur de point de contrôle immunitaire (IPCI), « pourrait constituer une option thérapeutique intéressante pour des patientes ayant épuisé plusieurs lignes de traitement antérieures » [traduction]. La survie globale médiane était supérieure à celle indiquée par les données publiées pour des traitements comparateurs dans le cancer du sein triple négatif et la maladie à récepteurs hormonaux positifs^{Note de bas de page 167}. Un essai de phase III pour le traitement du cancer du sein métastatique avancé ou localement récidivant est en cours de recrutement et devrait s’achever en juin 2026^{Note de bas de page 168} Il existe 105 médicaments en essai de phase II ayant une indication pour le traitement du cancer du sein HER−, 44 ayant une indication pour le cancer du sein HER2+, et 182 ayant une indication pour le cancer du sein triple négatif (CSTN). Un médicament a le même mécanisme d’action que Bria‑IMT et est indiqué pour les trois mêmes types de cancers du sein. Un autre médicament ayant le même mécanisme d’action ne partage que l’indication pour le CSTN.
Darovasertib Ideaya Biosciences Inc. Nouveau mécanisme Découverte	Mélanome uvéal; mélanome uvéal métastatique	Essais cliniques au Canada Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’un inhibiteur de la protéine kinase C. Administrée par voie orale. Essais cliniques L’essai de phase II a généré des données cliniques positives à l’appui du darovasertib comme potentiel « premier traitement systémique pour le traitement néoadjuvant du mélanome uvéal primaire » [traduction]. Un total de 37,5 % des patients recommandés pour l’énucléation et de 44,7 % des patients admissibles à la curiethérapie par plaque ont présenté une réduction de la taille tumorale ≥30 %^{Note de bas de page 169}. Deux essais de phase III sont en cours de recrutement : l’un portant sur des patients atteints de mélanome uvéal métastatique, et l’autre sur le mélanome uvéal primitif non métastatique. Les dates prévues pour l’achèvement de l’étude sont respectivement 2028 et 2031^{Note de bas de page 170}^,^{Note de bas de page 171}. Il existe 17 médicaments en essai de phase II indiqués pour le mélanome uvéal et 15 pour le mélanome uvéal métastatique. Aucun n’a le même mécanisme d’action que le darovasertib.
Intisméran autogène Moderna Inc. Thérapie génique ou cellulaire Découverte	Divers cancers (vaccin), notamment le mélanome, le mélanome métastatique, le cancer du poumon non à petites cellules, le carcinome épidermoïde du poumon non à petites cellules, le carcinome épidermoïde cutané localement résécable à un stade avancé (LA‑cSCC), ainsi que le cancer du poumon à petites cellules.	Essais cliniques au Canada Il s’agit d’un vaccin à ARNm. Administré par injection intramusculaire. Essais cliniques Les résultats intermédiaires de l’essai de phase IIb KEYNOTE‑942 ont affirmé que le « traitement adjuvant par mRNA‑4157 (V940) en association avec KEYTRUDA continuait de démontrer une amélioration cliniquement significative et durable de la survie sans récidive (RFS), critère d’évaluation primaire de l’étude, réduisant de 49 % le risque de récidive ou de décès » [traduction]^{Note de bas de page 172}. Plusieurs essais de phase II et III sont en cours. Presque tous les essais évaluent l’intisméran autogène en association avec le pembrolizumab. Deux essais de phase III actifs portent sur le traitement du carcinome épidermoïde cutané localement résécable à un stade avancé (achèvement prévu en mars 2026)^{Note de bas de page 173} et sur le traitement du mélanome à haut risque (septembre 2030)^{Note de bas de page 174}. Le recrutement est en cours pour des essais de phase III portant sur un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC)^{Note de bas de page 175} de stade II, IIIA ou IIIB (à marges négatives et complètement réséqué, avec atteinte ganglionnaire N2), ainsi que sur le cancer du poumon non à petites cellules^{Note de bas de page 176}. L’achèvement de ces essais évaluant la survie sans maladie est prévu respectivement pour 2035 et 2038. Huit autres vaccins à ARNm en essai de phase II partagent au moins une indication avec l’intisméran autogène. Ils induisent tous une réponse immunitaire dirigée contre les cellules cancéreuses, similaire à celle déclenchée par l’intisméran autogène.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

Aglatimagène bésadénovec (PancAtak)

Candel Therapeutics Inc.

Nouveau mécanisme
Thérapie génique ou cellulaire
Processus accéléré

Adénocarcinome canalaire pancréatique

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un inhibiteur de l’ADN polymérase.
Administré par voie intratumorale.

Essais cliniques

Essai actif de phase II en association avec le valacyclovir ou l’acyclovir pour les patients atteints d’un carcinome pancréatique à résécabilité limite et traités par chimioradiothérapie néoadjuvante ou par radiothérapie stéréotaxique corporelle. Aucun résultat n’a été publié à ce jour; l’étude devrait s’achever en juillet 2026^{Note de bas de page 163}.
Il fait également l’objet d’un essai actif de phase III pour le cancer de la prostate, qui devrait s’achever en 2030^{Note de bas de page 164}.
Il existe 131 médicaments ayant cette indication en essai de phase II. L’un d’eux a le même mécanisme d’action que l’aglatimagène bésadénovec.

Chlorhydrate de bérubicine

CNS Pharmaceuticals Inc.

Nouveau mécanisme
Processus accéléré

Glioblastome multiforme récurrent (GBM)

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un dérivé de l’anthracycline qui agit comme un inhibiteur de la topo-isomérase II de l’ADN.
Administré par voie intraveineuse, orale et vaginale sous forme de poudre ou de solution.

Essais cliniques

Un essai de phase II pour des patients atteints de GBM récidivant après l’échec du traitement standard de première intention est en cours; l’essai devrait s’achever en mars 2026^{Note de bas de page 165}.
Il s’agit de la première anthracycline qui semble capable de traverser la barrière hémato‑encéphalique pour traiter le GBM. L’analyse provisoire des données de l’essai de phase II a trouvé une efficacité comparable à celle de la lomustine quant à la survie globale^{Note de bas de page 166}.
Il existe 36 médicaments ayant cette indication en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que le chlorhydrate de bérubicine.

Bria-IMT

BriaCell Therapeutics Corp

Innocuité et efficacité accrues
Thérapie génique ou cellulaire
Processus accéléré

Cancer du sein (HER2−, HER2+, triple négatif)

Il s’agit d’un activateur du facteur de stimulation des colonies de granulocytes‑macrophages (GM‑CSF).
Administré par voie intradermique.

Essais cliniques

Les données de survie de phase II laissent entendre que Bria‑IMT, en association avec un inhibiteur de point de contrôle immunitaire (IPCI), « pourrait constituer une option thérapeutique intéressante pour des patientes ayant épuisé plusieurs lignes de traitement antérieures » [traduction]. La survie globale médiane était supérieure à celle indiquée par les données publiées pour des traitements comparateurs dans le cancer du sein triple négatif et la maladie à récepteurs hormonaux positifs^{Note de bas de page 167}.
Un essai de phase III pour le traitement du cancer du sein métastatique avancé ou localement récidivant est en cours de recrutement et devrait s’achever en juin 2026^{Note de bas de page 168}
Il existe 105 médicaments en essai de phase II ayant une indication pour le traitement du cancer du sein HER−, 44 ayant une indication pour le cancer du sein HER2+, et 182 ayant une indication pour le cancer du sein triple négatif (CSTN). Un médicament a le même mécanisme d’action que Bria‑IMT et est indiqué pour les trois mêmes types de cancers du sein. Un autre médicament ayant le même mécanisme d’action ne partage que l’indication pour le CSTN.

Darovasertib

Ideaya Biosciences Inc.

Nouveau mécanisme
Découverte

Mélanome uvéal; mélanome uvéal métastatique

Essais cliniques au Canada
Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’un inhibiteur de la protéine kinase C.
Administrée par voie orale.

Essais cliniques

L’essai de phase II a généré des données cliniques positives à l’appui du darovasertib comme potentiel « premier traitement systémique pour le traitement néoadjuvant du mélanome uvéal primaire » [traduction]. Un total de 37,5 % des patients recommandés pour l’énucléation et de 44,7 % des patients admissibles à la curiethérapie par plaque ont présenté une réduction de la taille tumorale ≥30 %^{Note de bas de page 169}.
Deux essais de phase III sont en cours de recrutement : l’un portant sur des patients atteints de mélanome uvéal métastatique, et l’autre sur le mélanome uvéal primitif non métastatique. Les dates prévues pour l’achèvement de l’étude sont respectivement 2028 et 2031^{Note de bas de page 170}^,^{Note de bas de page 171}.
Il existe 17 médicaments en essai de phase II indiqués pour le mélanome uvéal et 15 pour le mélanome uvéal métastatique. Aucun n’a le même mécanisme d’action que le darovasertib.

Intisméran autogène

Moderna Inc.

Thérapie génique ou cellulaire
Découverte

Divers cancers (vaccin), notamment le mélanome, le mélanome métastatique, le cancer du poumon non à petites cellules, le carcinome épidermoïde du poumon non à petites cellules, le carcinome épidermoïde cutané localement résécable à un stade avancé (LA‑cSCC), ainsi que le cancer du poumon à petites cellules.

Essais cliniques au Canada

Il s’agit d’un vaccin à ARNm.
Administré par injection intramusculaire.

Essais cliniques

Les résultats intermédiaires de l’essai de phase IIb KEYNOTE‑942 ont affirmé que le « traitement adjuvant par mRNA‑4157 (V940) en association avec KEYTRUDA continuait de démontrer une amélioration cliniquement significative et durable de la survie sans récidive (RFS), critère d’évaluation primaire de l’étude, réduisant de 49 % le risque de récidive ou de décès » [traduction]^{Note de bas de page 172}.
Plusieurs essais de phase II et III sont en cours. Presque tous les essais évaluent l’intisméran autogène en association avec le pembrolizumab.
Deux essais de phase III actifs portent sur le traitement du carcinome épidermoïde cutané localement résécable à un stade avancé (achèvement prévu en mars 2026)^{Note de bas de page 173} et sur le traitement du mélanome à haut risque (septembre 2030)^{Note de bas de page 174}.
Le recrutement est en cours pour des essais de phase III portant sur un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC)^{Note de bas de page 175} de stade II, IIIA ou IIIB (à marges négatives et complètement réséqué, avec atteinte ganglionnaire N2), ainsi que sur le cancer du poumon non à petites cellules^{Note de bas de page 176}. L’achèvement de ces essais évaluant la survie sans maladie est prévu respectivement pour 2035 et 2038.
Huit autres vaccins à ARNm en essai de phase II partagent au moins une indication avec l’intisméran autogène. Ils induisent tous une réponse immunitaire dirigée contre les cellules cancéreuses, similaire à celle déclenchée par l’intisméran autogène.

Ophthalmologie

Médicament (nom commercial) entreprise	Indication(s)	Description et principaux attributs
4D-150 4D Molecular Therapeutics Inc. Thérapie génique ou cellulaire	Œdème maculaire diabétique; dégénérescence maculaire humide (néovasculaire / exsudative).	Essais cliniques au Canada Il s’agit d’un inhibiteur du facteur de croissance de l’endothélium vasculaire (VEGF-A, B, C et facteur de croissance du placenta). Administré par injection intravitréenne. Essais cliniques Les résultats intermédiaires d’un essai de phase II en cours chez des patients atteints d’œdème maculaire diabétique ont affirmé une « efficacité notable, avec des gains soutenus d’acuité visuelle (+8,4 lettres) et une réduction de l’épaisseur du sous‑champ central (CST) de −194 µm jusqu’à 32 semaines » [traduction]. Aucune inflammation intraoculaire ni aucun problème d’innocuité grave n’ont été observés^{Note de bas de page 177}. L’essai devrait s’achever en février 2029^{Note de bas de page 178}. Les essais de phase III pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge sont en cours de recrutement^{Note de bas de page 179}^,^{Note de bas de page 180}. On compte 36 médicaments indiqués pour l’œdème maculaire diabétique en essai de phase II; 17 ont le même mécanisme d’action que le 4D-150.
Acétate de gildeurétinol Alkeus Pharmaceuticals Nouveau mécanisme Découverte	Dégénérescence maculaire juvénile (maladie de Stargardt); atrophie géographique	Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines Il s’agit d’une vitamine A enrichie en deutérium (D3-vitamine A). Administrée par voie orale. Essais cliniques En novembre 2024, la FDA lui a accordé les désignations de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease) et de processus accéléré (Fast Track) pour le traitement de la maladie de Stargardt, pour laquelle il n’existe pas de traitement approuvé^{Note de bas de page 181}. Les résultats intermédiaires de l’étude de phase II TEASE, portant sur cinq patients atteints d’une forme précoce de la maladie de Stargardt, ont affirmé une moindre perte de la zone ellipsoïde (EZ) et que « l’évolution globale de la maladie demeurait relativement stable sous traitement, sur une période allant de deux à sept ans » [traduction]^{Note de bas de page 182}. Un essai de phase II/III pour le traitement de l’atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l’âge a été achevé en juin 2024^{Note de bas de page 183}. Les résultats affirment une réduction du critère d’évaluation principal, à savoir le taux de croissance des lésions de l’AG à 24 mois. Le profil d’innocuité était cohérent avec d’autres études sur la maladie de Stargardt^{Note de bas de page 184}. Trois médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que l’acétate de gildeurétinol.

Médicament (nom commercial) entreprise

Indication(s)

Description et principaux attributs

4D-150

4D Molecular Therapeutics Inc.

Thérapie génique ou cellulaire

Œdème maculaire diabétique; dégénérescence maculaire humide (néovasculaire / exsudative).

Essais cliniques au Canada

Il s’agit d’un inhibiteur du facteur de croissance de l’endothélium vasculaire (VEGF-A, B, C et facteur de croissance du placenta).
Administré par injection intravitréenne.

Essais cliniques

Les résultats intermédiaires d’un essai de phase II en cours chez des patients atteints d’œdème maculaire diabétique ont affirmé une « efficacité notable, avec des gains soutenus d’acuité visuelle (+8,4 lettres) et une réduction de l’épaisseur du sous‑champ central (CST) de −194 µm jusqu’à 32 semaines » [traduction]. Aucune inflammation intraoculaire ni aucun problème d’innocuité grave n’ont été observés^{Note de bas de page 177}. L’essai devrait s’achever en février 2029^{Note de bas de page 178}.
Les essais de phase III pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge sont en cours de recrutement^{Note de bas de page 179}^,^{Note de bas de page 180}.
On compte 36 médicaments indiqués pour l’œdème maculaire diabétique en essai de phase II; 17 ont le même mécanisme d’action que le 4D-150.

Acétate de gildeurétinol

Alkeus Pharmaceuticals

Nouveau mécanisme
Découverte

Dégénérescence maculaire juvénile (maladie de Stargardt); atrophie géographique

Désignation de médicament pour maladies rares ou orphelines

Il s’agit d’une vitamine A enrichie en deutérium (D3-vitamine A).
Administrée par voie orale.

Essais cliniques

En novembre 2024, la FDA lui a accordé les désignations de maladie pédiatrique rare (Rare Pediatric Disease) et de processus accéléré (Fast Track) pour le traitement de la maladie de Stargardt, pour laquelle il n’existe pas de traitement approuvé^{Note de bas de page 181}.
Les résultats intermédiaires de l’étude de phase II TEASE, portant sur cinq patients atteints d’une forme précoce de la maladie de Stargardt, ont affirmé une moindre perte de la zone ellipsoïde (EZ) et que « l’évolution globale de la maladie demeurait relativement stable sous traitement, sur une période allant de deux à sept ans » [traduction]^{Note de bas de page 182}.
Un essai de phase II/III pour le traitement de l’atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l’âge a été achevé en juin 2024^{Note de bas de page 183}. Les résultats affirment une réduction du critère d’évaluation principal, à savoir le taux de croissance des lésions de l’AG à 24 mois. Le profil d’innocuité était cohérent avec d’autres études sur la maladie de Stargardt^{Note de bas de page 184}.
Trois médicaments ayant cette indication sont en essai de phase II. Aucun n’a le même mécanisme d’action que l’acétate de gildeurétinol.

Sources de données : base de données GlobalData Drugs.

Annexe A

Tableau A1 : Biosimilaires en phase III ou en attente d’homologation dont les produits biologiques de référence sont commercialisés au Canada

Médicament	Produit de référence au Canada	Entreprise vendant un produit de référence au Canada	Autres produits biosimilaires commercialisés au Canada à l’heure actuelle (O/N)	Entreprises dont les produits biosimilaires sont en cours d’examen par Santé Canada	Entreprises mettant au point un produit biosimilaire en phase III ou en attente d’homologation	Indications des biosimilaires
Adalimumab	Humira	AbbVie Corporation	O	JAMP Pharma Corporation (supplément à une présentation)	Outlook Therapeutics Inc.	Psoriasis en plaques (psoriasis vulgaire)
Aflibercept	Eylea	Bayer Inc.	O	Celltrion Inc. Samsung Bioepis Co., Ltd. Sandoz Canada Inc. Formycon AG JAMP Pharma Corporation	Alteogen Inc. Alvotech SA Biolitec Pharma Ltd.	Néovascularisation choroïdienne
					Alteogen Inc. Alvotech SA Biolitec Pharma Ltd.	Œdème maculaire diabétique
					Alvotech SA	Rétinopathie diabétique
					Alteogen Inc.	Œdème maculaire
					Alvotech SA	Occlusion veineuse rétinienne
Aflibercept	Eylea	Bayer Inc.	O	Celltrion Inc. Samsung Bioepis Co., Ltd. Sandoz Canada Inc. Formycon AG JAMP Pharma Corporation	Alteogen Inc. Alvotech SA Biolitec Pharma Ltd. Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.	Dégénérescence maculaire humide (néovasculaire/exsudative)
Bevacizumab	Avastin	Hoffmann-La Roche Limited	O	Curateq Biologics Pvt Ltd.	Curateq Biologics Pvt Ltd	Cancer colorectal métastatique
					Curateq Biologics Pvt Ltd Prestige BioPharma Ltd	Cancer du poumon non à petites cellules
					Zhaoke (Guangzhou) Ophthalmology Pharmaceutical Ltd	Dégénérescence maculaire humide (néovasculaire/exsudative)
Daratumumab	Darzalex	Janssen Inc.	N	–	Celltrion Inc.	Myélome multiple réfractaire
					Celltrion Inc.	Myélome multiple récidivant
Denosumab	Prolia	Amgen Canada Inc.	O	Apotex Inc. Biosimilar Collaborations Ireland Limited Celltrion Inc. Fresenius Kabi Canada Ltd. Mantra Pharma Inc. Samsung Bioepis Co., Ltd. Shanghai Henlius Biotech Inc.	Shanghai Henlius Biotech Inc.	Tumeur osseuse à cellules géantes
Denosumab	Prolia	Amgen Canada Inc.	O	Apotex Inc. Biosimilar Collaborations Ireland Limited Celltrion Inc. Fresenius Kabi Canada Ltd. Mantra Pharma Inc. Samsung Bioepis Co., Ltd. Shanghai Henlius Biotech Inc.	Alvotech SA Curateq Biologics Pvt Ltd. Shanghai Henlius Biotech Inc. Teva Pharmaceutical Industries Ltd.	Ostéoporose postménopausique
Dulaglutide	Trulicity	Eli Lilly Canada Inc.	N	-	Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Diabète de type 2
Golimumab	Simponi	Janssen Inc.	N	JAMP Pharma Corporation	Bio-Thera Solutions Ltd.	Spondylarthrite ankylosante
					Alvotech SA	Polyarthrite rhumatoïde
					Bio-Thera Solutions Ltd.	Colite ulcéreuse
					Bio-Thera Solutions Ltd.	Arthrite psoriasique
Insulin aspart	NovoRapid	Novo Nordisk Canada Inc.	O	-	Amphastar Pharmaceuticals Inc.	Diabète de type 1 (diabète insulino-dépendant)
					Amphastar Pharmaceuticals Inc.	Diabète de type 2
Nivolumab	Opdivo	Bristol-Myers Squibb Canada	N	-	Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Adénocarcinome de la jonction œsophago-gastrique
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Cancer colorectal
Nivolumab	Opdivo	Bristol-Myers Squibb Canada	N	-	Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Carcinome épidermoïde de l’œsophage (CEO)
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Cancer de l’estomac
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Carcinomes de la jonction œsogastrique (JOG)
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Carcinome épidermoïde de la tête et du cou (CECC)
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Carcinome hépatocellulaire
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Lymphome de Hodgkin (lymphome hodgkinien à cellules B)
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Mésothéliome pleural malin
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Mélanome
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Cancer du poumon non à petites cellules
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Carcinome à cellules rénales
					Shandong Boan Biotechnology Co., Ltd.	Carcinome à cellules transitionnelles (carcinome urothélial)
Ocrelizumab	Ocrevus	Hoffmann-La Roche Limited	N	–	Celltrion Inc.	Sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR)
Omalizumab	Xolair	Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.	O	-	Kashiv BioSciences, LLC	Asthme allergique
					Kashiv BioSciences, LLC	Urticaire chronique
					Kashiv BioSciences, LLC	Rhinosinusite
OnabotulinumtoxinA	Botox	AbbVie Corporation	N	-	Aquavit Pharmaceuticals Inc.	Troubles neurologiques non précisés
Pembrolizumab	Keytruda	Merck Canada Inc.	N	-	Celltrion Inc.	Cancer du poumon non à petites cellules
Pertuzumab	Perjeta	Hoffmann-La Roche Limited	N	Shanghai Henlius Biotech Inc.	Shanghai Henlius Biotech Inc.	Cancer du sein positif pour le récepteur -2 du facteur de croissance épidermique humain (cancer du sein HER2+)
Ranibizumab	Lucentis	Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.	O	-	Lupin Ltd.	Dégénérescence maculaire humide (néovasculaire/exsudative)
Secukinumab	Cosentyx	Novartis PharmaceuticalsCanada Inc.	N	-	Bio-Thera Solutions Ltd.	Psoriasis en plaques (psoriasis vulgaire)
Teriparatide	Forteo	Eli Lilly Canada Inc.	O	-	MiGenTra GmbH	Ostéoporose
Tocilizumab	Actemra	Hoffmann-La Roche Limited	O	Biogen Canada Inc. Celltrion Inc.	Gedeon Richter Plc.	Maladie à coronavirus de 2019 (COVID-19)
					Gedeon Richter Plc.	Syndrome de libération de cytokines (orage cytokinique)
					Gedeon Richter Plc.	Artérite à cellules géantes (artérite temporale / artérite crânienne / maladie de Horton)
					Gedeon Richter Plc.	Arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire (AJIp)
					Gedeon Richter Plc. Mochida Pharmaceutical Co., Ltd.	Polyarthrite rhumatoïde
					Gedeon Richter Plc.	Arthrite juvénile idiopathique à début systémique (maladie de Still)
Trastuzumab	Herceptin	Hoffmann-La Roche Limited	O	3 products under review, company names not available (submissions accepted pre-Oct 2018)	Tanvex BioPharma Inc.	Cancer du sein positif pour le récepteur -2 du facteur de croissance épidermique humain (cancer du sein HER2+)
					Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.	Cancer du sein métastatique

Source des données : Base de données GlobalData Drugs, Base de données sur les produits pharmaceutiques de Santé Canada, listes des présentations en cours d’examen (PCE) de Santé Canada.

Références

Note de bas de page 1

CEPMB. 2025. Veille des médicaments mis en marché. Ottawa : Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés. Accessible à l’adresse suivante : https://www.canada.ca/fr/examen-prix-medicaments-brevetes/services/sniump/etudes-analytiques/veille-medicaments-marche-9e-edition.html

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Note de bas de page 2

FDA. 2025. Novel Drug Approvals for 2023. 10 janvier 2025. https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2023

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Note de bas de page 3

Pharming Group N.V. Communiqué de presse, 2024. Pharming Group provides update on ongoing regulatory review of leniolisib for the treatment of APDS in the European Union. 30 mai 2024. https://www.pharming.com/news/pharming-group-provides-update-ongoing-regulatory-review-leniolisib-treatment-apds-european-union

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Note de bas de page 4

Rao VK, Kulm E, Šedivá A, Plebani A, Schuetz C, et al. Interim analysis: Open-label extension study of leniolisib for patients with APDS. J Allergy Clin Immunol. 2024 Jan;153(1):265-274.e9. doi: 10.1016/j.jaci.2023.09.032. Epub 2023 Oct 4.

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Note de bas de page 5

Rao VK, Kulm E, Grossman J, Buchbinder D, Chong H, Bradt J, Webster S, Šedivá A, Dalm VA, Uzel G. Long-term treatment with selective PI3Kδ inhibitor leniolisib in adults with activated PI3Kδ syndrome. Blood Adv. 2024 Jun 25;8(12):3092-3108. doi: 10.1182/bloodadvances.2023011000. PMID: 38593221; PMCID: PMC11222951.

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Note de bas de page 6

RECARBRIO (imipenem, cilastatin, and relebactam). FDA Label. 2019. https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/212819s000lbl.pdf

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Note de bas de page 7

Recarbrio (imipenem/cilastatin/relebactam). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/recarbrio

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Note de bas de page 8

Sansone P, Giaccari LG, Di Flumeri G, Pace MC, Pota V, Coppolino F, Brunetti S, Aurilio C. Imipenem/Cilastatin/Relebactam for Complicated Infections: A Real-World Evidence. Life (Basel). 2024 May 10;14(5):614. doi: 10.3390/life14050614. PMID: 38792635; PMCID: PMC11122335.

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Note de bas de page 9

FDA. 2025. Novel Drug Approvals for 2024. 14 juillet 2025. https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2024

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Note de bas de page 10

Ionis Pharmaceuticals, Inc. Communiqué de presse, 2025. TRYNGOLZA® (olezarsen) approved in the European Union for familial chylomicronemia syndrome (FCS). 19 septembre 2025. https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/tryngolzar-olezarsen-approved-european-union-familial

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Note de bas de page 11

Stroes ESG, Alexander VJ, Karwatowska-Prokopczuk E, Hegele RA, Arca M, Ballantyne CM, Soran H, Prohaska TA, Xia S, Ginsberg HN, Witztum JL, Tsimikas S; Balance Investigators. Olezarsen, Acute Pancreatitis, and Familial Chylomicronemia Syndrome. N Engl J Med. 2024 May 16;390(19):1781-1792. doi: 10.1056/NEJMoa2400201. Epub 2024 Apr 7. PMID: 38587247.

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Note de bas de page 12

Arrowhead Pharmaceuticals. Communiqué de presse, 2025. Arrowhead Pharmaceuticals Announces Acceptance of New Drug Application by U.S. FDA of Plozasiran for the Treatment of Familial Chylomicronemia Syndrome. 17 janvier 2025. https://arrowheadpharma.com/en-us/newsroom/arrowhead-pharmaceuticals-announces-acceptance-new-drug

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Note de bas de page 13

European Medicines Agency. Applications for new human medicines under evaluation by the CHMP. 1^er août 2025. https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/applications-new-human-medicines-under-evaluation-august-2025_en.xlsx

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Note de bas de page 14

Watts GF, Rosenson RS, Hegele RA, Goldberg IJ, Gallo A, Mertens A, Baass A, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Leeper NJ, Gaudet D; PALISADE Study Group. Plozasiran for Managing Persistent Chylomicronemia and Pancreatitis Risk. N Engl J Med. 2025 Jan 9;392(2):127-137. doi: 10.1056/NEJMoa2409368. Epub 2024 Sep 2. PMID: 39225259.

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Note de bas de page 15

Pharmaceutical Technology. 2025. Arrowhead’s plozasiran set for FDA review as Tryngolza challenge looms. 20 janvier 2025. https://www.pharmaceutical-technology.com/news/arrowhead-plozasiran-set-for-fda-review-as-tryngolza-challenge-looms/?cf-view

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Note de bas de page 16

FDA. 2026. Novel Drug Approvals for 2025. 27 février 2026. https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025

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Note de bas de page 17

Sephience (sepiapterin). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/sephience

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Note de bas de page 18

Kuvan (sapropterin dihydrochloride). Santé Canada - Base de données des avis de conformité. 30 avril 2010. https://health-products.canada.ca/noc-ac/nocInfo?no=11343

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Note de bas de page 19

Muntau AC, Longo N, Ezgu F, Schwartz IVD, Lah M, Bratkovic D, Margvelashvili L, Kiykim E, Zori R, Campistol Plana J, Bélanger-Quintana A, Lund A, Guilder L, Chakrapani A, Mungan HN, Guimas A, Cabrales Guerra IDC, MacDonald A, Ingalls K, Smith N; APHENITY study group. Effects of oral sepiapterin on blood Phe concentration in a broad range of patients with phenylketonuria (APHENITY): results of an international, phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2024 Oct 5;404(10460):1333-1345. doi: 10.1016/S0140-6736(24)01556-3. PMID: 39368841.

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Note de bas de page 20

Biotechnology Innovation Organization. 2021. Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011-2020. https://go.bio.org/rs/490-EHZ-999/images/ClinicalDevelopmentSuccessRates2011_2020.pdf

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Note de bas de page 21

Cobenfy (xanomeline and trospium chloride). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2024/216158Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 22

Zevaskyn (prademagene zamikeracel). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.fda.gov/media/186513/download?attachment

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Note de bas de page 23

Livdelzi (seladelpar). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2024/217899Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 24

Lyvdelzi (seladelpar lysine dihydrate). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/lyvdelzi

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Note de bas de page 25

Lyvdelzi (seladelpar lysine). Santé Canada - Base de données des avis de conformité. 16 octobre 2025. https://health-products.canada.ca/noc-ac/nocInfo?no=36189

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Note de bas de page 26

Blujepa (gepotidacin). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2025/218230Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 27

Qfitlia (fitusiran). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2025/219019Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 28

Yorvipath (palopegteriparatide). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2024/216490Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 29

Yorvipath (palopegteriparatide). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yorvipath

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Note de bas de page 30

Andembry (garadacimab). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2025/761367Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 31

Andembry (garadacimab). Santé Canada - Base de données des avis de conformité. 6 août 2025. https://health-products.canada.ca/noc-ac/nocInfo?no=35821

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Note de bas de page 32

Andembry (garadacimab). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/andembry

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Note de bas de page 33

Datroway (datopotamab deruxtecan). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2025/761394Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 34

Datroway (datopotamab deruxtecan). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/datroway

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Note de bas de page 35

Revuforj (revumenib). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2024/218944Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 36

Voranigo (vorasidenib). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2024/218784Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 37

Voranigo (vorasidenib). Santé Canada - Base de données des avis de conformité. 27 août 2024. https://health-products.canada.ca/noc-ac/nocInfo?no=33876

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Note de bas de page 38

Voranigo (vorasidenib). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/voranigo

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Note de bas de page 39

Vyloy (zolbetuximab). Agence européenne des médicaments (EMA). https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/vyloy

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Note de bas de page 40

Vyloy (zolbetuximab). Lettre d’approbation de la FDA : https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2024/761365Orig1s000ltr.pdf

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Note de bas de page 41

Vyloy (zolbetuximab). Santé Canada - Base de données des avis de conformité. 13 décembre 2024. https://health-products.canada.ca/noc-ac/nocInfo?no=34557

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Note de bas de page 42

Anthos Therapeutics Inc. Communiqué de presse, 2024. First-Ever Cost-Effectiveness Analysis of a Factor XI Inhibitor Demonstrates that Abelacimab, if Approved, Could Offer Significant Cost Savings as Compared to a Current Standard of Care Anticoagulant. 6 mai 2024. https://anthostherapeutics.com/press-release/anthos_2024-08-15_release-16/

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Note de bas de page 43

A Multicenter, Randomized, Open-label, Blinded Endpoint Evaluation, Phase 3 Study Comparing the Effect of Abelacimab Relative to Apixaban on Venous Thromboembolism (VTE) Recurrence and Bleeding in Patients With Cancer Associated VTE. ClinicalTrials.gov : NCT05171049 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05171049

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Note de bas de page 44

A Multicenter, Randomized, Open-label, Blinded Endpoint Evaluation, Phase 3 Study Comparing the Effect of Abelacimab vs. Dalteparin on Venous Thromboembolism (VTE) Recurrence and Bleeding in Patients With GI/GU Associated VTE. ClinicalTrials.gov : NCT05171075 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05171075

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Note de bas de page 45

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Study to evaLuate the effIcacy and Safety of abeLacimab in High-risk Patients With Atrial Fibrillation Who Have Been Deemed Unsuitable for Oral antiCoagulation (LILAC-TIMI 76). ClinicalTrials.gov : NCT05712200 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05712200

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Note de bas de page 46

Sebastian SA, Padda I, Lehr EJ, Johal G. Aficamten: A Breakthrough Therapy for Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Am J Cardiovasc Drugs. 2023 Sep;23(5):519-532. doi: 10.1007/s40256-023-00599-0. Epub 2023 Aug 1.

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Note de bas de page 47

TCTMD. 2024. SEQUOIA-HCM: Aficamten Boosts Exercise Capacity in Obstructive HCM. 13 mai 2024. https://www.tctmd.com/news/sequoia-hcm-aficamten-boosts-exercise-capacity-obstructive-hcm

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Note de bas de page 48

Maron MS, Masri A, Nassif ME, Barriales-Villa R, Abraham TP, Arad M, Cardim N, Choudhury L, Claggett B, Coats CJ, Düngen HD, Garcia-Pavia P, Hagège AA, Januzzi JL, Kulac I, Lee MMY, Lewis GD, Ma CS, Michels M, Oreziak A, Owens AT, Spertus JA, Solomon SD, Tfelt-Hansen J, van Sinttruije M, Veselka J, Watkins HC, Jacoby DL, Heitner SB, Kupfer S, Malik FI, Meng L, Wohltman A, Olivotto I; SEQUOIA-HCM Investigators. Impact of Aficamten on Disease and Symptom Burden in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: Results From SEQUOIA-HCM. J Am Coll Cardiol. 2024 Nov 5;84(19):1821-1831. doi: 10.1016/j.jacc.2024.09.003. Epub 2024 Sep 30. PMID: 39352339.

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Note de bas de page 49

Garcia-Pavia P, Maron MS, Masri A, Merkely B, Nassif ME, Peña-Peña ML, Barriales-Villa R, Bilen O, Burroughs M, Claggett B, Costabel JP, Correia EB, Dybro AM, Elliott P, Hegde SM, Lakdawala NK, Lewis GD, Mann A, Miao ZM, Nair A, Poulsen SH, Reant P, Schulze PC, Solomon SD, Wang A, Sohn R, Berhane I, Heitner SB, Jacoby DL, Kupfer S, Malik FI, Wohltman A, Fifer MA; MAPLE-HCM Investigators. Aficamten or Metoprolol Monotherapy for Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2025 Sep 11;393(10):949-960. doi: 10.1056/NEJMoa2504654. Epub 2025 Aug 30. PMID: 40888697.

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Note de bas de page 50

A Phase 3, Multi-Center, Randomized, Double-Blind Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Placebo in Adults With Symptomatic Non-Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. ClinicalTrials.gov : NCT06081894 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06081894

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Note de bas de page 51

Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Efficacy and Safety Study of Etripamil Nasal Spray Self-Administration for the Termination of Spontaneous Episodes of Paroxysmal Supraventricular Tachycardia in Chinese Patients. ClinicalTrials.gov : NCT05410860 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05410860

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Note de bas de page 52

Ip JE, Coutu B, Ip JH, Noseworthy PA, Parody ML, Rafii F, Sears SF, Singh N, Stambler BS, Tahirkheli NK, Agudelo-Uribe J, Hu D, Shardonofsky S, Sheikh MB, Holz A, Bharucha DB, Camm AJ. Etripamil Nasal Spray for Recurrent Paroxysmal Supraventricular Tachycardia Conversion: Results From the NODE-303 Open-Label Study. J Cardiovasc Electrophysiol. 2025 Sep 11. doi: 10.1111/jce.70086. Epub ahead of print. PMID: 40931676.

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Note de bas de page 53

An Open Label Extension Study of Etripamil Nasal Spray in Patients With Paroxysmal Supraventricular Tachycardia. ClinicalTrials.gov : NCT04952610 (recrutement sur invitation). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04952610

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Note de bas de page 54

Multi-Center, Placebo-Controlled, Phase 3 Study of Etripamil Nasal Spray (NS) in Patients With Atrial Fibrillation and Rapid Ventricular Rate (RVR). ClinicalTrials.gov : NCT06716021 (recrutement non amorcé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06716021

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Note de bas de page 55

Iapoce C. 2023. Etripamil Nasal Spray Application Submitted to FDA for PSVT Treatment. 24 octobre 2023. https://www.hcplive.com/view/etripamil-nasal-spray-application-submitted-fda-psvt-treatment

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Note de bas de page 56

A Multicentre, Randomized, Double-blinded, Placebo-controlled, Parallel Group, Single-dose Design to Determine the Efficacy and Safety of Nerinetide in Participants With Acute Ischemic Stroke Undergoing Endovascular Thrombectomy Excluding Thrombolysis. ClinicalTrials.gov: NCT04462536 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04462536?intr=Nerinetide&aggFilters=phase:3&rank=1

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Note de bas de page 57

A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Determine the Efficacy and Safety of Intravenous NA-1 Initiated by Paramedics in the Field for Acute Cerebral Ischemia Within Three Hours of Symptom Onset. ClinicalTrials.gov: NCT02315443 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT02315443?intr=Nerinetide&aggFilters=phase:3&rank=2

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Note de bas de page 58

A Multicentre, Randomized, Double-blinded, Placebo-controlled, Parallel Group, Single-dose Design to Determine the Efficacy and Safety of Intravenous NA-1 in Subjects With Acute Ischemic Stroke Undergoing Endovascular Thrombectomy. ClinicalTrials.gov: NCT02930018 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT02930018?intr=Nerinetide&aggFilters=phase:3&rank=3

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Note de bas de page 59

Tymianski M et al. Safety and efficacy of nerinetide in patients with acute ischaemic stroke enrolled in the early window: a post-hoc meta-analysis of individual patient data from three randomised trials. The Lancet Neurology, Volume 24, Issue 3, 208 - 217. March 2025. https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(24)00515-5/abstract

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Note de bas de page 60

Davidson MH et al. Effect of obicetrapib, a potent cholesteryl ester transfer protein inhibitor, on p-tau217 levels in patients with cardiovascular disease. J Prev Alzheimers Dis. 2026 Jan;13(1):100394. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41109840/

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Note de bas de page 61

Sarraju A et al. Fixed-dose combination of obicetrapib and ezetimibe for LDL cholesterol reduction (TANDEM): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2025 May 17;405(10491):1757-1768. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40347969/

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Note de bas de page 62

ClinicalTrials.gov. Consultation en octobre 2025. https://clinicaltrials.gov/search?intr=Obicetrapib&aggFilters=phase:3

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Note de bas de page 63

ClinicalTrials.gov. Consultation en octobre 2025. https://clinicaltrials.gov/search?intr=Pelacarsen&aggFilters=phase:3

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Note de bas de page 64

HEALEY ALS Platform Trial - Regimen F ABBV-CLS-7262. ClinicalTrials.gov: NCT05740813 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05740813

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Note de bas de page 65

HEALEY ALS Platform Trial. ClinicalTrials.gov: NCT04297683 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04297683

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Note de bas de page 66

Meglio M. 2023. Latozinemab Shows No Impact on Disease Progression in C9orf72 Frontotemporal Dementia Despite increasing Progranulin Expression. 1^er novembre 2023. https://www.neurologylive.com/view/latozinemab-shows-no-impact-disease-progression-c9orf72-frontotemporal-dementia-increasing-progranulin-expression

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Note de bas de page 67

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double Blind, Placebo Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AL001 in Individuals at Risk for or With Frontotemporal Dementia Due to Heterozygous Mutations in the Progranulin Gene. ClinicalTrials.gov: NCT04374136 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04374136

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Note de bas de page 68

A Continuation Study of Latozinemab in Participants With Neurodegenerative Disease. ClinicalTrials.gov: NCT06111014 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06111014

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Note de bas de page 69

NeuroDerm Ltd. News Release. 2023. NeuroDerm Announces Highly Positive Results from the Pivotal Phase III BouNDless Trial Evaluating ND0612 in Parkinson’s Disease Patients with Motor Fluctuations. 9 janvier 2023. https://www.prnewswire.com/news-releases/neuroderm-announces-highly-positive-results-from-the-pivotal-phase-iii-boundless-trial-evaluating-nd0612-in-parkinsons-disease-patients-with-motor-fluctuations-301715848.html

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Note de bas de page 70

Espay AJ, Stocchi F, Pahwa R, Albanese A, Ellenbogen A, et al; BouNDless Study Group. Safety and efficacy of continuous subcutaneous levodopa-carbidopa infusion (ND0612) for Parkinson’s disease with motor fluctuations (BouNDless): a phase 3, randomised, double-blind, double-dummy, multicentre trial. Lancet Neurol. 2024 May;23(5):465-476. doi: 10.1016/S1474-4422(24)00052-8. Epub 2024 Mar 15.

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Note de bas de page 71

Efficacy, Safety and Tolerability Study of ND0612 vs. Oral Immediate Release Levodopa/Carbidopa (IR-LD/CD) in Subjects With Parkinson’s Disease Experiencing Motor Fluctuations (BouNDless). ClinicalTrials.gov: NCT04006210 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04006210

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Note de bas de page 72

ClinicalTrials.gov. Consultation en octobre 2025. https://clinicaltrials.gov/search?intr=grt-7039

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Note de bas de page 73

Abushakra S et al. Clinical Efficacy, Safety and Imaging Effects of Oral Valiltramiprosate in APOEε4/ε4 Homozygotes with Early Alzheimer’s Disease: Results of the Phase III, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 78-Week APOLLOE4 Trial. Drugs. 2025 Nov;85(11):1455-1472. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41015981/

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Note de bas de page 74

Long-term Extension of a Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo- Controlled Study of the Efficacy, Safety, and Biomarker Effects of ALZ-801 in Subjects With Early Alzheimer’s Disease and APOE4/4 Genotype. ClinicalTrials.gov: NCT06304883 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06304883

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Note de bas de page 75

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Subjects With Compensated Cirrhosis Due to NASH/MASH. ClinicalTrials.gov: NCT06528314 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06528314

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Note de bas de page 76

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Subjects With Non-Cirrhotic Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) and Fibrosis. ClinicalTrials.gov: NCT06215716 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06215716

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Note de bas de page 77

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Subjects With Non-invasively Diagnosed Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) and Nonalcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatotic Liver Disease (MASLD). ClinicalTrials.gov: NCT06161571 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06161571

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Note de bas de page 78

ClinicalTrials.gov. Consultation en octobre 2025. https://clinicaltrials.gov/search?intr=Obefazimod&aggFilters=phase:3

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Note de bas de page 79

A Randomized, Double-blind, Multicenter Phase III Study to Evaluate the Long-term Efficacy and Safety of ABX464 25 mg or 50 mg Once Daily as a Maintenance Therapy in Subjects With Moderately to Severely Active Ulcerative Colitis. ClinicalTrials.gov: NCT05535946 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05535946

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Note de bas de page 80

ClinicalTrials.gov. Consultation en octobre 2025. https://clinicaltrials.gov/search?intr=Fazirsiran&aggFilters=phase:3

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Note de bas de page 81

A Phase 3, Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Fazirsiran in Participants With Alpha-1 Antitrypsin Deficiency-Associated Liver Disease. ClinicalTrials.gov: NCT05899673 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05899673

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Note de bas de page 82

A Phase 2/3 Adaptive, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-147 in Adult and Pediatric Subjects With APOL1-mediated Proteinuric Kidney Disease. ClinicalTrials.gov: NCT05312879 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05312879

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Note de bas de page 83

Bentracimab. FDA Orphan Drug Designations and Approvals. 18 mars 2025. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=991423

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Note de bas de page 84

A Phase 3, Multicenter, Open-Label, Single-Arm Study of Bentracimab (PB2452) in Ticagrelor-Treated Patients With Uncontrolled Major or Life-Threatening Bleeding or Requiring Urgent Surgery or Invasive Procedure (REVERSE-IT Trial). ClinicalTrials.gov: NCT04286438 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04286438

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Note de bas de page 85

American Journal of Managed Care. 2025. Ticagrelor Antidote Bentracimab Safely Reverses Antiplatelet Effects in Phase 3 REVERSE-IT Trial. 30 mars 2025. https://www.ajmc.com/view/ticagrelor-antidote-bentracimab-safely-reverses-antiplatelet-effects-in-phase-3-reverse-it-trial

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Note de bas de page 86

Innoviva Specialty Therapeutics, Inc. Communiqué de presse, 2025. FDA Grants Priority Review for Zoliflodacin New Drug Application for the Treatment of Uncomplicated Gonorrhea and Assigns Target PDUFA Date of December 15, 2025. 12 juin 2025. https://finance.yahoo.com/news/fda-grants-priority-review-zoliflodacin-110000593.html

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Note de bas de page 87

Global Antibiotic Research & Development Partnership (GARDP) News. 2023. Positive results announced in largest pivotal phase 3 trial of a first-in-class oral antibiotic to treat uncomplicated gonorrhoea. 1^er novembre 2023. https://gardp.org/positive-results-announced-in-largest-pivotal-phase-3-trial-of-a-first-in-class-oral-antibiotic-to-treat-uncomplicated-gonorrhoea/

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Note de bas de page 88

REGENXBIO Inc. Communiqué de presse, 2025. REGENXBIO Announces FDA Acceptance and Priority Review of the BLA for RGX-121 for MPS II. 13 mai 2025. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-fda-acceptance-and-priority-review-bla-rgx

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Note de bas de page 89

A Phase 1/2/3 Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of RGX-121 in Pediatric Subjects With MPS II (Hunter Syndrome). ClinicalTrials.gov: NCT03566043 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT03566043

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Note de bas de page 90

European Medicines Agency. 2024. EU/3/24/2966 - orphan designation for treatment of gastric cancer: bemarituzumab. 21 août 2024. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu-3-24-2966

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Note de bas de page 91

A Randomized, Multi-center, Double-blind, Placebo-controlled Phase 3 Study of Bemarituzumab Plus Chemotherapy Versus Placebo Plus Chemotherapy in Subjects With Previously Untreated Advanced Gastric or Gastroesophageal Junction Cancer With FGFR2b Overexpression. ClinicalTrials.gov: NCT05052801 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05052801

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Note de bas de page 92

A Phase 1b/3 Study of Bemarituzumab Plus Chemotherapy and Nivolumab Versus Chemotherapy and Nivolumab Alone in Subjects With Previously Untreated Advanced Gastric and Gastroesophageal Junction Cancer With FGFR2b Overexpression. ClinicalTrials.gov: NCT05111626 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05111626

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Note de bas de page 93

Gemcitabine liposome injection. FDA Orphan Drug Designations and Approvals. 1^er juillet 2025. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=1082325

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Note de bas de page 94

Phase 3, Multi-center, Randomized Study Evaluating Efficacy of TAR-200 in Combination With Cetrelimab Versus Concurrent Chemoradiotherapy in Participants With Muscle-Invasive Urothelial Carcinoma (MIBC) of the Bladder Who Are Not Receiving Radical Cystectomy. ClinicalTrials.gov: NCT04658862 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04658862

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Note de bas de page 95

A Phase 3, Open-Label, Multi-Center, Randomized Study Evaluating the Efficacy and Safety of TAR-200 in Combination With Cetrelimab or TAR-200 Alone Versus Intravesical Bacillus Calmette-Guérin (BCG) in Participants With BCG-naïve High-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer. ClinicalTrials.gov: NCT05714202 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05714202

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Note de bas de page 96

A Phase 3, Randomized, Open-label, Multi-center Study Evaluating the Efficacy and Safety of TAR-200 Versus Investigator’s Choice of Intravesical Chemotherapy in Participants Who Received Bacillus Calmette-Guérin (BCG) and Recurred With High-risk Non-muscle-invasive Bladder Cancer (HR-NMIBC) and Who Are Ineligible for or Elected Not to Undergo Radical Cystectomy. ClinicalTrials.gov: NCT06211764 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06211764

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Note de bas de page 97

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study Of Navitoclax In Combination With Ruxolitinib Versus Ruxolitinib In Subjects With Myelofibrosis (TRANSFORM-1). ClinicalTrials.gov: NCT04472598 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04472598

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Note de bas de page 98

Randomized, Open-Label, Phase 3 Study Evaluating Efficacy and Safety of Navitoclax in Combination With Ruxolitinib Versus Best Available Therapy in Subjects With Relapsed/Refractory Myelofibrosis (TRANSFORM-2), Incorporating Extension Arm C - Continued Access for Navitoclax to Roll Over Subjects From Studies M10-166, M16-109, M16-191, and M19-753. ClinicalTrials.gov: NCT04468984 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04468984

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Note de bas de page 99

A Multicenter, Randomized, Double Blind, Vehicle-controlled, Phase 3 Efficacy and Safety Study of Patidegib Gel 2% for the Reduction of Disease Burden of Persistently Developing Basal Cell Carcinomas (BCCs) in Subjects With Gorlin Syndrome. ClinicalTrials.gov: NCT06050122 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06050122

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Note de bas de page 100

John T Lear, Catherine A Harwood, Zeeshaan Hasan, Jonathan Kentley, Jason Thomson, Andre Khoo, Alix Alderman, Mark DeSouza, Ervin H Epstein, Gerd G Kochendoerfer, Jean Y Tang, Topical application of the Hedgehog inhibitor patidegib in patients with Gorlin syndrome: a phase II trial, British Journal of Dermatology, Volume 192, Issue 4, April 2025, Pages 611–617, https://doi.org/10.1093/bjd/ljae444

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Note de bas de page 101

An Extension Study to Evaluate the Long-term Safety of Rusfertide (PTG-300) in Subjects With Polycythemia Vera (THRIVE). ClinicalTrials.gov: NCT06033586 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06033586

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Note de bas de page 102

A Phase 3 Study of the Hepcidin Mimetic Rusfertide (PTG-300) in Patients With Polycythemia Vera. ClinicalTrials.gov: NCT05210790 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05210790

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Note de bas de page 103

Soligenix, Inc. Communiqué de presse 2023. Soligenix Receives Refusal to File Letter from U.S. FDA for HyBryte™ New Drug Application in the Treatment of Cutaneous T-Cell Lymphoma. 14 février 2023. https://ir.soligenix.com/2023-02-14-Soligenix-Receives-Refusal-to-File-Letter-from-U-S-FDA-for-HyBryte-TM-New-Drug-Application-in-the-Treatment-of-Cutaneous-T-Cell-Lymphoma

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Note de bas de page 104

Soligenix, Inc. Communiqué de presse 2023. Soligenix Announces Scheduling of Type A Meeting with the U.S. FDA to Review Proposed Study Design for a Second Phase 3 Study Evaluating HyBryte™ in the Treatment of Cutaneous T-Cell Lymphoma, 11 mai 2023. https://ir.soligenix.com/2023-05-11-Soligenix-Announces-Scheduling-of-Type-A-Meeting-with-the-U-S-FDA-to-Review-Proposed-Study-Design-for-a-Second-Phase-3-Study-Evaluating-HyBryte-TM-in-the-Treatment-of-Cutaneous-T-Cell-Lymphoma

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Note de bas de page 105

Soligenix, Inc. Communiqué de presse 2023. HyBryte™ Expanded Treatment Trial in Cutaneous T-Cell Lymphoma Opens Enrollment. 10 août 2023. https://ir.soligenix.com/2023-08-10-HyBryte-TM-Expanded-Treatment-Trial-in-Cutaneous-T-Cell-Lymphoma-Opens-Enrollment

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Note de bas de page 106

A Confirmatory Phase 3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of the Efficacy of Topical HyBryte™ (Hypericin Sodium) and Visible-Light Activation for the Treatment of Cutaneous T-Cell Lymphoma (CTCL). ClinicalTrials.gov: NCT06470451 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06470451

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Note de bas de page 107

Phase 3 Randomized Double-Blind Placebo-Controlled 1-year Parallel-Arm Study to Compare a Fixed Dose Combination of Aroxybutynin/Atomoxetine (AD109) to Placebo in Obstructive Sleep Apnea (LunAIRo Study). ClinicalTrials.gov: NCT05811247 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05811247

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Note de bas de page 108

Phase 3 Randomized Double-Blind Placebo-Controlled 6-month Parallel-Arm Study to Compare a Fixed Dose Combination of Aroxybutynin/Atomoxetine (AD109) to Placebo in Obstructive Sleep Apnea (SynAIRgy Study). ClinicalTrials.gov: NCT05813275 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05813275

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Note de bas de page 109

A Phase 3 Open Label Continuation Protocol of a Fixed Dose Combination of Aroxybutynin and Atomoxetine (AD109) in Obstructive Sleep Apnea. ClinicalTrials.gov: NCT06566820 (recrutement sur invitation). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06566820

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Note de bas de page 110

Insmed Incorporated. Communiqué de presse, 2025. FDA Grants Priority Review to Insmed’s Brensocatib for Treatment of Bronchiectasis with PDUFA Target Action Date Set for August 12, 2025. 6 février 2025. https://investor.insmed.com/2025-02-06-FDA-Grants-Priority-Review-to-Insmeds-Brensocatib-for-Treatment-of-Bronchiectasis-with-PDUFA-Target-Action-Date-Set-for-August-12,-2025

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Note de bas de page 111

Pulmonology Advisor. 2022. Brensocatib Proves Ineffective for Patients Hospitalized With COVID-19. 6 octobre 2022. https://www.pulmonologyadvisor.com/news/brensocatib-proves-ineffective-for-patients-hospitalized-with-covid-19/

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Note de bas de page 112

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of Brensocatib Administered Once Daily for 52 Weeks in Subjects With Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis - The ASPEN Study. ClinicalTrials.gov: NCT04594369 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04594369

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Note de bas de page 113

Chalmers JD et al. Phase 3 Trial of the DPP-1 Inhibitor Brensocatib in Bronchiectasis. N Engl J Med. 2025 Apr 24;392(16):1569-1581. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40267423/

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Note de bas de page 114

Peng Y et al. 5-HT2C Receptor Structures Reveal the Structural Basis of GPCR Polypharmacology. Cell. 2018 Feb 8;172(4):719-730.e14. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6309861/

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Note de bas de page 115

Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group, Dose-escalation Study to Investigate the Safety, Tolerability, PK, PD, and Exploratory Efficacy of LP352 in Subjects With Developmental and Epileptic Encephalopathies. ClinicalTrials.gov: NCT05364021 (terminé). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05364021

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Note de bas de page 116

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of LP352 in the Treatment of Seizures in Children and Adults With Dravet Syndrome. ClinicalTrials.gov: NCT06660394 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06660394

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Note de bas de page 117

Advances in Clinical Neuroscience and Rehabilitation. 2025. First potential targeted therapy for Guillain-Barré Syndrome (GBS). 10 avril 2025. https://acnr.co.uk/guillain-barre-syndrome/

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Note de bas de page 118

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ANX005 in Subjects With Guillain-Barré Syndrome. ClinicalTrials.gov: NCT04701164 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04701164

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Note de bas de page 119

MedPage Today. 2025. Targeted Treatment Improves Disability in Guillain-Barre Syndrome. 12 avril 2025. https://www.medpagetoday.com/meetingcoverage/aan/115094

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Note de bas de page 120

PolarityBio. Communiqué de presse, 2025. PolarityBio Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Wagner Grade I Diabetic Foot Ulcers (DFU). 20 février 2025. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/20/3029651/0/en/PolarityBio-Receives-U-S-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Treatment-of-Wagner-Grade-I-Diabetic-Foot-Ulcers-DFU.html

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Note de bas de page 121

Multi-Center, Prospective, Randomized Controlled Trial Evaluating SkinTE® for the Treatment of Wagner 1 Diabetic Foot Ulcers. Closure Obtained With Vascularized Epithelial Regeneration for DFUs With SkinTE® II (COVER DFUS II). ClinicalTrials.gov: NCT06140303 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06140303

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Note de bas de page 122

PolarityBio. Communiqué de presse, 2025. PolarityBio Announces Launch of Expanded Access Treatment Protocol to Provide Continued Access to SkinTE® for Patients with Wagner 1 Diabetic Foot Ulcers. 2 septembre 2025. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/09/02/3142698/0/en/PolarityBio-Announces-Launch-of-Expanded-Access-Treatment-Protocol-to-Provide-Continued-Access-to-SkinTE-for-Patients-with-Wagner-1-Diabetic-Foot-Ulcers.html

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Note de bas de page 123

Loomba R et al. Randomized, Controlled Trial of the FGF21 Analogue Pegozafermin in NASH. N Engl J Med 2023;389:998-1008. Randomized, Controlled Trial of the FGF21 Analogue Pegozafermin in NASH | New England Journal of Medicine https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2304286

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Note de bas de page 124

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Severe Hypertriglyceridemia (SHTG): The ENTRUST Study. ClinicalTrials.gov: NCT05852431 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05852431

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Note de bas de page 125

A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) and Fibrosis. ClinicalTrials.gov: NCT06318169 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06318169

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Note de bas de page 126

A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Compensated Cirrhosis Due to Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) (ENLIGHTEN-Cirrhosis). ClinicalTrials.gov: NCT06419374 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06419374

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Note de bas de page 127

Early Copper Histidine Therapy in Menkes Disease. ClinicalTrials.gov: NCT00001262 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT00001262

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Note de bas de page 128

Kaler S et al. Poster presentation, 2021. Copper Histidinate Treatment for Menkes Disease (Kinky Hair Syndrome). American Academy of Pediatrics National Conference & Exhibition. 8-12 octobre 2021. https://www.cypriumtx.com/wp-content/uploads/2021/10/Kaler-et-al-AAP-Poster_final-draft_24SEP2021.pdf

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Note de bas de page 129

A Prospective, Open-label, Genotype-match Controlled, Multicenter Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of Intra-amniotic ER004 as a Prenatal Treatment for Male Subjects With XLHED. ClinicalTrials.gov: NCT04980638 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04980638

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Note de bas de page 130

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Communiqué de presse, 2024. Ultragenyx Receives Breakthrough Therapy Designation for Setrusumab (UX143) in Osteogenesis Imperfecta. 7 octobre 2024. https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-receives-breakthrough-therapy-designation-setrusumab

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Note de bas de page 131

An Open-label Phase 3 Study of Setrusumab in Pediatric Japanese Subjects With Osteogenesis Imperfecta Type I, III, or IV. ClinicalTrials.gov: NCT06636071 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06636071

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Note de bas de page 132

An Operationally Seamless, Randomized Phase 2/3 Study Consisting of a Phase 2 Single-Blind, Dose-Evaluation Phase and a Phase 3 Double-Blind, Placebo-Controlled Phase to Assess the Efficacy and Safety of Setrusumab in Subjects With Osteogenesis Imperfecta. ClinicalTrials.gov: NCT05125809 (actif, pas de recrutement). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05125809

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Note de bas de page 133

An Open-label, Randomized, Active-Controlled, Phase 3 Study of Setrusumab Compared With Bisphosphonates in Pediatric Subjects With Osteogenesis Imperfecta Types I, III or IV. ClinicalTrials.gov: NCT05768854 (actif, pas de recrutement). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05768854

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Note de bas de page 134

Rare Disease Advisor. 2024. Navenibart Demonstrates HAE Attack Prevention in ALPHA-STAR Trial. 16 décembre 2024. https://www.rarediseaseadvisor.com/news/navenibart-demonstrated-hae-attack-prevention-in-trial/

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Note de bas de page 135

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Navenibart in Participants With Hereditary Angioedema (HAE). ClinicalTrials.gov: NCT06842823 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06842823

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Note de bas de page 136

GSK plc. Communiqué de presse, 2024. GSK receives US FDA Fast Track designation for bepirovirsen in chronic hepatitis B. 12 février 2024. https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/

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Note de bas de page 137

Phase 3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Study to Assess the Efficacy and Safety of Treatment With Bepirovirsen in Nucleos(t)Ide Analogue-treated Participants With Chronic Hepatitis B Virus (B-Well 1). ClinicalTrials.gov: NCT05630807 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05630807

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Note de bas de page 138

Phase 3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Study to Assess the Efficacy and Safety of Treatment With Bepirovirsen in Nucleos(t)Ide Analogue-treated Participants With Chronic Hepatitis B Virus (B-Well 2). ClinicalTrials.gov: NCT05630820 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05630820

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Note de bas de page 139

A Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized, Multicenter, Proof of Concept and Dose-Finding Phase II Clinical Trial to Investigate the Safety, Tolerability and Efficacy of ADRECIZUMAB in Patients With Septic Shock and Elevated Adrenomedullin. ClinicalTrials.gov: NCT03085758 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT03085758

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Note de bas de page 140

AdrenoMed AG. Communiqué de presse, 2024. AdrenoMed Receives FDA Fast Track Designation for Enibarcimab for Treatment of Septic Shock. 10 avril 2024. https://adrenomed.com/2024-04-10-adrenomed-fda-fast-track-enibarcimab/

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Note de bas de page 141

Karakas M et al. Single-dose of adrecizumab versus placebo in acute cardiogenic shock (ACCOST-HH): an investigator-initiated, randomised, double-blinded, placebo-controlled, multicentre trial. Lancet Respir Med. 2022 Mar;10(3):247-254. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34895483/

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Note de bas de page 142

Organisation mondiale de la Santé. 2025. Paludisme : résistance partielle à l’artémisine. 9 janvier 2025. https://www.who.int/news-room/questions-and-answers/item/artemisinin-resistance

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Note de bas de page 143

West African Network for Clinical Trials of Antimalarial Drugs. Communiqué de presse, 2024. WANECAM2 consortium reports positive results from Phase 2b study of novel treatment for children with malaria. 14 novembre 2024. https://wanecam.org/wanecam2-consortium-reports-positive-results-from-phase-2b-study-of-novel-treatment-for-children-with-malaria/

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Note de bas de page 144

A Randomized, Open-label, Multicenter Study to Compare Efficacy, Safety and Tolerability of KLU156 With Coartem® in the Treatment of Uncomplicated Plasmodium Falciparum Malaria in Adults and Children Followed by an Extension Phase With Repeated KLU156 Treatment. ClinicalTrials.gov: NCT05842954 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05842954

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Note de bas de page 145

A Multi-part, Multi-center PLATform Study to Assess the Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Anti-malarial Agents Administered as Monotherapy and/or Combination Therapy IN Patients With Uncomplicated Plasmodium Falciparum Malaria. ClinicalTrials.gov: NCT05750628 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05750628

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Note de bas de page 146

Contagion Live. 2023. Lumen Bioscience Awarded Government Funding for its Trial for C Diff Oral Therapy. 18 octobre 2023. https://www.contagionlive.com/view/lumen-bioscience-awarded-government-funding-for-its-trial-for-c-diff-oral-therapy

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Note de bas de page 147

Lumen Bioscience. Communiqué de presse, 2025. LMN-201 Achieves 100% Initial C. difficile Clinical Cure in Preliminary Cohort of RePreve Trial. 2 avril 2025. https://www.lumen.bio/news/2025/04/02/lmn-201-achieves-100-initial-c-difficile-clinical-cure-in-preliminary-cohort-of-re-preve-trial

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Note de bas de page 148

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Note de bas de page 149

A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study of LMN-201 for Prevention of C. Difficile Infection Recurrence. ClinicalTrials.gov: NCT05330182 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05330182

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Note de bas de page 150

Pfizer Inc. Communiqué de presse, 2024. Phase 3 VALOR Lyme Disease Trial: Valneva and Pfizer Announce Primary Vaccination Series Completion. 17 juillet 2024. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/phase-3-valor-lyme-disease-trial-valneva-and-pfizer

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Note de bas de page 151

A Phase 3, Randomized, Placebo-controlled, Observer-blinded Trial to Evaluate the Safety of a 6-valent OspA-based Lyme Disease Vaccine (VLA15) in Healthy Children 5 through 17 Years of Age. ClinicalTrials.gov: NCT05634811 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05634811

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Note de bas de page 152

A Phase 3, Multicenter, Placebo-Controlled, Randomized, Observer-Blinded Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Immunogenicity, and Lot Consistency of a 6-Valent OspA-Based Lyme Disease Vaccine in Healthy Participants ≥5 Years of Age. ClinicalTrials.gov: NCT05477524 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05477524

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Note de bas de page 153

Medical Professionals Reference. 2024. Diamyd, an Immunotherapy for Type 1 Diabetes, Gets Fast Track Designation. 15 février 2024. https://www.empr.com/home/news/drugs-in-the-pipeline/diamyd-an-immunotherapy-for-type-1-diabetes-gets-fast-track-designation/

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Note de bas de page 154

Ludvigsson J et al. Intralymphatic Glutamic Acid Decarboxylase With Vitamin D Supplementation in Recent-Onset Type 1 Diabetes: A Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Phase IIb Trial. Diabetes Care. July 2021;44(7):1604-1612. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8323180/

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Note de bas de page 155

A Phase III, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Diamyd® to Preserve Endogenous Beta Cell Function in Adolescents and Adults With Recently Diagnosed Type 1 Diabetes, Carrying the Genetic HLA DR3-DQ2 Haplotype. ClinicalTrials.gov: NCT05018585 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05018585

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Note de bas de page 156

A Phase 1/2, Open-Label Safety and Dose-Finding Study of Adeno-Associated Virus (AAV) Serotype 8 (AAV8)-Mediated Gene Transfer of Glucose-6- Phosphatase (G6Pase) in Adults With Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa). ClinicalTrials.gov: NCT03517085 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT03517085

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Note de bas de page 157

Weinstein D. et al. Safety and Efficacy of DTX401, an AAV8-Mediated Liver-Directed Gene Therapy, in Adults With Glycogen Storage Disease Type I a (GSDIa). Journal of Inherited Metabolic Disease, Volume 48, Issue 2. March 2025. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/jimd.70014

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Note de bas de page 158

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Adeno-Associated Virus Serotype 8-Mediated Gene Transfer of Glucose-6-Phosphatase in Patients With Glycogen Storage Disease Type Ia. ClinicalTrials.gov: NCT05139316 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05139316

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Note de bas de page 159

Dastgir J. et al. 407P RGX-202, an investigational gene therapy for the treatment of Duchenne muscular dystrophy: interim clinical data. Neuromuscular Disorders, Volume 43, Supplement 1. October 2024. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0960896624004516

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Note de bas de page 160

A Phase 1/2/3 Open-label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacodynamics, and Pharmacokinetics of Intravenous RGX-202 Gene Therapy in Males With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov: NCT05693142 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05693142

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Note de bas de page 161

Korea Biomedical Review. 2025. Tego Science wins FDA nod for phase 2 trial of TPX-115 in rotator cuff tears. 17 février 2025. https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=26634

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Note de bas de page 162

A Multi-center, Randomized, Double Blinded, Placebo-controlled, Phase 2b/3 Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of TPX-115 in Patients With Partial-thickness Rotator Cuff Tear. ClinicalTrials.gov: NCT06414005 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06414005

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Note de bas de page 163

Neoadjuvant CAN-2409 Plus Prodrug in Combination With Chemoradiation or Stereotactic Body Radiation Therapy for Borderline Resectable Pancreatic Adenocarcinoma. ClinicalTrials.gov: NCT02446093 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT02446093

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Note de bas de page 164

A Randomized Controlled Trial of ProstAtak® as Adjuvant to Up-front Radiation Therapy For Localized Prostate Cancer. ClinicalTrials.gov: NCT01436968 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT01436968

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Note de bas de page 165

A Multicenter, Open-Label Study With a Randomized Control Arm of the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Intravenously Infused Berubicin in Adult Patients With Recurrent Glioblastoma Multiforme After Failure of Standard First Line Therapy. ClinicalTrials.gov: NCT04762069 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04762069

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Note de bas de page 166

CNS Pharmaceuticals, Inc. Communiqué de presse, 2024. CNS Pharmaceuticals Achieves Completion of Planned Enrollment in Potentially Pivotal Study of Berubicin for the Treatment of Glioblastoma Multiforme (GBM). 17 janvier 2024. https://finance.yahoo.com/news/cns-pharmaceuticals-achieves-completion-planned-134500591.html

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Note de bas de page 167

Targeted Oncology. 2025. Bria-IMT Shows Promising OS in Advanced Metastatic Breast Cancer. 16 juillet 2025. Bria-IMT Shows Promising OS in Advanced Metastatic Breast Cancer | Targeted Oncology - Immunotherapy, Biomarkers, and Cancer Pathways

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Note de bas de page 168

Randomized, Open-Label Study of the Bria-IMT Regimen and Check Point Inhibitor vs Physicians’ Choice in Advanced Metastatic Breast Cancer. ClinicalTrials.gov: NCT06072612 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06072612

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Note de bas de page 169

IDEAYA Biosciences, Inc. Communiqué de presse, 2025. IDEAYA Biosciences Announces Positive Phase 2 Data for Darovasertib in the Neoadjuvant Setting of Primary Uveal Melanoma in a Proffered Paper Oral Presentation at ESMO 2025. 20 octobre 2025. https://www.prnewswire.com/news-releases/ideaya-biosciences-announces-positive-phase-2-data-for-darovasertib-in-the-neoadjuvant-setting-of-primary-uveal-melanoma-in-a-proffered-paper-oral-presentation-at-esmo-2025-302588310.html

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Note de bas de page 170

IDE196 (Darovasertib) in Combination With Crizotinib Versus Investigator’s Choice of Treatment as First-line Therapy in HLA-A2 Negative Metastatic Uveal Melanoma (DAR-UM-2). ClinicalTrials.gov: NCT05987332 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05987332

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Note de bas de page 171

A Randomized, Phase 3, Open-label Study of Neoadjuvant Darovasertib in Subjects With Primary Non-metastatic Uveal Melanoma (OptimUM-10). ClinicalTrials.gov: NCT07015190 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT07015190

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Note de bas de page 172

Merck & Co., Inc. Communiqué de presse, 2024. Moderna & Merck Announce 3-Year Data For mRNA-4157 (V940) in Combination With KEYTRUDA^® (pembrolizumab) Demonstrated Sustained Improvement in Recurrence-Free Survival & Distant Metastasis-Free Survival Versus KEYTRUDA in Patients With High-Risk Stage III/IV Melanoma Following Complete Resection. 3 juin 2024. https://www.merck.com/news/moderna-merck-announce-3-year-data-for-mrna-4157-v940-in-combination-with-keytruda-pembrolizumab-demonstrated-sustained-improvement-in-recurrence-free-survival-distant-metastasis-free-su/

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Note de bas de page 173

A Phase 2/3, Adaptive, Randomized, Open-label, Clinical Study to Evaluate Neoadjuvant and Adjuvant Intismeran Autogene (mRNA-4157) in Combination With Pembrolizumab (MK-3475) Versus Standard of Care, and Pembrolizumab Monotherapy in Participants With Resectable Locally Advanced Cutaneous Squamous Cell Carcinoma (LA cSCC) (INTerpath-007). ClinicalTrials.gov: NCT06295809 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06295809

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Note de bas de page 174

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo- and Active-Comparator-Controlled Clinical Study of Adjuvant V940 (mRNA-4157) Plus Pembrolizumab Versus Adjuvant Placebo Plus Pembrolizumab in Participants With High-Risk Stage II-IV Melanoma (INTerpath-001). ClinicalTrials.gov: NCT05933577 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05933577

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Note de bas de page 175

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo- and Active-Comparator-Controlled Clinical Study of Adjuvant V940 (mRNA-4157) Plus Pembrolizumab Versus Adjuvant Placebo Plus Pembrolizumab in Participants With Resected Stage II, IIIA, IIIB (N2) Non-small Cell Lung Cancer (INTerpath-002). ClinicalTrials.gov: NCT06077760 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06077760

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Note de bas de page 176

A Phase 3 Randomized Double-blind Study of Adjuvant Pembrolizumab With or Without V940 in Participants With Resectable Stage II to IIIB (N2) NSCLC Not Achieving pCR After Receiving Neoadjuvant Pembrolizumab With Platinum-based Doublet Chemotherapy (INTerpath-009). ClinicalTrials.gov: NCT06623422 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06623422

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Note de bas de page 177

Retinal Physician. 2025. Interim Results Reported From 4D-150 SPECTRA Clinical Trial in DME. 14 janvier 2025. https://retinalphysician.com/news/2025/4dmt-spectra-trial-interim-results/

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Note de bas de page 178

A Phase 2 Randomized, Active-Controlled, Double-masked Trial of Intravitreal 4D-150 Gene Therapy in Adults With Diabetic Macular Edema (SPECTRA). ClinicalTrials.gov: NCT05930561 (actif, pas de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT05930561

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Note de bas de page 179

A Phase 3, Randomized, Double-Masked, Active-Controlled Trial of a Single Intravitreal Injection of 4D-150 in Adults With Macular Neovascularization Secondary to Age-Related Macular Degeneration. ClinicalTrials.gov: NCT07064759 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT07064759

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Note de bas de page 180

A Phase 3, Randomized, Double-Masked, Active-Controlled Trial of a Single Intravitreal Injection of 4D-150 in Adults With Macular Neovascularization Secondary to Age-Related Macular Degeneration. ClinicalTrials.gov: NCT06864988 (en cours de recrutement). https://clinicaltrials.gov/study/NCT06864988

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Note de bas de page 181

Alkeus Pharmaceuticals, Inc. Communiqué de presse, 2024. Alkeus Pharmaceuticals Receives FDA Rare Pediatric Disease and Fast Track Designations for Gildeuretinol as a Treatment for Stargardt Disease. 18 novembre 2024. https://alkeuspharma.com/alkeus-pharmaceuticals-receives-fda-rare-pediatric-disease-and-fast-track-designations-for-gildeuretinol-as-a-treatment-for-stargardt-disease/

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Note de bas de page 182

Alkeus Pharmaceuticals, Inc. Communiqué de presse, 2025. Alkeus Pharmaceuticals Announces Presentation of Positive Interim TEASE-3 Study Data in Early-Stage Stargardt Disease Patients Treated with Oral Gildeuretinol. 7 août 2025. https://www.biospace.com/press-releases/alkeus-pharmaceuticals-announces-presentation-of-positive-interim-tease-3-study-data-in-early-stage-stargardt-disease-patients-treated-with-oral-gildeuretinol

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Note de bas de page 183

A Phase 2/3 Multicenter, Randomized, Double-masked, Parallel-group, Placebo-controlled Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics, Tolerability, and Efficacy of ALK-001 in Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration. ClinicalTrials.gov: NCT03845582 (terminé). https://clinicaltrials.gov/study/NCT03845582

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Note de bas de page 184

Alkeus Pharmaceuticals, Inc. Communiqué de presse, 2024. Alkeus Pharmaceuticals Announces Results from the SAGA Study of Oral Gildeuretinol in Patients with Geographic Atrophy Secondary to Age-Related Macular Degeneration. 17 septembre 2024. https://alkeuspharma.com/alkeus-pharmaceuticals-announces-results-from-the-saga-study-of-oral-gildeuretinol-in-patients-with-geographic-atrophy-secondary-to-age-related-macular-degeneration

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2026-04-27

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L’Observateur des médicaments émergents 2026

Table des matières

Sommaire

Faits saillants relatifs aux médicaments émergents en 2026

Liste de termes

Phases des essais cliniques

Introduction

Méthodologie

Aperçu des médicaments émergents

Pleins feux sur le Canada

Renseignements descriptifs supplémentaires

Médicaments émergents en 2026

Étape 1. Sélection initiale

Étape 2. Examen analytique

Critères de sélection

Renseignements descriptifs supplémentaires

Sources des données

Limites

Aperçu des médicaments émergents en 2025

Pleins feux sur le Canada : médicaments en cours d’examen

Médicaments émergents en 2026

Sélection des nouveaux médicaments candidats

Biosimilaires émergents

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